DURHAM, N.C.--(BUSINESS WIRE)--Precision BioSciences, Inc. (Nasdaq: DTIL), a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS® platform to develop in vivo gene editing therapies for high unmet need diseases, today announced that it will deliver an oral presentation at the Hep-DART 2025 meeting, to take place December 7–11, 2025, at the Hilton Hawaiian Village in Honolulu, Hawaii. The presentation will feature data from the Phase 1 ELIMINATE-B trial of PBGENE-HBV. "We ar. ...

PresentationIt is now my pleasure to turn the call over to Naresh Tanna, Head of Investor Relations. The floor is yours.Thank you for standing by. My name is Tina, and I will be your conference operator today. At this time, I would like to welcome everyone to the Precision BioSciences AASLD update call. [Operator Instructions]Naresh TannaChief of Staff to CEO & Head of Investor Relations Thank you, Tina. Good morning, everyone, and welcome to the Precision BioSciences 2025 AASLD business update. I am joined ...

财务业绩表现 - 2025财年上半年合并净利润达到5003亿日元，同比增长618亿日元，创下历史新高 [2] - 业绩强劲主要得益于非资源板块的稳健表现，资产置换带来的非经常性收益亦有贡献 [2] - 全年净利润预测维持9000亿日元不变，当前完成进度达56%，超过初期预期 [2] 全年盈利预测调整 - 全年核心利润预测区间从7700亿至8500亿日元，上调至8000亿至8200亿日元 [3] - 上调预测下限的原因是上半年业绩进展稳健 [3] 各业务板块预测调整 - 下调金属与矿物板块的全年预测，因其上半年面临困难处境 [4] - 上调纺织、食品、ICT及金融业务、第八部门及其他板块的全年预测 [4] 股东回报 - 公司宣布增加股息并进行拆股 [1]

