公司业务概述 - 公司专注开发和商业化罕见病基因药物，拥有基于工程化HSV - 1的专利平台及内部商业规模cGMP制造能力[98] 主要产品候选药物进展 - 公司主要产品候选药物B - VEC用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症，全球约有10000名患者受此疾病影响，2022年6月向FDA提交生物制品许可申请，8月获受理并获优先审评，PDUFA目标日期为2023年2月17日，9月获EMA儿科委员会积极意见，计划2022年Q4向EMA提交上市授权申请[103] - KB105用于治疗TGM1缺陷性常染色体隐性先天性鱼鳞病，1/2期随机安慰剂对照研究正在进行，公司预计2023年上半年继续患者给药[104] - KB104用于治疗 Netherton综合征，预计2023年上半年启动1期临床研究[105] - KB407用于治疗囊性纤维化，2022年8月FDA受理其新药研究申请，计划2022年第四季度在美国启动1期临床研究，此前澳大利亚已获批开展1期临床研究，也计划2022年第四季度开始给药[107] - 公司子公司Jeune的领先产品候选药物KB301用于解决皮肤老化或受损迹象，2022年3月公布概念验证疗效数据，Q2受试者进入耐久性试验，预计2022年Q4公布数据，公司计划2023年上半年在与FDA就主要疗效终点测量达成一致后启动2期临床研究[109] 公司收入情况 - 公司目前没有获批产品用于商业销售，尚未产生产品销售或其他来源的收入，未来收入可能来自产品销售、特许权使用费、许可费等，且季度间会有波动[112] - 公司预计最早2023年第一季度产生产品收入，需支付PeriphaGen和解费用，获批首款产品支付1250万美元，累计销售额达1亿、2亿和3亿美元分别支付1250万美元[136] 公司费用预计 - 公司预计研发费用将增加，近期会因多项临床试验和产品研发而上升，且实际临床试验成本可能超预期[114] - 公司预计未来一般及行政费用将增加，以支持产品研发和公司运营，包括保险、人员招聘和外部顾问费用等[118] 疫情对公司业务影响 - 截至目前，COVID - 19疫情对公司美国业务和临床试验影响较小，澳大利亚临床试验启动有疫情相关延迟[111] 公司大楼建设情况 - 2021年3月5日公司完成ASTRA大楼购买，预计2023年上半年完工[119] 财务数据关键指标变化（季度） - 2022年第三季度研发费用为1151.6万美元，较2021年增加543.6万美元；行政费用为1993.5万美元，较2021年增加1036.3万美元；净亏损为2985万美元，较2021年增加1426.1万美元[124] - 2022年第三季度利息及其他收入为160.1万美元，2021年为6.3万美元[124] 财务数据关键指标变化（前三季度） - 2022年前三季度研发费用为3172万美元，较2021年增加1284.5万美元；行政费用为5370.5万美元，较2021年增加2618.1万美元；诉讼和解费用为2500万美元；净亏损为10792.3万美元，较2021年增加6015.9万美元[128] - 2022年前三季度利息及其他收入为250.2万美元，2021年为12.7万美元，增长源于投资活动增加和利率上升[127][128][132] - 2022年前三季度利息费用为0，2021年为149.2万美元，与ASTRA建造的金融义务相关[128][133] - 2022年前三季度经营活动净现金使用量为7824万美元，2021年为2703.8万美元；投资活动净现金使用量为1.08875亿美元，2021年为1.0023亿美元；融资活动净现金提供量为3227.8万美元，2021年为1.45613亿美元；现金净减少1.54837亿美元，2021年净增加1834.5万美元[141] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为7820万美元，主要包括1.079亿美元净亏损，调整非现金项目2640万美元及经营资产和负债净变化约320万美元[142] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为2700万美元，主要包括4780万美元净亏损，调整非现金项目约1190万美元、建造利息费用150万美元及经营资产和负债净变化约710万美元[143] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为1.089亿美元，主要包括建造设施等支出4780万美元、购买投资2.147亿美元，部分被短期投资到期收益1.536亿美元抵消[144] - 2021年前九个月投资活动净现金使用量为1.002亿美元，主要包括建造设施等支出2750万美元、购买投资8380万美元，部分被短期投资到期收益1100万美元抵消[145] - 2022年前九个月融资活动净现金流入为3230万美元，主要包括ATM计划及股票期权行权收益3290万美元，被限制性股票奖励员工预扣税支出64.9万美元抵消[146] - 2022年前九个月公司发行434782股普通股，加权平均股价69美元，扣除承销折扣和佣金约90万美元后净收益2910万美元，股票期权行权收益360万美元[147] - 2021年前九个月融资活动净现金流入为1.456亿美元，主要包括ATM计划、公开发行及股票期权行权收益1.536亿美元，部分被购买ASTRA大楼支出800万美元抵消[148] - 2021年2月1日公司完成公开发行2211538股普通股，每股65美元，扣除承销折扣和佣金约860万美元及其他发行费用约19.8万美元后净收益1.349亿美元[149] - 2021年前九个月公司根据ATM计划发行262500股普通股，加权平均股价66.5美元，扣除承销折扣和佣金约52.4万美元后净收益1690万美元，还产生ATM计划相关其他发行费用17.2万美元，股票期权行权收益190万美元[150] 公司资金相关情况 - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资余额约为3.944亿美元，累计亏损为2.487亿美元[134] - 公司主要资本用途为薪酬、制造、研发服务等费用，未来可能需大量额外资金[137] - 公司未来资金需求取决于多项因素，若无法筹集资金，可能影响产品研发和商业化[138][139][140] - 2022年9月30日公司现金、现金等价物和短期投资为3.944亿美元，主要包括货币市场、银行存款等，公司认为利率立即变动10%不会对经营成果或财务状况产生重大影响[152]