KSI - 301项目研发进展 - 公司将KSI - 301所有关键临床试验结果纳入单一初始生物制品许可申请（BLA）[73] - 公司KSI - 301开发项目旨在开发和推出具有延长耐久性的新型抗VEGF药物，目标在2021年第四季度完成三项研究的患者招募[74] - 公司将增加一项KSI - 301的关键研究DAYLIGHT，预计2021年第三季度开始招募，数据将纳入初始BLA且不影响BLA时间[77] - 公司KSI - 301扩大的关键项目寻求上市标签支持个性化给药间隔，湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者为每4 - 20周一次，糖尿病黄斑水肿（DME）患者为每4 - 24周一次，视网膜静脉阻塞（RVO）患者为每4 - 8周一次[80] - 公司预计2022年公布关键研究的topline数据，BLA时间推迟到2023年初[85] - 2021年1月公司向中国国家药品监督管理局提交KSI - 301在RVO和DME的新药临床试验申请（IND）[87] - 若获得IND及后续中国政府批准，公司可将中国患者纳入BEACON和GLIMMER研究[87] - KSI - 301一期b试验数据显示，三种主要视网膜血管疾病患者中每3人有2人在仅3次负荷剂量后，第1年治疗间隔达6个月或更长，湿性AMD平均视力约20/40，DME和RVO平均视力约20/32[88] 公司生产设施与合作协议 - 公司将专用IBEX制造设施的产能提高70%，达到每年超过1000万剂[81] - 公司与龙沙的生物偶联协议修订后预计资本投入为7450万瑞士法郎，制造设施建设目标在2022年初完成[83] - 2022年开始制造套件费用为每年1450万瑞士法郎，2022 - 2029年每年为2000万瑞士法郎[83] 公司临床试验情况 - 公司临床研究患者错过访视的总体比例低于5%，目前正在进行的或计划中的临床试验未出现重大延误[92] 公司财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度研发费用为4033.7万美元，较2020年的2017万美元增加2016.7万美元[100] - 2021年第一季度KSI - 301项目费用为2348.6万美元，较2020年增加1120.1万美元[101] - 2021年第一季度KSI - 501项目费用为166.5万美元，较2020年增加160万美元[101] - 2021年第一季度ABC平台及其他项目费用为207.6万美元，较2020年增加135.2万美元[101] - 2021年第一季度一般及行政费用为1022.1万美元，较2020年的555.3万美元增加466.8万美元[100] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为9.29亿美元[105] - 2021年第一季度公司净亏损为5044.7万美元，截至2021年3月31日累计亏损为3.417亿美元[106] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为3460万美元，2020年同期为1793.2万美元[112][113] - 2021年第一季度投资活动净现金提供量为920万美元，2020年同期净现金使用量为6719.7万美元[112][114] - 2021年第一季度融资活动净现金提供量为150万美元，2020年同期为9978.8万美元[112][115] - 2021年第一季度现金、现金等价物和受限现金净减少2393.5万美元，2020年同期净增加1465.9万美元[112] 公司财务相关其他情况 - 公司运营主要通过出售和发行普通股、可赎回可转换优先股、可转换票据、认股权证和出售特许权使用费来筹集资金[105] - 自2020年12月31日以来，公司合同义务和承诺无重大变化，除报告中未审计合并财务报表附注6所述[116] - 自成立以来，公司未参与任何美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[119] - 2021年第一季度，公司关键会计政策无重大变化，除报告中未审计合并财务报表附注2所述[118] - 2021年第一季度，公司市场风险披露无重大变化，与2020年年报披露一致[121] 公司资金相关风险 - 公司未能在需要时筹集资金可能对财务状况和业务战略实施能力产生负面影响[111] - 公司药物研发、临床试验等活动的范围、时间、进度和成本等因素会影响资金需求[111]