公司专利情况 - 公司拥有超1100项专利和专利申请（82个专利家族），专利保护期至2040年[9] 公司财务数据关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司现金储备为7760万美元（1.135亿澳元），通过机构配售和股权要约筹集6030万澳元[26] - 2023年第四季度经营活动净现金使用量较2023财年同期减少25%，2023年下半年较2023财年同期减少24%[26] - 2023年下半年税后亏损较2022年同期减少21%[26] - 2023年下半年总营收为340万美元，与2022年同期持平；研发支出为1260万美元（2022年：1340万美元）；制造支出为670万美元（2022年：1280万美元）；管理与行政支出为1150万美元（2022年：1330万美元）[27] - 2023年下半年税前亏损为3260万美元（2022年：4150万美元），税后亏损为3250万美元（2022年：4140万美元）[27] SR - aGVHD治疗效果及市场情况 - 成人SR - aGVHD患者使用至少一种额外药物治疗失败后100天生存率低至20 - 30%，使用RYONCIL治疗100天生存率达67%[21] - 类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGVHD）死亡率高达90%，全球每年进行超3万例异基因骨髓移植（BMT），其中美国/欧盟超2万例，约20%为儿科患者[35] - 三项涉及超300例儿童SR - aGVHD研究中，Remestemcel - L治疗100天生存率在不同方案下分别为79%、74%、66%，对应匹配对照组为54%、57% [36] - 儿童SR - aGVHD患者使用Remestemcel - L治疗2年生存率为69%，类固醇难治性最佳可用疗法为49% [38] - 不同研究中Remestemcel - L治疗儿童和成人SR - aGVHD患者1 - 4年生存率不同，如GVHD001研究中儿童患者1年生存率63%，2年51%，3年和4年均为49% [40] - 成人SR - aGVHD商业策略针对类固醇和一线治疗失败患者，市场机会约为儿科五倍，约45%鲁索替尼患者无反应[45] SR - aGVHD临床试验计划 - 公司计划与负责约80%美国移植手术的骨髓移植临床试验网络合作，开展成人和青少年SR - aGVHD的3期试验[21] 心血管产品REVASCOR情况 - 公司心血管产品REVASCOR获FDA罕见儿科疾病指定和孤儿药指定[23][24] - 接受REVASCOR治疗的HLHS儿童患者100%左心室大到足以进行全双心室转换，而对照组无此情况[24] - REVASCOR获FDA罕见儿科疾病和孤儿药指定，19例HLHS患者试验中，手术时单次心肌内注射使左心室收缩和舒张功能显著增加[56] - 若REVASCOR的生物制品许可申请（BLA）获FDA批准，公司有资格获得优先审评券（PRV）[59] rexlemestrocel - L治疗慢性心力衰竭情况 - 慢性心力衰竭（CHF）5年死亡率接近50%，首次住院后至少75%，DREAM - HF P3试验显示rexlemestrocel - L治疗12个月改善左心室射血分数（LVEF）[47] - 537例患者的rexlemestrocel - L 3期试验显示，所有患者从基线到12个月LVEF改善，所有治疗患者MI或中风风险降低57%，有炎症患者降低75% [53] 慢性下腰痛市场及治疗情况 - 美国和欧盟每年各有超700万患者因退行性椎间盘疾病患慢性下腰痛[63] - 50%的阿片类药物处方用于慢性下腰痛患者[63] - 接受rexlemestrocel - L+HA治疗的患者中，36个月时有28%不再口服阿片类药物，而生理盐水对照组为8%[67] - 公司与FDA就关键3期研究达成一致，以12个月时的平均疼痛减轻为主要终点[65] - 首次3期试验中12和24个月时疼痛显著减轻，公司3期试验试图重现此结果[65] - 单次注射rexlemestrocel - L+HA在12和24个月时，所有受试者（n = 404）的疼痛较生理盐水对照组显著减轻[67] - 慢性下腰痛持续时间短于基线研究中位数68个月（n = 202）的预先指定人群，在36个月内各时间点疼痛减轻幅度显著大于生理盐水对照组[68] RYONCIL产品情况 - 公司与FDA三月有会议，新数据显示当前生产的RYONCIL产品比早期产品效力更强[42]