财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.662亿美元，预计可支持运营至2025年第四季度[6] - 2024年第一季度研发费用为1910万美元，上年同期为1190万美元[6] - 2024年第一季度一般及行政费用为520万美元，上年同期为650万美元[6] - 2024年第一季度净亏损为2330万美元，合每股亏损0.38美元，上年同期净亏损为1740万美元，合每股亏损0.40美元[6] 各条业务线临床试验数据进展 - INZ - 701治疗成人ABCC6缺陷症的1/2期临床试验，2024年4月公布积极的安全性和免疫原性数据[3] - INZ - 701治疗婴儿ENPP1缺陷症的ENERGY - 1 1b期试验中期数据预计2024年下半年公布[1][6] - INZ - 701治疗终末期肾病接受血液透析患者的SEAPORT - 1 1期试验中期数据预计2024年第四季度公布[1][6] 疾病相关数据 - ABCC6缺陷症估计影响全球约1/25000至1/50000的人[6] - ENPP1缺陷症在全球妊娠中的患病率约为1/64000，约50%的婴儿在出生后六个月内死亡[8] - 钙化防御症在终末期肾病患者中的估计发病率约为3.5/1000，每年约有5000例新患者[9]