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涉及的行业或公司 * 公司为Precision BioSciences (NasdaqCM:DTIL)，专注于基因编辑疗法开发 [1][3][4] * 行业涉及生物技术、基因治疗，特别是针对慢性乙型肝炎（HBV）和杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗领域 [4][7][49] 核心观点和论据 **1 公司战略与管线重点** * 公司核心为Arcus基因编辑平台，该平台已从临床前进入临床验证阶段 [4] * 公司目前专注于两个全资拥有的核心项目：PBGENE-HBV（用于慢性乙肝）和PBGENE-DMD（用于杜氏肌营养不良症） [7] * 合作伙伴项目取得进展：EDCURE-506（OTC缺乏症）的首位患者治疗已超过一年半并显示完全应答 [5]；Imugene的Azocell产品已治疗超过100名患者，并与FDA讨论关键路径 [6] **2 PBGENE-HBV (ELIMINATE B试验) 临床数据与进展** * **安全性与耐受性**：试验已进行22次剂量给药，涉及9名患者，未观察到剂量限制性毒性 [24] 不良事件主要为可预测的、与LNP输注相关的反应，且可快速缓解（通常在12小时内）[24][25] 观察到短暂性转氨酶（ALT/AST）升高，但未伴随胆红素变化，不符合Hy定律，未被独立委员会视为剂量限制性 [25][27][28] 安全性在全球各试验点均表现可控 [29] * **抗病毒活性与疗效**：数据显示剂量依赖性的抗病毒活性和应答持久性增强 [30][34] * 队列1（0.2 mg/kg）：所有3名患者均显示S抗原大幅降低，但其中两名患者在每次给药后出现S抗原反弹，表明病毒DNA清除不足 [31][32] * 队列2（0.4 mg/kg）：所有3名患者均显示持久的S抗原下降，反弹减弱但未完全消除 [33] * 队列3（0.8 mg/kg）：患者显示出持续性的S抗原下降，表明可能克服了病毒转录上调，更接近实现功能性治愈的阈值（S抗原<100 IU/mL）[34][36] 患者7的S抗原水平持续下降，患者8和9也显示类似趋势 [34][35] * **活检证据与作用机制验证**：首次公布临床活检数据，证明PBGENE-HBV在人体肝脏中成功编辑病毒DNA [38][40] 在队列2的一名患者（0.4 mg/kg，两次给药后）活检中，观察到28%的病毒DNA发生突变（indel形式），预计大部分编辑结果为病毒DNA消除（临床前数据显示消除约占60%）[40][41] 该患者在活检时点S抗原下降44%，接受第三次给药后下降达67%，表明编辑效果具有累积性 [42] * **下一步计划与监管路径**：计划在2026年完成队列3的给药，目标是达到可以停止核苷类似物（NUCs）并测试治愈的标准 [44][45] 随后将进入Part II剂量扩展阶段，计划招募最多45名患者 [45] 除了功能性治愈（S抗原持续抑制）路径外，FDA指南还提供了另一条路径：即使S抗原可检测，只要HBV DNA持续抑制，也可能获批，这适用于能消除cccDNA的疗法如PBGENE-HBV [47][48] **3 PBGENE-DMD (杜氏肌营养不良症) 项目进展** * **作用机制与优势**：PBGENE-DMD是首个针对大多数DMD患者的基因编辑方法，通过切割肌营养不良蛋白基因内含子，剔除外显子45-55区域，产生功能性蛋白 [50][51] 该方法适用于高达60%的DMD患者群体 [51] 产生的蛋白与贝克尔肌营养不良症患者中存在的功能性蛋白相同，已知低至5%的表达水平即可产生治疗效益 [52][53] * **临床前数据**：在DMD小鼠模型中，单次给药后9个月，在心脏、小腿和股四头肌等组织中，肌营养不良蛋白表达量超过5%的阈值，最高接近25% [54] 蛋白表达带来了肌肉功能输出的显著改善，接近健康小鼠水平 [55][56] * **临床计划**：计划在2025年底提交IND申请，2026年初启动临床研究 [57][58] 临床研究设计为单剂量水平，无剂量递增，计划在2026年招募5-8名可行走患者 [58] 预计需要10-15名患者的数据进行关键性讨论，35-40名患者的数据支持BLA申报，目标在2028年提交BLA [58] **4 财务状况与资金用途** * 公司近期完成7500万美元的公开发行，旨在为运营提供资金，支持项目推进直至2028年 [8][61] 资金将用于支持HBV项目完成II期试验（ELIMINATE B试验，预计招募100-150名患者）以及DMD项目完成关键性试验至BLA提交 [8][61] 公司强调其资本使用效率，以同行三分之一的员工规模和四分之一的运营支出执行项目 [62] 其他重要内容 * **患者人群代表性**：ELIMINATE B试验招募的是现实世界中的乙肝e抗原阴性患者（占慢性乙肝患者群的80%-85%），其基线S抗原水平具有代表性（例如，美国约70%患者低于1000 IU/mL，超90%低于3000 IU/mL）[22][70][71] 试验数据表明疗效与基线S抗原水平无关 [35] * **地理考虑与试验扩展**：HBV试验具有全球性（涉及摩尔多瓦、新西兰、香港、美国等站点），未来计划扩展至英国、法国等地 [68][134][135] Arcus核酸酶靶点经过选择，在不同基因型的乙肝病毒中高度保守，确保了疗法的全球适用性 [137] * **停止NUCs的具体标准**：计划停止NUCs需要至少两次持续的低水平或检测不到的S抗原测量值（间隔约四周），并可辅以其他生物标志物（如HBV RNA、核心相关抗原）来确认cccDNA转录活性已被抑制 [44][137][138] 停止NUCs后，病毒DNA若由残留的cccDNA产生，通常在4-8周内即可在血液中检测到 [141]

