产品收入情况 - 2023年第四季度ZTALMY净产品收入为660万美元，全年为1960万美元；2024年美国ZTALMY净产品收入指引为3200 - 3400万美元[5][6][13][14] - 2023年第四季度和全年净产品收入分别为660万美元和1960万美元，高于2022年同期的230万美元和290万美元；BARDA联邦合同收入分别为60万美元和1140万美元，与2022年同期的180万美元和690万美元有变化[14] 公司资金状况 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.503亿美元，预计资金可支撑到2024年第四季度[5][13][14] 临床试验进展 - 3期RAISE试验达到中期分析的入组目标，若满足标准，预计2024年第二季度上半段公布topline数据，预计约100名患者随机分组，目标是2025年初向FDA提交新药申请[5][12] - 3期TrustTSC试验入组完成约85%，预计2024年第二季度完成入组，第四季度上半段公布topline数据，目标是2025年上半年向FDA提交补充新药申请[5][13] - RSE的3期RAISE II试验正在进行，预计2025年第四季度完成入组；计划2024年第二季度向FDA提交超难治性癫痫持续状态（SRSE）的静脉注射甘氨唑酮新方案[12] 费用与亏损情况 - 2023年研发费用为2640万美元（四季度）和9940万美元（全年），高于2022年同期；销售、一般和行政费用为1540万美元（四季度）和6120万美元（全年），也高于2022年同期[14] - 2023年公司净亏损为4180万美元（四季度）和1.414亿美元（全年），经营活动现金使用量增加到1.18亿美元[14] 商业患者情况 - 2023年底活跃接受ZTALMY治疗的商业患者超过165人[6] 未来研究计划 - 公司预计2024年底完成甘氨唑酮前药的IND启用研究；预计2024年底开展口服甘氨唑酮治疗一系列癫痫性脑病的概念验证研究[13] 公司关注方向 - 公司关注新配方和前药候选产品的开发[20] - 公司关注甘氨唑仑的安全性、有效性及治疗潜力[20] 公司预期 - 公司有关于战略合作伙伴的预期[20] - 公司有财务预测[20] 风险与不确定性 - 前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，可能使临床开发计划等与陈述有显著差异[21] - 风险包括公司持续经营能力、ZTALMY市场接受度等[21] - 临床研究存在设计、入组、完成和结果的不确定性及延迟[21] - 公司现金及现金等价物可能不足以支持预期运营计划[21] - 公司需在规定时间内完成FDA要求的额外上市后研究[21] - 公司产品候选药物的监管申报时间存在不确定性[21]