财务亏损情况 - 截至2022年12月31日，公司累计亏损约570.49万美元，其中2022年净亏损约259.76万美元，2021年累计亏损约310.72万美元，净亏损约186.55万美元[117] - 公司自成立以来一直出现净亏损，预计在可预见的未来仍将亏损，可能永远无法实现或保持盈利[115] 财务审计意见 - 独立注册会计师事务所对公司2022年和2021年财务报表出具了持续经营保留意见[113] 资金需求与来源风险 - 公司需要筹集额外资金以获得LP - 10或其他产品候选药物的批准，否则可能需延迟、限制或终止部分产品开发工作或其他业务[121] - 公司目前依赖政府赠款资助，但未来可能无法获得，且赠款受研究指南监管[127] 业务依赖风险 - 公司的业务很大程度上依赖于主要产品候选药物LP - 10的成功商业化，若失败或延迟将对业务造成重大损害[133] 产品研发风险 - LP - 10最近完成2a期临床试验，LP - 310处于临床前开发阶段，其开发和商业化存在诸多不确定性[138] - 临床研究是一个耗时、昂贵且结果不确定的过程，公司可能无法获得营销批准和实现产品销售[125] - 若获得产品候选药物的营销批准，公司需从研发转向商业活动，可能会遇到意外费用、困难和延误[136] - 临床开发可能因多种原因无法成功或及时完成，如与监管机构就试验设计达成共识延迟、招募患者延迟等[140] - 若临床试验结果不确定或有安全问题，公司可能面临获批延迟、获批适应症受限等情况[141] - 公司产品候选药物处于临床开发早期，虽LP - 10的2a期临床试验有积极结果，但不能保证未来试验或商业化成功[145] - 公司产品候选药物均未进入关键临床试验，可能需数年才能启动和完成，且可能无法获得监管批准[147] - 即使完成临床试验，也无法预测何时或是否能获批商业化，获批适应症可能比预期窄[148] - LP - 10可能有副作用，影响获批和商业化，获批后也可能需采取安全监测措施[151][154] 监管审批风险 - 公司产品基于新技术，监管审批过程可能更昂贵、耗时，且审批要求可能变化[156][157][158] - 获批产品仍需接受监管监督，若违反监管要求，可能面临警告信、罚款、撤销批准等处罚[160][163] - 美国FDA批准不保证其他国家或地区获批，国外审批程序可能更繁琐，获批后也可能有销售限制[167][168] - 公司虽获LP - 10的“孤儿药”指定，但可能无法获得独家营销权，竞争对手先获得“孤儿药”排他权会影响公司产品获批[171] - 公司LP - 10获FDA“孤儿药”认定，美国市场独占期为7年，但不同药物仍可能获批用于相同病症[173][174] - 公司计划通过505(b)(2)监管途径为LP - 10等产品候选药物申请FDA批准，但未获FDA相关指示，若无法按预期进行，获批时间和成本将大幅增加[176][177][178] - 2021年7月公司申请LP - 10快速通道认定，9月被FDA拒绝，后续计划再次申请[181] 市场竞争风险 - 公司面临竞争，竞争对手资源更丰富，可能先获监管批准或开发出更优疗法，专利到期或受挑战也会加剧竞争[186][187][188] 产品生产风险 - 产品候选药物生产设施需通过FDA预批准检查并获监管授权，时间不确定，若供应商不符合cGMP要求，生产可能延迟或中断[190] - 产品候选药物制造过程复杂未经验证，扩大生产规模可能遇问题，如产品缺陷、产量不足等[191] - 公司近期可能需第三方进行产品制造，若第三方表现不佳，会影响产品开发和审批进度[192][193] 市场推广与收入风险 - 公司目前市场开发团队规模小，自行拓展或与第三方合作拓展市场能力存在不确定性，可能无法产生足够产品收入[199] - 向医疗界和第三方支付方宣传产品候选药物益处可能需大量资源且不一定成功，产品不被市场接受将影响收入[200] - 若LP - 10市场机会小于预期，公司产品收入和业务将受不利影响[201] - 公司专注于LP - 10 for HC的研发，但患者数量可能低于预期，影响业务和财务状况[202] 价格与报销风险 - 政府价格控制和定价法规变化可能限制产品收费，影响收入和运营结果[204] - 美国和国外医保覆盖和报销范围可能受限，影响产品商业化和预期收入[205] - 获得第三方支付方的覆盖和报销耗时且成本高，可能无法成功商业化产品[209] - 美国和国外政府及第三方支付方控制医疗成本，可能限制产品覆盖和报销水平[212] 医疗法律风险 - 2010年3月通过的PPACA改变了医疗融资方式，影响美国制药行业[214] - 公司若获得FDA批准并商业化产品，将受联邦和州欺诈与滥用等法律监管[218] - 违反相关医疗法律，公司可能面临民事、刑事处罚等，影响业务运营[219] 运营管理风险 - 若无法管理运营规模和复杂性的增长，公司业绩可能受影响[222] 人才风险 - 公司未来成功取决于能否留住关键员工和吸引合格人才[224] - 公司成功高度依赖关键管理和技术人员，核心高管流失或影响公司业务、财务状况和运营成果[225] - 