现金流与融资 - 截至2025年9月30日，公司现金及限制现金为7120万美元，预计现有现金及现金等价物、近期融资、CAR T交易的潜在现金流以及运营效率将延续现金流至2028年[10] - 公司成功融资7500万美元，以推动主要项目的进一步开发，并在未来12-24个月内实现多个临床里程碑[8] PBGENE-HBV项目进展 - PBGENE-HBV项目已在9名患者中交付超过22剂量，所有剂量水平均有反应[6] - PBGENE-HBV在多次给药后表现出良好的耐受性，最大剂量为0.8 mg/kg，显示出可安全重复给药的可预测和可管理的特征[20] - PBGENE-HBV的临床数据表明，在9名患者中有7名患者显示出持久的抗病毒反应[9] - PBGENE-HBV的临床数据支持其作为首个针对慢性乙型肝炎的基因编辑疗法，展示了安全性和抗病毒活性[12] - 公司预计在2025年内将PBGENE-HBV的临床数据读出，推动其进入扩展阶段和第二阶段[10] - PBGENE-HBV的设计旨在消除cccDNA并使整合的HBV DNA失活，提供治愈的生物学基础[31] - 当前标准治疗NUC的功能治愈率仅为1-3%，患者仍面临肝细胞癌的高风险[30] - PBGENE-HBV在所有剂量水平（0.2 mg/kg、0.4 mg/kg和0.8 mg/kg）下均表现出良好的耐受性，共计给予22剂量[50] - 在0.4 mg/kg剂量组中，所有三名患者均显示出抗病毒活性，并且均有持久反应[56] - 在0.8 mg/kg剂量组中，所有三名患者均显示出抗病毒活性，且剂量依赖效应已确立[60] - 患者5在接受两次0.4 mg/kg剂量后，HBsAg水平下降44%，在第三次给药后进一步下降至67%[81] - 所有不良事件（AEs）均为可预测和可管理，且大多数在12小时内解决[41] - 没有观察到剂量限制性毒性（DLTs），所有不良事件均为短暂性[41] - 通过增加剂量，HBsAg的下降率显著提高，显示出剂量依赖性[59] - 临床试验的总患者数为45人，分为两个部分进行安全性和有效性评估[38] - 预计PBGENE-HBV将为停止NUCs并测试治愈提供潜在路径[69] - 数据截止日期为2025年10月31日，所有数据均为最新[42] - 预计在2026年第一季度完成对第3组的所有3个剂量的给药[82] - 计划在第1和第2部分之间为最多45名患者进行配对活检的给药[82] - PBGENE-HBV在最佳应答者中，HBsAg从基线的变化为-69%（-0.51 log）[121] PBGENE-DMD项目进展 - PBGENE-DMD项目预计在2025年底提交IND申请，并计划在2026年开始患者给药，预计在2028年提交BLA申请[9] - 预计在2026年对PBGENE-DMD进行临床试验，目标是为约60%的DMD患者提供持久的功能改善[110] - PBGENE-DMD设计用于产生接近全长的肌萎缩蛋白，已在人体中证明其功能[124] - 全长肌萎缩蛋白的功能性约为34%至80%[125] - 计划在2026年招募5-8名可行走的DMD患者进行临床试验[108]

公司融资活动 - 公司通过承销发行方式同意出售10,815,000股普通股以及可购买最多5,407,500股普通股的认股权证 组合发行价格为每股6.14美元 [1]

DURHAM, N.C.--(BUSINESS WIRE)--Precision BioSciences, Inc. (Nasdaq: DTIL), a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS® platform to develop in vivo gene editing therapies for high unmet need diseases, today announced a late-breaking oral presentation at the American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) The Liver Meeting® 2025. The presentation includes data from the ongoing ELIMINATE-B Phase 1 study evaluating PBGENE-HBV, a first-in-class in vivo g. ...

公司业务进展 - 公司是一家临床阶段基因编辑公司，利用其新型专有ARCUS平台开发针对高度未满足需求疾病的体内基因编辑疗法 [1] - 公司在第三季度其基因编辑管线取得强劲进展 [1] - 公司报告了PBG项目令人信服的1期安全性和有效性数据 [1] 公司财务与更新 - 公司公布了截至2025年9月30日的第三季度财务业绩 [1] - 公司同时提供了业务更新 [1]

Table of Contents (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2025 OR o TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _____ to _____ Commission File Number: 001-38841 ________________________________________________________ Precision BioSciences, Inc. UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q ____ ...