财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为157,858千美元，较2023年12月31日的83,679千美元增长约88.65%[18] - 2024年第一季度公司营收为2,972千美元，较2023年同期的4,493千美元下降约33.85%[19] - 2024年第一季度公司净亏损和综合亏损为40,928千美元，较2023年同期的11,745千美元扩大约248.47%[19] - 截至2024年3月31日，公司总资产为197,116千美元，较2023年12月31日的118,332千美元增长约66.58%[18] - 截至2024年3月31日，公司总负债为110,856千美元，较2023年12月31日的71,039千美元增长约56.05%[18] - 2024年第一季度公司研发成本为10,057千美元，较2023年同期的5,278千美元增长约90.55%[19] - 2024年第一季度公司一般及行政费用为20,249千美元，较2023年同期的7,793千美元增长约159.84%[19] - 截至2024年3月31日，公司普通股发行和流通股数为76,287,415股，较2023年12月31日的68,629,575股增长约11.16%[18] - 2024年第一季度公司基本和摊薄后每股净亏损为0.54美元，较2023年同期的0.18美元扩大约200%[19] - 2024年第一季度公司加权平均普通股流通股数为75,393,907股，较2023年同期的64,656,424股增长约16.61%[19] - 截至2024年3月31日，公司普通股股份为76,287,415股，股东权益为86,260,000美元；2023年同期股份为64,710,444股，股东权益为81,643,000美元[21] - 2024年第一季度净亏损40,928,000美元，2023年同期为11,745,000美元[23] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为24,866,000美元，2023年同期为8,457,000美元[23] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量为624,000美元，2023年同期为364,000美元[23] - 2024年第一季度融资活动净现金提供量为99,669,000美元，2023年同期为9,950,000美元[23] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为157,858,000美元，2023年同期为94,412,000美元[23] - 公司自成立以来持续亏损，2024年第一季度净亏损4090万美元，截至2024年3月31日累计亏损4.7亿美元[35] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，单一客户分别占公司应收账款净额的98%和99%[50] - 截至2024年3月31日，公司资本化350万美元的预发布库存，而2023年12月31日为零[51] - 2024年第一季度和2023年第一季度，计算摊薄后净亏损每股时分别排除13,004,006股和11,442,575股普通股等价物，其中包括股票期权、受限股票单位和认股权证[72] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，货币市场基金（现金等价物）公允价值分别为154,066美元和79,912美元，均归类于公允价值层级的第一级[74][76] - 2024年3月31日和2023年12月31日，存货分别为3,517美元和0美元，其中2024年包括1,303美元原材料和2,214美元在产品[78] - 2024年第一季度，公司将与YUTREPIA制造相关的350万美元成本资本化[79] - 2024年3月31日和2023年12月31日，物业、厂房及设备净值分别为5,576美元和4,480美元，2024年和2023年第一季度折旧和摊销费用分别为20万美元和30万美元[81] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，合同收购成本净额分别为7,798美元和7,922美元，无形资产净额分别为3,376美元和3,430美元；2024年和2023年第一季度，合同收购成本摊销分别为10万美元和20万美元，无形资产摊销均为10万美元[82][83] - 2024年3月31日和2023年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为14,068美元和13,400美元[90] - 2024年1月4日，公司进行私募发行7,182,532股普通股，每股10.442美元，总收益约7500万美元；2023年12月，公司公开发行3,491,620股普通股，每股7.16美元，净收益约2500万美元[91][92] - 2024年和2023年第一季度，分别有948份和0份购买普通股的认股权证被行使[97] - 2024年和2023年第一季度，ESPP分别发行67,982股和81,281股[104] - 2024年和2023年第一季度，总股票薪酬费用分别为4,524美元和2,552美元[107] - 截至2024年3月31日，股票期权未摊销费用为13,698美元，加权平均剩余确认期为2.0年；受限和绩效股票单位未摊销费用为29,115美元，加权平均剩余确认期为3.0年[108] - 2024年第一季度授予期权的加权平均公允价值为每股9.84美元，2023年为每股4.80美元[109] - 截至2024年3月31日，股票期权未行使数量为9,555,190股，可行使数量为6,123,944股，已归属和预计归属数量为9,069,464股[111] - 截至2024年3月31日，未归属受限股票单位（RSUs）数量为3,129,893股，加权平均授予日公允价值为每股10.04美元[114] - 2024年第一季度约99%的收入来自与山德士的推广协议，截至2024年3月31日，有0.5百万美元退款负债与应收账款相抵[115] - 