ZTALMY业务相关 - 公司预计ZTALMY于2022年第三季度在美国商业化销售并向有处方的患者发货[104][106] - 公司预计ZTALMY于2022年第三季度在美国商业销售并向有处方的患者发货[118] - 公司销售团队有16名有罕见病经验的区域客户经理[113] - 公司估计ZTALMY在美国CDD的潜在患者群体约为2000人[113] - 预计约60%的CDD患者将通过按服务收费和管理式医疗补助获得保险，其余40%通过商业保险[114] CDD疾病数据 - CDD在美国的发病率约为1:40,000活产儿[107] ZTALMY疗效数据 - Marigold试验中，ZTALMY组患者28天主要运动性癫痫发作频率中位数降低30.7%，安慰剂组为6.9%[108] - Marigold开放标签扩展研究中，使用ZTALMY至少12个月的患者主要运动性癫痫发作频率中位数降低49.6%[108] 优先审评券出售 - 公司将以1.1亿美元现金向诺和诺德出售优先审评券，预计2022年第三季度完成交易[109] RAISE试验进展 - 公司将RAISE试验的顶线数据读出时间调整至2023年下半年[105] - 公司于2022年5月恢复RAISE试验的筛查和招募工作[105] - RAISE试验设计招募约124名患者，有超90%的把握检测出ganaxolone和安慰剂之间30%的疗效差异[125] - RAISE试验因稳定性批次问题暂停，后于2022年5月恢复，采用新批次并将保质期减至12个月，预计2022年第三季度末修改配方以达至少24个月保质期[126] - RAISE试验协议于2022年6月修订，扩大入组标准，预计2022年第三季度末多数临床站点采用，约82名患者完成时可能进行中期分析，预计2023年下半年公布顶线数据[127] - RAISE II试验计划于2023年下半年启动，招募70名患者，与RAISE试验有两点关键差异[128][130] RESET试验计划 - RESET试验计划2022年下半年在美国开始招募，预计双盲安慰剂对照阶段招募约80名ESE患者，目标2023年底获得首批剂量探索队列数据[131] 专利相关 - 美国专利局于2021年9月授予公司治疗SE的专利，有效期至2040年，2022年7月Ovid获相关专利，可能引发法律纠纷[132] TSC疾病数据 - TSC发病率为1:6,000活产，85%患者有基因突变，85%患者会出现癫痫[133] CALM试验疗效数据 - CALM试验显示28天TSC相关癫痫发作频率中位数降低16.6%，至少50%癫痫发作减少的患者比例为30.4%，局灶性癫痫患者发作频率中位数降低25.2%[137] 向EMA提交回复及获取意见时间 - 公司预计2022年11月底向EMA提交完整回复，2023年第一季度末获得CHMP对MAA的意见[122] TrustTSC试验计划 - 公司开展全球3期TrustTSC试验，计划招募约160名结节性硬化症（TSC）患者，预计扩展至多达80个试验点，2024年第一季度公布顶线数据[138] 第二代加奈索龙配方试验 - 公司第二代加奈索龙配方1期试验顶线数据于2022年第二季度公布，支持进一步临床开发，计划开展更多1期试验[139] 加奈索龙前药化合物开发 - 加奈索龙前药化合物开发持续推进，选定口服和静脉注射候选药物，目标于2024年获得1期数据[140] LGS开发项目计划 - 公司计划利用第二代加奈索龙配方开展LGS开发项目，2期试验预计2023年开始[141] 公司资金状况 - 公司截至2022年6月30日现金及现金等价物为9230万美元，预计第三季度出售PRV获1.1亿美元，资金可支持运营至2023年第四季度[145] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为9230万美元[179] - 截至2022年6月30日公司现金及现金等价物为9230万美元，预计2022年第三季度出售PRV获1.1亿美元 [197] - 若收到PRV款项，现有现金及等价物可支持到2023年第四季度；若未收到，可支持到2023年第一季度 [197] 公司与BARDA合作 - 公司与BARDA签订合同，获最高约5100万美元资金用于静脉注射加奈索龙开发，合同期最长约5年[146][150] - 2020年9月公司与BARDA签订合同，可获得最高约5100万美元的资金用于静脉注射ganaxolone的开发，2022年3月将合同基础绩效期结束日期延至2023年12月31日[184][186] 公司与Orion合作 - 公司与Orion达成合作协议，2021年7月获2960万美元预付款，有望额外获最高9700万欧元[153] - 2021年7月30日公司与Orion签订合作协议，获得2500万欧元（约2960万美元）前期费用，还有最高9700万欧元的研发报销和现金里程碑付款及分层特许权使用费[180] 公司净亏损情况 - 公司2022年和2021年上半年净亏损分别为5880万美元和5100万美元，截至2022年6月30日累计亏损4.695亿美元[144] - 2022年和2021年上半年净亏损分别为5880万美元和5100万美元；2022年上半年经营活动使用现金为6130万美元，2021年同期为3910万美元[179] 公司专利许可协议支出 - 公司2022年3月与Ovid签订专利许可协议，记录120万美元知识产权许可费支出[162][164] - 2022年3月公司与Ovid签订专利许可协议，选择向其发行123,255股普通股，2022年上半年记录了120万美元的知识产权许可费支出 [189] 公司联邦合同收入 - 公司2022年第二季度和上半年联邦合同收入分别为180万美元和330万美元，2021年同期分别为190万美元和370万美元[169] 公司合作收入 - 2022年上半年合作收入为1270万美元，2022年第二季度和2021年第二季度及上半年均无合作收入[170] 公司研发费用 - 2022年第二季度研发费用为2149.5万美元，2021年同期为1856.2万美元；2022年上半年研发费用为3948.6万美元，2021年同期为3715.3万美元[173] 公司一般及行政费用 - 2022年第二季度和上半年的一般及行政费用分别为1710万美元和2880万美元，2021年同期分别为680万美元和1720万美元[176] 公司利息费用 - 2022年第二季度和上半年利息费用分别为270万美元和430万美元，2021年上半年为40万美元，2021年第一季度无利息费用[177] 公司其他费用 - 2022年上半年其他费用为110万美元，2022年第二季度和2021年第二季度及上半年其他费用不重大[178] 公司经营活动现金使用情况 - 2022年上半年经营活动使用现金增至6130万美元，2021年同期为3910万美元 [193] 公司投资活动现金使用情况 - 2022年上半年投资活动使用现金0.4万美元用于购置财产和设备，2021年同期因短期投资到期提供现金150万美元，部分被130万美元的财产和设备存款及购置费用抵消 [194] 公司融资活动现金情况 - 2022年上半年融资活动提供现金包括应付票据净收益2940万美元和股票期权行权收益170万美元，2021年同期包括应付票据净收益1230万美元和股票期权行权收益80万美元，部分被10万美元债务发行成本抵消 [195] 公司盈利预期及现金支出 - 公司自成立以来未盈利，预计未来继续亏损，近期现金支出将增加 [196] 公司未来资本需求影响因素 - 公司未来资本需求受ZTALMY商业化、ganaxolone研发等多因素影响 [198][204] 公司关键会计政策 - 2022年第二季度公司关键会计政策与2021年年报相比无重大变化 [206] 公司与Oaktree信贷协议 - 2021年5月11日公司与Oaktree签订信贷协议，可获得最高1亿美元的五年期高级有担保定期贷款，已借款7500万美元，剩余2500万美元借款有条件限制[182] 公司与JMP股权分销协议 - 2017年10月公司与JMP签订最高5000万美元的股权分销协议，2020年7月9日签订新协议，最高可发售6000万美元普通股，JMP佣金最高为每次销售总收入的3% [188]