公司目前未为高管购买关键人物保险，招募和留住合格人员对公司成功至关重要，否则可能阻碍研发和商业化目标[226] - 员工、主要研究人员和顾问可能存在不当行为，可能导致刑事和民事处罚，损害公司声誉[227][228][229] 法规合规风险 - 公司受众多环境、健康和安全法律法规约束，违反规定可能导致罚款、承担责任，影响业务[231][232][234] 外部环境风险 - 新冠疫情可能对公司业务和财务结果产生重大不利影响，导致产品候选开发中断[235][236][237][238] - 全球经济状况不佳可能影响公司业务、财务状况和运营成果，如需求减弱、融资困难等[239] 系统与灾害风险 - 公司内部计算机系统或合作方系统可能出现故障或安全漏洞，导致产品开发计划中断[240][241] - 自然灾害可能严重扰乱公司运营，现有灾难恢复和业务连续性计划可能不足[242] 产品责任风险 - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额赔偿，限制产品商业化[243][244] 知识产权风险 - 公司目前拥有278专利、725专利、澳大利亚专利和加拿大专利，澳大利亚和加拿大专利均于2034年10月22日到期，还有相关专利申请待决[246] - 公司在海外保护和捍卫知识产权面临诸多挑战，可能无法阻止第三方使用其发明，且执法成本高[248][249][250] - 第三方可能发起法律诉讼指控公司侵犯其知识产权，结果不确定且可能产生重大不利影响[252] - 专利和知识产权诉讼复杂，结果不确定，若被判侵权，公司可能需获许可、支付费用或停止相关业务[254] - 知识产权诉讼会耗费大量资源，分散人员精力，还可能泄露机密信息，影响股价[256][257] - 美国专利法变化和改革立法可能增加不确定性和成本，影响公司业务[260][261] - 公司知识产权保护存在局限性，可能无法维持竞争优势[263] - 公司依赖商业秘密保护，但难以确保其不被泄露或盗用，且维权困难[265][266][268] 股票市场风险 - 公司普通股市场价格和交易量可能大幅波动，导致投资者损失[269] - 多种因素会影响公司普通股市场价格和交易量，包括业绩、分红、研究报告等[270] - 若公司无法维持普通股在纳斯达克或其他证券交易所的上市，股价、流动性和融资能力可能受影响[271][272] 股权结构与限制 - 截至2023年3月29日，公司董事、高管和主要股东及其关联方实益持有2292251股普通股，约占已发行普通股的40%[275][277] - 公司董事、高管和某些主要股东在IPO时同意自2022年12月19日起180天的禁售限制[275] 公司法限制 - 特拉华州普通公司法第203条禁止持有公司超过15%已发行有表决权股票的人在获得该等股票之日起三年内与公司合并或合并，除非以规定方式获得批准[280] 低价股交易规则 - 美国经纪交易商向非既定客户或“合格投资者”（一般指净资产超过100万美元或年收入超过20万美元，或与配偶合计年收入超过30万美元的个人）出售低价股时，必须进行特殊适用性确定，并在出售前获得购买者的书面同意[290] - 低价股一般指每股价格低于5美元的股权证券（某些在国家证券交易所注册或在纳斯达克报价且交易所或系统提供有关该等证券交易的当前价格和交易量信息的证券除外）[289] 新兴成长公司优势 - 公司作为“新兴成长公司”，无需遵守萨班斯 - 奥克斯利法案第404(b)条的审计师鉴证要求[300] - 公司作为“新兴成长公司”，可免受上市公司会计监督委员会可能通过的要求强制轮换审计机构或补充审计师财务报表报告的任何规则约束[300] - 公司作为“新兴成长公司”，在定期报告和代理声明中有关高管薪酬的披露义务将减少[300] - 公司作为“新兴成长公司”，无需就高管薪酬进行无约束力的咨询投票或就任何先前未获批准的金色降落伞付款获得股东批准[300] - 公司选择使用《JOBS法案》规定的延长过渡期，将在适用于私人公司的相关日期采用新的或修订的会计准则[301] 上市合规成本 - 公司作为上市小公司，将产生作为私人公司时未有的法律、会计等费用，合规规则会增加法律和财务合规成本[303] 财务报告内部控制风险 - 依据萨班斯 - 奥克斯利法案第404条，公司需提供管理层关于财务报告内部控制的报告，新兴成长公司期间无需独立注册会计师事务所的鉴证报告[304] - 为在规定期限内遵守第404条，公司需开展记录和评估财务报告内部控制的工作，存在无法在规定时间内得出有效结论的风险[305] - 公司披露控制和程序或财务报告内部控制存在缺陷会对业务产生不利影响[306] - 公司披露控制和程序及财务报告内部控制的设计和有效性不能防止所有错误、误报或虚假陈述，缺陷可能导致业务、声誉等受影响[307] 办公场地情况 - 公司主要行政办公室位于宾夕法尼亚州匹兹堡，面积约2000平方英尺，租约5年，2024年5月31日到期，有续租5年的选择权[308] 法律诉讼风险 - 公司目前未参与管理层认为会对业务产生重大不利影响的法律诉讼[309] - 无论诉讼结果如何，都会因辩护和和解成本、管理资源分散等因素对公司产生不利影响[310]