财务数据关键指标变化 - 过去12个月公司特许权使用费收入为750万美元，2023年6月30日现金储备为7130万美元，现有融资安排下还有最多4000万美元[5] - 2023财年经营活动净现金使用量为6330万美元，较2021财年减少37%，较2022财年减少4%[9] - 2023财年研发支出减少560万美元（17%）至2720万美元，制造支出减少300万美元（10%）至2770万美元[10] - 预计2024财年净经营现金支出从2023财年的6330万美元进一步减少23%（1500万美元）至4830万美元[11] 成本控制措施 - 到2024年2月工资将年化减少40%，CEO和CMO递延2023财年短期激励，2024财年基本工资降低30%[11] - 非执行董事自愿递延100%费用现金支付，同意50%薪酬以长期非现金激励形式发放[11] 异基因骨髓移植及相关疾病市场情况 - 全球每年进行超3万例异基因骨髓移植（美国/欧盟超2万例），约20%为儿科患者[14] - 急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生在约50%接受异基因骨髓移植的患者中，类固醇难治性aGVHD死亡率高达90%[14] - 成人SR - aGVHD市场机会约为儿科的五倍，约45%鲁索替尼患者无响应[17] remestemcel - L药物进展 - 2023年8月FDA对remestemcel - L治疗儿科SR - aGVHD的生物制品许可申请（BLA）重新提交给出完整回复[6] - 公司计划在9月中旬与FDA举行A型会议，提议提供额外效力测定数据和成人新临床试验数据[6] - GVHD001有55名随机患者，1人在接受remestemcel - L任何剂量前退出[15] - 三项研究显示Remestemcel - L治疗儿童SR - aGVHD改善早期生存，如Protocol 280中100天生存率Remestemcel - L组79%，匹配对照组54% [15] 退行性椎间盘疾病相关情况 - 美国和欧盟各有超700万患者受退行性椎间盘疾病导致的慢性下腰痛（CLBP）影响，50%阿片类药物处方用于CLBP [19] - 单次注射rexlemestrocel - L + HA治疗CLBP，在所有受试者中12和24个月疼痛显著减轻，基线使用阿片类药物患者36个月时28%不再服用，而盐水对照组为8% [21] 慢性心力衰竭射血分数降低（HFrEF）相关情况 - 慢性心力衰竭射血分数降低（HFrEF）5年死亡率接近50%，首次住院后至少75% [24] - rexlemestrocel - L治疗HFrEF的3期试验中，所有患者12个月LVEF改善，所有治疗患者MI或中风风险降低57%，有炎症患者降低75% [26] - rexlemestrocel - L治疗HFrEF的3期试验中，所有患者首次重大不良心脏事件（MACE）风险降低28%，有炎症患者降低37% [26] 临床试验计划 - 公司与美国血液和骨髓临床试验网络（BM CTN）的世界领先研究人员讨论开展新临床试验，该机构负责美国80%的移植[17] - 公司计划在2023年根据RMAT指定与FDA会面，讨论rexlemestrocel - L治疗HFrEF的潜在批准途径[24]