产品研发进展 - 公司主要资产AMX0035可靶向多种神经退行性疾病，已在多项试验中展现积极效果，安全性良好[86][87] - 针对Wolfram综合征（WS）的HELIOS试验公布中期数据，预计2024年秋季公布全部12名参与者第24周的顶线数据[89] - 针对进行性核上性麻痹（PSP）的ORION 3期试验正在进行，预计2025年年中公布中期分析数据[91] - 公司完成AMX0114的IND启用研究，计划2024年下半年提交IND申请并启动临床试验[93] 产品撤市与重组 - 2024年4月公司宣布自愿停止RELYVRIO/ALBRIOZA在美国和加拿大的营销授权并撤市[94] - 2024年4月公司宣布重组，将裁员约70%并减少非优先领域的外部财务承诺[96] - 2024年4月公司宣布与FDA和加拿大卫生部启动自愿终止RELYVRIO/ALBRIOZA营销授权并撤市的程序[116][117][126] - 2024年4月公司宣布重组计划，预计将使员工减少约70%，并减少非优先领域的外部财务承诺，预计第三季度末基本完成，将产生约1910万美元的遣散费[110][126] 财务状况 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.733亿美元[96] - 2024年第一季度产品净收入主要来自美国的RELYVRIO和加拿大的ALBRIOZA销售，未来将无相关收入[101] - 销售成本主要包括RELYVRIO、ALBRIOZA的制造成本等，未来将不再报告该产品的销售成本[102] - 研发费用主要用于AMX0035、AMX0114等产品候选药物的研发[103] - 2024年第一季度产品净收入为8860万美元，较2023年同期的7140万美元增长24%[115][116] - 2024年第一季度销售成本为1.164亿美元，较2023年同期的530万美元增长显著，主要因库存减记和采购承诺损失约1.105亿美元[115][117][118] - 2024年第一季度研发费用为3660万美元，较2023年同期的2420万美元增长51%，主要因人员成本、PSP治疗支出和其他成本增加[115][120] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为5780万美元，较2023年同期的4400万美元增长31%，主要因人员、咨询和其他费用增加[115][121] - 2024年第一季度净亏损1.188亿美元，而2023年同期净利润为160万美元，预计未来仍会有重大支出和净亏损[115][124] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.733亿美元，自成立至该日共筹集6.695亿美元[126][127] - 基于当前运营计划和假设，现有资金至少可满足未来十二个月的运营和资本支出需求，但估计可能有误[127] - 研发费用预计会因计划的临床开发活动在近期和未来继续增加，且无法准确估计完成AMX0035等产品临床开发的性质、时间和成本[106] - 2024年第一季度经营活动净现金使用0.5亿美元，较2023年的5.1亿美元减少90%[132][133][134] - 2024年第一季度投资活动净现金提供0.8亿美元，较2023年的5.6亿美元减少99%[132][135] - 2024年第一季度融资活动净现金提供0.1亿美元，较2023年的1.0亿美元减少87%[132][136] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和受限现金等价物净增加351000美元，较2023年的52037000美元减少99%[132] - 截至2024年3月31日，公司预计在原材料采购和制造服务方面的承诺约为3.51亿美元，预计在2025年支付[138] - 2024年第一季度，公司确认采购承诺损失1.79亿美元[139] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资分别为3.733亿美元和3.714亿美元[142] 风险因素 - 公司认为利率立即变动100个基点不会对投资组合的公允价值产生重大影响[142] - 公司目前未面临重大外汇汇率变动风险，但未来运营可能受影响[143] - 公司认为2024年和2023年第一季度通胀未对业务产生重大影响，但可能影响劳动力成本[144]