tarcocimab临床试验结果 - 2023年7月24日公司公布tarcocimab三项3期研究的topline结果，DAYLIGHT研究达到主要终点，GLEAM和GLIMMER研究未达到主要疗效终点，GLEAM研究中tarcocimab治疗患者平均增加6.4个视力表字母，aflibercept治疗患者增加10.3个；GLIMMER研究中tarcocimab治疗患者平均增加7.4个，aflibercept治疗患者增加12.2个[67][68][69] - GLEAM和GLIMMER研究中tarcocimab组白内障不良事件意外增加，主要终点时tarcocimab组为19%，aflibercept组为9%；DAYLIGHT研究中未观察到两组白内障不平衡[70] - GLEAM和GLIMMER研究中，一半tarcocimab治疗患者在主要终点时每24周给药一次，三分之二患者在研究期间至少有一次6个月给药间隔，四分之三患者至少有一次5个月或更长治疗间隔；tarcocimab和aflibercept治疗患者眼内炎症发生率分别为1.3%和0.2%；DAYLIGHT研究中分别为3.3%和0.4%[71] - 2023年9月7日公司公布BEACON试验中tarcocimab tedromer一年新结果，显示出与aflibercept相当的疗效和安全性，治疗6个月后47%的tarcocimab治疗患者在第二个6个月无需额外注射，而aflibercept组为37%；一年中77%的tarcocimab治疗患者接受5次或更少剂量，93%的aflibercept治疗患者接受6次或更多剂量[73][74] - 2023年11月6日公司公布3期GLOW研究积极结果，达到主要终点，tarcocimab治疗患者在糖尿病视网膜病变严重程度量表（DRSS）评分上至少改善2级的反应率比为29倍，tarcocimab组为41.1%，假手术组为1.4%；还达到所有关键次要终点，sight - threatening并发症发生比例降低89%，tarcocimab组为2.1%，假手术组为23%；DME发生风险降低95%，tarcocimab组为0.7%，假手术组为13.7%[75] tarcocimab商业规划 - 基于三项成功的3期关键试验，公司宣布打算根据新监管策略对tarcocimab商业配方进行额外关键研究，以支持针对RVO后黄斑水肿、湿性AMD和NPDR的单一生物制品许可申请（BLA）[76] tarcocimab生产设施情况 - 2020年8月公司与Lonza签订制造协议，初始期限8年，可延长至16年；2022年3月Ursus设施机械完工，5月宣布盛大开业；2023年1月该设施作为cGMP设施投入使用，第一季度开始生产商业规模cGMP批次的tarcocimab；鉴于tarcocimab临床项目最新情况，公司正在探索该设施的战略和运营替代方案[77] KSI - 501药物研发情况 - KSI - 501是公司首款双特异性研究药物，正在美国进行1期试验，近期已完成所有剂量水平患者的入组和给药；鉴于tarcocimab在GLEAM和GLIMMER研究中出现迟发性白内障，公司打算探索KSI - 501未结合蛋白及其生物结合物形式的开发[78][79] 公司技术平台开发 - 公司继续推进“三联体”平台及其他蛋白质治疗和小分子项目的技术开发，该平台旨在通过将小分子嵌入生物聚合物主链实现多机制靶向多因素疾病，提供高药物 - 抗体比（DAR）[80] 公司运营结果构成 - 公司运营结果主要包括研发费用、一般及行政费用、利息收入和其他收入（费用）净额，研发费用主要用于产品候选药物和ABC平台开发，一般及行政费用包括人员薪酬、专业服务费用等，利息收入主要来自现金、现金等价物和有价证券，其他收入（费用）净额主要包括衍生品合约公允价值变动和结算、税收费用等[82][84][85][86] 研发费用变化 - 2023年第三季度研发费用为3618.8万美元，较2022年同期的6167.6万美元减少2548.8万美元；前九个月研发费用为1.59669亿美元，较2022年同期的2.11597亿美元减少5192.8万美元[87,88] - 2023年第三季度KSI - 501项目费用增加20万美元，前九个月减少320万美元，因制造运行时间不同[89] - 2023年第三季度ABC平台及其他项目费用减少180万美元，前九个月减少850万美元，主要因制造运行时间[90] - 2023年第三季度设施及其他研发费用增加10万美元，前九个月增加200万美元，主要因定制制造设施折旧[92] 薪资及费用变化 - 2023年第三季度薪资和人员费用减少1230万美元，前九个月减少1240万美元，主要因2021年长期激励计划的基于股票的薪酬费用没收[91] 一般及行政费用变化 - 2023年第三季度一般及行政费用增加50万美元，前九个月减少140万美元，九个月的减少主要因咨询和会计专业费用[93] 公司资金相关情况 - 2023年前九个月净亏损为2.01亿美元，其中非现金股票薪酬费用为6570万美元；截至2023年9月30日，累计亏损为10.93亿美元[95] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为3.457亿美元，预计至少12个月内可满足运营和资本支出需求[94,95] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为1.21944亿美元，主要归因于净亏损和经营资产及负债的变化[102,103] - 2023年前九个月投资活动净现金流入为2.77024亿美元，主要与有价证券到期和资本支出有关[102,104]