临床试验进展 - CERPASS试验招募211名局部晚期或转移性皮肤鳞状细胞癌患者，预计2023年Q4初公布顶线数据，若数据积极，公司预计2024年Q1/Q2提交生物制品许可申请[46] - IGNYTE试验中抗PD - 1治疗失败的皮肤黑色素瘤队列最终招募141名患者，预计2023年Q4公布所有患者快照数据，按方案主要分析预计在2024年3月[46] - 2022年12月IGNYTE试验中前75名患者数据显示完全缓解率为20%，总缓解率为36%；2023年6月更新数据显示总缓解率为37.4%[46] - 抗PD - 1初治非黑色素瘤皮肤癌队列中CSCC患者近半数完全缓解，近65%完全或部分缓解；抗PD(L) - 1治疗失败的NMSC队列预计2023年Q4初更新前30名患者数据[46] - ARTACUS试验目前招募最多65名实体器官移植皮肤癌患者，截至2023年6月数据显示总缓解率为27.3%，所有缓解者均为确认的完全缓解[47] - 2020年公司将CERPASS试验规模从240人减至180人，并增加完全缓解作为双独立主要终点，最终招募211人[46] - IGNYTE试验中抗PD - 1治疗失败的皮肤黑色素瘤队列在完成约30名患者的2期队列后启动125人扩展队列[46] - 2021年下半年，公司1期临床试验初始30名患者与纳武利尤单抗的组合全部入组；2022年12月，14例葡萄膜黑色素瘤患者中有4例有治疗反应；2023年6月，17例患者接受RP2单药或与纳武利尤单抗联合治疗，14例可评估患者中4例有治疗反应，占比28.6%[48] - RP2和RP3的1期项目预计在2023年第三季度基本完成入组，基于完整1期数据和其他机会性考虑的未宣布的2期开发计划预计在2023年底披露[48] 产品候选药物情况 - 公司有三个RPx产品候选药物，分别为RP1、RP2和RP3，其中RP1正在进行多项临床试验，RP2和RP3旨在增强抗肿瘤免疫反应并针对更多肿瘤类型[44,47] - 公司计划开展RP2和/或RP3的2期开发项目，包括头颈部鳞状细胞癌、肝细胞癌和结直肠癌等肿瘤类型的临床试验，部分与罗氏和百时美施贵宝合作[48][49][50][51] 合作协议情况 - 公司与Regeneron合作开展CERPASS试验，Regeneron授予非独家免版税许可，免费提供西普利单抗并承担一半临床试验费用[45] - 公司与BMS合作开展IGNYTE和RP2相关试验，BMS授予非独家免版税许可并免费提供纳武利尤单抗[46,47] - 2018年2月公司与BMS达成协议，BMS免费提供nivolumab用于临床试验，2020年1月协议扩展至125名抗PD - 1治疗失败的黑色素瘤患者[86] - 2018年5月公司与Regeneron达成协议，共同开展临床试验，成本平分，Regeneron对初始研究计划的费用报销已于2022年6月30日结束[87] - 2022年12月公司与Roche达成协议，在结直肠癌和肝细胞癌领域合作开展30名患者队列的信号发现研究[87] - 2023年7月公司与Incyte达成协议，合作开展约40名不可切除、高危皮肤鳞状细胞癌患者的信号发现研究[88] 财务资金情况 - 自2018年7月20日首次公开募股以来，公司共筹集约8.491亿美元净收益，其中IPO筹集1.012亿美元，四次后续公开发行筹集7.06亿美元，按市价发行筹集4190万美元[52] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月净亏损分别为4960万美元和4230万美元，截至2023年6月30日累计亏损5.35亿美元[52] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物和短期投资为5.391亿美元，现有资金预计至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[54] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，未来若产品开发成功获得监管批准或达成合作许可协议，可能从产品销售或合作许可付款中获得收入[54] - 截至2023年6月30日，公司通过出售普通股和认股权证获得净收益9.359亿美元，通过债务获得净收益2780万美元[77] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物和短期投资为5.391亿美元，预计可支持运营至2025年下半年[77][83] 费用情况 - 公司费用主要包括研发成本和一般及行政成本，预计研发费用和销售、一般及行政费用未来将继续增加[52][55][58][61] - 2023年第二季度研发费用为4043.7万美元，较2022年同期的2947.8万美元增加1095.9万美元[68][69] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为1521.1万美元，较2022年同期的1139.8万美元增加381.3万美元[68][71] - 公司预计随着产品候选药物的临床前活动和临床试验推进，费用将大幅增加[82] - 公司开发生物制药产品耗时久、成本高且不确定，需大量资金实现业务目标，资金获取存在不确定性[84] 其他财务指标情况 - 2023年第二季度其他净收入为630万美元，2022年同期为净支出140万美元，净变化为770万美元[73] - 2023年第二季度所得税费用为20.1万美元，2022年同期为0美元[68][75] - 2023年第二季度经营活动净现金使用量为4858.8万美元，2022年同期为3345.5万美元[78] - 2023年第二季度投资活动净现金流入为736.1万美元，2022年同期为531.5万美元[78][80] - 2023年第二季度融资活动净现金流入为110.5万美元，2022年同期为3252.2万美元[78][81] - 2023年第二季度公司合同义务和承诺与2023年3月31日财年年度报告相比无重大变化[85] 财务相关政策及情况 - 公司通过英国子公司参与英国税收减免计划，最高10%的符合条件的研发支出可获得英国政府报销，作为其他收入[62] - 投资收入来自现金及现金等价物和短期投资收益，债务义务利息费用包括债务折价摊销和向赫拉克勒斯支付的利息[63][64] - 公司需估计应计研发费用，依据合同和服务情况估算，目前对前期估算无重大调整[90] - 公司以股票期权和受限股票单位形式向员工等授予基于股票的奖励，按公允价值计量并在归属期确认费用[91] - 公司选择不利用新兴成长公司可延长采用新会计准则过渡期的规定，将按非新兴成长上市公司要求采用新准则[94] - 公司不可撤销地选择不享受新兴成长公司可延期遵守新会计准则的规定，将与非新兴成长上市公司同步采用新准则[94] 公司其他情况 - 公司未提供关于市场风险的定量和定性披露信息[94] - 截至2023年6月30日，公司披露控制与程序在合理保证水平上有效[95] - 2023年第二季度，公司财务报告内部控制无重大影响的变化[95] - 公司目前未涉及重大法律诉讼[96]