截至2024年3月31日，租赁负债的现值为3,230万美元，其中经营租赁为3,085万美元，融资租赁为145万美元[122] - 截至2024年3月31日，公司需在资产负债表日期后一年内支付420万美元给HCR，该款项在合并资产负债表中列为流动负债[127] - 2024年第一季度，公司记录债务清偿损失1150万美元[135] - 公司将从HCR收到的4250万美元资金记录为负债，发行成本90万美元，2024年第一季度估计有效年利率约为12.3%[136] 业务线相关数据 - 公司主要产品候选药物YUTREPIA用于治疗PAH和PH - ILD，2021年FDA有条件批准用于PAH，2023年申请增加PH - ILD适应症，目前等待最终审批[27] 公司运营与财务准则 - 2024年第一季度无新采用的对合并财务报表有重大影响的会计准则[46] - 截至2024年3月31日，无预计将对合并财务报表产生重大影响的新发布但未采用的会计准则[47] - 公司确定只有一个运营和报告部门[43] - 截至2024年3月31日，公司认为没有事件或情况表明商誉账面价值不可收回，且2023年7月1日完成的年度减值测试显示无减值发生[56] - 公司按美国公认会计原则（GAAP）编制财务报表，需管理层进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[42] - 公司将购买时到期日在三个月或更短时间的高流动性投资视为现金等价物[48] - 公司按ASC 606确认收入，遵循识别合同、履约义务、交易价格、分配价格和确认收入五个步骤[58][60] 股权与激励计划 - 截至2024年4月26日，PBM控股股东持有公司约8.3%普通股[87] - 2024年1月1日，2020年长期激励计划下可发行普通股数量自动增加2,745,183股；截至2024年3月31日，该计划下有984,622股可用于未来授予[99] - 2022年激励计划预留310,000股普通股用于发行，截至2024年3月31日，有26,650股可发行[103] - 2024年1月1日，员工股票购买计划（ESPP）可发行普通股数量增加150,000股，截至2024年3月31日，共预留639,155股[104] 公司协议与资金安排 - 公司与HCR的RIFA协议要求2024年保持至少750万美元现金及现金等价物，2024年后保持至少1500万美元[36] - 若第三笔投资金额未到位，2024年第二季度起季度固定付款将增至100万美元，2025年第三季度至2028年将增至580万美元；若到2025年6月30日仍未到位，2025年第三季度需额外支付一次性固定付款2380万美元[127][128] - 若第三笔投资金额到位，年度净收入前250万美元适用分层百分比为3.60% - 10.28%，接下来250万美元为1.44% - 4.11%，超过500万美元部分为0.36% - 1.03%[129] - 若到2026年12月31日HCR未收到至少60%已资助金额，或到2028年12月31日未收到至少100%已资助金额，公司需立即补足差额[130] - 公司与Pharmosa签订许可协议，支付前期许可费1000万美元，潜在开发里程碑付款最高3000万美元，潜在销售里程碑付款最高1.85亿美元[140] - 截至2024年3月31日，公司与Chasm Technologies相关协议中已计提20万美元，总付款不超过150万美元[144] - 公司与Lonza的协议中，若因FDA拒绝或延迟批准终止协议，需补偿Lonza最高250万美元[147] - 公司与LGM的供应协议年度最低采购承诺为270万美元，截至2024年3月31日，产品制造和供应成本的不可撤销承诺约为650万美元[151] 公司诉讼情况 - 2023年7月公司提交NDA修正案以增加YUTREPIA的PH - ILD适应症，9月联合治疗公司提起新的专利侵权诉讼，11月联合治疗公司获'327专利并于11月30日修改诉状，2024年2月联合治疗公司撤回'793专利相关索赔并申请初步禁令，该动议待决[162] - 2024年2月联合治疗公司起诉FDA接受公司修改后的NDA进行审查，3月公司介入诉讼，联合治疗公司申请临时限制令被拒，5月7日公司和FDA申请驳回联合治疗公司的投诉，相关陈述正在进行中[163] - 2021年12月联合治疗公司提起商业秘密诉讼，2024年1月共同被告申请驳回所有索赔，该动议待决，听证会定于5月16日举行，事实调查已结束，专家调查正在进行中[165] - 2019年4月Sandoz和Liquidia PAH提起RareGen诉讼，2020年11月Sandoz和Liquidia PAH与Smiths Medical达成条款书，2021年4月签订和解协议，Sandoz和Liquidia PAH获425万美元赔偿并获得相关许可等[166][167] - 2021年9月联合治疗公司和Sandoz申请简易判决，2022年3月法院部分批准联合治疗公司和Sandoz的简易判决，2024年4月底至5月初就违约索赔举行确定赔偿金额的审判，结案辩论定于6月进行[168] - 2022年8月法官Andrews判定'066专利部分无效、部分未被侵权，'793专利有效且被公司侵权，FDA对YUTREPIA的最终批准日期不早于'793专利2027年到期日，2023年7月联邦巡回上诉法院维持原判[156] - 2020年3月公司就'901专利向PTAB提交多方复审请愿，2021年10月PTAB判定'901专利7项权利要求不可专利，2022年6月联合治疗公司复审请求被拒，2022年8月上诉，2024年2月进行口头辩论，上诉待决[157][158][159] - 2021年1月公司就'793专利向PTAB提交多方复审请愿，2022年7月PTAB判定'793专利所有权利要求不可专利，2023年12月联邦巡回上诉法院维持原判，2024年3月联合治疗公司复审请求被拒，其计划向最高法院申请调卷令但未提交[160] - 2023年12月公司请求法官Andrews撤销原Hatch - Waxman诉讼中的禁令，2024年3月该动议获批准，联合治疗公司已对此决定上诉[161] 公司持续经营情况 - 公司预计在可预见的未来继续产生经营亏损，若到2024年第二季度财报发布时YUTREPIA未获批销售或无法获得额外资金，持续经营能力存疑[38]