公司融资情况 - 公司完成4000万美元普通股发行，将现金跑道延长至2026年下半年[4][5][17][19] - 公司与TG Therapeutics交易获1750万美元前期及近期经济价值，最高可获2.88亿美元额外里程碑付款[14] 市场患者规模 - 全球约3亿人患有慢性乙肝，美国约2.5万人受m.3243相关原发性线粒体肌病影响[4][8] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2024年第一季度总收入为1760万美元，较2023年同期的880万美元增加880万美元[20] - 2024年第一季度营收为1758.4万美元，2023年同期为878万美元，同比增长约99.13%[33] - 2024年第一季度持续经营业务净收入为860万美元，2023年同期净亏损1400万美元[23] - 2024年第一季度净收入为860万美元，合每股1.70美元；2023年同期净亏损2510万美元，合每股 - 6.75美元[24] - 2024年第一季度持续经营业务收入为858.8万美元，2023年同期亏损1395万美元[33] - 2024年第一季度净收入为858.8万美元，2023年同期亏损2506万美元[33] - 2024年第一季度基本和摊薄后每股净收入均为1.7美元，2023年同期均亏损6.75美元[33] 财务数据关键指标变化 - 费用 - 2024年第一季度研发费用为1330万美元，较2023年同期的1100万美元增加230万美元[21] - 2024年第一季度一般及行政费用为840万美元，较2023年同期的1110万美元减少270万美元[22] - 2024年第一季度研发费用为1334.3万美元，2023年同期为1104.8万美元，同比增长约20.77%[33] - 2024年第一季度总运营费用为2177.1万美元，2023年同期为2213.4万美元，同比下降约1.64%[33] 财务数据关键指标变化 - 运营亏损 - 2024年第一季度运营亏损为418.7万美元，2023年同期为1335.4万美元，同比收窄约68.65%[33] 财务数据关键指标变化 - 流通股数 - 2024年第一季度基本加权平均流通普通股为5060978股，2023年同期为3709894股；截至2024年3月31日，流通股为6916239股[25] - 截至2024年3月31日，普通股流通股数为6916239股，截至2023年12月31日为4164038股，增长约66.09%[35] 财务数据关键指标变化 - 现金及营运资金 - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物为1.37766亿美元，截至2023年12月31日为1.16678亿美元，增长约18.07%[35] - 截至2024年3月31日，营运资金为1.2749亿美元，截至2023年12月31日为8637.2万美元，增长约47.61%[35] 业务项目进展 - PBGENE - LIVER项目在成年非人灵长类非分裂细胞中1至3个月实现40% - 45%的高效基因插入[11]