公司合作协议 - 2020年12月2日公司与药明康德签订细胞系许可协议[133] - 2021年7月公司与Biocon签订许可协议，授予其在印度及部分新兴市场制造和商业化抗体疗法的独家权利[133] 公司专利情况 - 截至2022年3月30日，公司拥有一个专利家族，含1个PCT专利申请、2个已授权美国专利、1个已获批美国专利申请、1个待审美国非临时专利申请和2个外国专利申请，预计2041年到期[140] - 截至2022年3月30日，公司拥有第二个专利家族，含1个PCT专利申请和2个外国专利申请，预计2042年到期[141] - 截至2022年3月30日，公司拥有四个额外专利家族，分别含18个、1个、2个和1个美国临时专利申请，预计分别在2042年、2042年、2042年和2043年到期[142] 公司面临的竞争 - 公司面临来自制药、生物技术等市场的竞争，有授权或后期COVID - 19抗体项目的公司包括阿斯利康等[136] - 公司面临来自已获批或授权的COVID - 19抗病毒项目公司的竞争，如默克、辉瑞和吉利德[136] - 公司面临来自SARS - CoV - 2疫苗的竞争，包括已获紧急使用授权、获批或在研的疫苗[136] 美国生物制品上市法规 - 美国生物制品需获FDA许可才能上市，临床测试前需获FDA clearance，营销前需获FDA licensure[144] - 美国生物制品上市前需完成非临床实验室测试、提交IND申请、经IRB批准、进行人体临床试验、提交BLA申请等一系列流程[148] - 申办者需在确定信息符合报告条件后15个日历日内提交IND安全报告，在首次收到意外致命或危及生命的疑似不良反应信息后7个日历日内通知FDA[151] - 公司需在特定时间范围内向NIH提交某些临床试验信息，申办者或经销商需有公开政策评估和回应扩大使用请求[154] - 每个BLA可能需缴纳高额用户费用，获批申请的申办者还需缴纳年度计划费用，特定情况下可减免费用[156] - FDA在收到申请后60天内审查BLA是否完整，接受申请后进行深入实质性审查，可能会参考咨询委员会建议[157] - PDUFA规定FDA对标准BLA在提交后10个月内、优先BLA在6个月内做出决定，若有额外信息或澄清，审查时间可延长3个月[161][162] - 紧急情况下，FDA可在满足四个法定标准时发布EUA，EUA有效期至公共卫生紧急情况结束或产品获批状态改变[163][164][165] - 产品获批后，制造设施需每两年接受FDA检查，公司需提交年度产品报告及遵守其他多项要求[169] - 获批产品可能需官方批次放行，FDA可能对部分产品批次进行确认测试，公司需记录和评估不良事件及产品投诉[171] - 公司需遵守FDA广告和促销要求，违反规定可能导致产品营销受限、撤市及受到民事或刑事制裁[172] - 生物制品制造商需向FDA和某些州机构注册，接受定期突击检查，制造过程或设施变更通常需事先获得FDA批准[173] - FDA优先审评目标时间为6个月，标准审评目标时间为10个月[175] 专利与市场排他期规定 - 参考生物制品自首次许可起享有12年排他期[178] - 美国专利可延长最多5年，但自产品批准日期起总期限不超过14年[179] 欧盟相关法规 - 欧盟临床试验法规预计2022年实施，将统一评估和监督流程[182] - 欧盟新化学实体获8年数据排他期和2年市场排他期[184] - 欧盟为儿科药物开发提供奖励和激励，符合条件的产品可延长补充保护证书6个月[184] - 专为儿童开发且无专利或补充保护证书的药物，获批后可获10年市场保护[184] 英国脱欧情况 - 英国于2020年1月31日脱欧，过渡期至2020年12月31日结束[185] 产品报销问题 - 第三方支付方决定产品覆盖范围和报销水平，公司获批产品可能面临报销不足问题[190][191][192] - 公司可能需进行药物经济学研究并提供折扣以确保产品获批后获得覆盖和报销[192] 医保支付与回扣相关政策 - 2012 - 2021财年联合特别委员会未实现超1.2万亿美元的赤字削减目标，自2013年4月起，医保提供商的医保支付每年最多削减2%，后续立法将平均2%的削减延长至2031年，2020年5月1日至2022年12月31日暂停削减，2022年实际削减1%，最终财年最多削减3%[200] - 2024年1月1日起，美国取消单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限（目前设定为药品平均制造商价格的100%）[200] - 《平价医疗法案》要求品牌处方药和生物制品制造商支付品牌处方药费用，制造商需为医保D部分覆盖缺口的受益人提供50%的处方折扣，2019年1月1日起，参与医保D部分的制造商的销售点折扣从50%提高到70%[204] - 《2011年预算控制法案》联合特别委员会未达成超1.2万亿美元的赤字削减目标，触发医保支付最多削减2%[200] - 《2021年美国救援计划法案》2024年1月1日起取消单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限[200] - 《2018年两党预算法案》2019年1月1日起将医保D部分制造商的销售点折扣从50%提至70%[204] - 《平价医疗法案》扩大制造商在医疗补助药品回扣计划中的回扣责任，扩大340B计划，修订平均制造商价格定义[199] - 《2013年美国纳税人救济法案》减少对部分医疗服务提供商的医保支付，将政府追回多付款项的诉讼时效从3年延长至5年[200] 公司员工情况 - 截至2022年2月1日，公司有101名全职员工和2名兼职员工，其中约29人拥有博士或医学学位，73人从事研发活动[210] - 公司约35%的员工位于马萨诸塞州，12%位于加利福尼亚州，7%位于新泽西州，7%位于北卡罗来纳州，6%位于佛罗里达州，6%位于宾夕法尼亚州，其余27%分布在其他各州，包括1人在奥地利[210]