财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度公司无合作收入和总营收，2023年同期分别为7880万美元[12] - 2024年第一季度研发费用4.2805亿美元，一般及行政费用8212万美元，高于2023年同期的2.7859亿美元和6300万美元[12] - 2024年第一季度运营亏损5.1017亿美元，净亏损3.9572亿美元，综合亏损4.1057亿美元，均高于2023年同期的2.6279亿美元、2.3640亿美元和2.2174亿美元[12] - 2024年第一季度基本和摊薄后每股净亏损0.53美元，2023年同期为0.49美元[12] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量4.3813亿美元，2023年同期为2.7842亿美元[14] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量3.53971亿美元，2023年同期为提供2.3521亿美元[14] - 2024年第一季度融资活动净现金提供量3.49111亿美元，2023年同期为2926万美元[14] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损3.879亿美元[23] - 2024年3月31日，按公允价值计量和确认的金融资产中，美国政府证券摊余成本5.19487亿美元，公允价值5.19016亿美元；公司债券摊余成本1.51971亿美元，公允价值1.51619亿美元；商业票据摊余成本2.32426亿美元，公允价值2.32328亿美元；货币市场基金公允价值3795.3万美元，资产总公允价值9.40916亿美元[46] - 2023年12月31日，按公允价值计量和确认的金融资产中，美国政府证券摊余成本4.12679亿美元，公允价值4.13135亿美元；公司债券摊余成本5398.3万美元，公允价值5414.8万美元；商业票据摊余成本1.26601亿美元，公允价值1.26543亿美元；货币市场基金公允价值3830万美元，资产总公允价值6.32126亿美元[47] - 2024年3月31日，物业和设备净值为690.9万美元，2023年12月31日为616.4万美元，2024年和2023年第一季度折旧和摊销费用均为60万美元[50] - 2024年3月31日，应计负债为1751.9万美元，2023年12月31日为1875.6万美元[51] - 2024年和2023年第一季度运营租赁成本分别为0.5百万美元和0.4百万美元，可变租赁成本均为0.4百万美元[56] - 2024年和2023年第一季度租赁负债现金支出均为0.5百万美元[57] - 2024年和2023年第一季度员工参与ESPP的薪酬费用分别为0.1百万美元和0.2百万美元[73] - 2024年和2023年第一季度股票薪酬总费用分别为6312000美元和3659000美元[74] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，股票期权未确认薪酬费用分别为1.058亿美元和4110万美元[76] - 2024年第一季度公司无营收，2023年同期营收为790万美元，其中WRN、MAT2A和Pol Theta项目分别贡献760万、20万和10万美元[113][114] - 2024年第一季度和2023年第一季度归属普通股股东的净亏损分别为3957.2万美元和2364万美元，每股净亏损分别为0.53美元和0.49美元[125] - 2024年4月1日至24日，公司按市价发售92.2万股普通股，总收益3720万美元，加权平均售价约40.4美元，扣除费用后净收益约3650万美元，截至4月24日，ATM机制下约1.821亿美元普通股待售[126] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为9.414亿美元，公允价值受美国利率变化影响[264] 股权销售与融资情况 - 2024年第一季度公司通过两次股权销售计划分别获得净收益2.159亿美元和1.276亿美元[19][21] - 截至2024年3月31日，与1月24日销售协议相关的股权销售工具下还有2.194亿美元的普通股可供出售[22] - 2023年4月和10月两次公开发行分别获得净收益约18870万美元和13460万美元[62][64] 金融资产与负债情况 - 2024年3月31日和2023年12月31日，所有有价证券剩余期限均少于三年，无按公允价值计量和确认的金融负债[48] - 2024年3月31日和2023年12月31日，公司持有的部分证券处于未实现亏损状态，但被认为是暂时的[49] 租赁情况 - 公司租赁位于南旧金山海岸线法院7000号的实验室和办公设施，面积约2.9万平方英尺，租约于2024年9月到期[52] - 2023年6月公司签订约44000平方英尺的租赁协议，租期120个月，预计2024年第三季度开始[53] - 2023年11月公司签订约5700平方英尺的租赁协议，租期从2023年12月至2028年3月[54] - 截至2024年3月31日，未来最低租赁付款总额为2681美元，运营租赁负债总额为2407美元，折现率为8.3%[55] 公司运营风险与前景 - 公司尚无获批上市产品，自成立以来未从商业产品获得收入，预计可预见未来运营亏损将持续并增加[25] - 公司运营面临生物技术行业早期公司常见风险和不确定性，包括竞争、技术保护、人员依赖、融资需求等[32] 预留普通股情况 - 截至2024年3月31日，预留普通股发行总数为14203381股，较2023年12月31日的11416291股有所增加[66] 与GSK合作情况 - 2020年7月31日GSK向公司支付1亿美元，截至2024年3月31日，GSK已为Pol Theta和WRN产品的某些开发和监管里程碑支付总计1300万美元[83] - 公司每个Pol Theta产品最多可获得4.85亿美元的开发和监管里程碑付款以及4.75亿美元的商业里程碑付款，还可获得全球净销售额高个位数至接近两位数的分层特许权使用费[86] - 2022年10月公司收到GSK支付的300万美元Pol Theta项目临床前开发里程碑付款，2023年8月收到700万美元IND获批里程碑付款[87][88] - 公司在Pol Theta项目1期临床剂量扩展启动时有可能获得1000万美元开发里程碑付款，还有可能获得总计高达4.65亿美元的后期开发和监管里程碑付款[89] - 公司每个WRN产品最多可获得4.85亿美元的开发里程碑付款以及4.75亿美元的商业里程碑付款，可获得美国净利润的50%和全球非美国净销售额高个位数至接近两位数的分层特许权使用费[91] - 2023年10月公司从GSK获得300万美元Werner Helicase项目IND支持研究的里程碑付款[92] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司与GSK合作协议无应收账款和合同负债[115] - 2023年8月公司因FDA接受Pol Theta产品的IND申请获得700万美元里程碑付款，2022年8月获得300万美元临床前开发里程碑付款，启动1期临床剂量扩展还有望获得1000万美元里程碑付款[118][119] - 2023年10月公司因Werner Helicase Inhibitor DC的IND启用研究获得300万美元里程碑付款，计划2024年提交IND申请以开展高MSI肿瘤的首次人体临床评估[120] 其他合作协议情况 - 2018年9月公司与诺华签订许可协议，支付250万美元预付款并发行263,615股B系列可赎回可转换优先股，最多需支付900万美元临床和监管开发里程碑付款以及2000万美元商业销售里程碑付款[98] - 2022年1月公司行使从Cancer Research Technology Ltd.和曼彻斯特大学获得PARG抑制剂独家全球许可的选择权，支付25万英镑一次性选择权行使费，最多需支付1950万英镑开发和监管批准事件付款[104] - 2023年4月公司因PARG抑制剂1/2期临床试验1期部分的某些里程碑需向CRT支付总计75万英镑里程碑付款[105] - 公司在PARG抑制剂开发中还需向CRT支付最多1875万英镑的额外付款，包括最多150万英镑和225万英镑的2期和3期开发里程碑付款[106] 项目履约情况 - 截至2024年3月31日，WRN、Pol Theta和MAT2A项目无剩余履约义务[121] 公司内部控制与法律情况 - 管理层认为截至2024年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[267] - 公司目前未卷入可能对业务产生重大不利影响的诉讼或法律程序[270]