临床试验进展 - CERPASS试验招募211名局部晚期或转移性皮肤鳞状细胞癌患者，预计12月初公布数据，若数据积极，公司预计2024年Q2提交生物制品许可申请[116] - IGNYTE试验中抗PD - 1治疗失败的皮肤黑色素瘤队列最终招募140名患者，预计2023年12月初公布所有患者数据，计划2024年Q3提交生物制品许可申请[118] - 抗PD - 1初治非黑色素瘤皮肤癌队列更新数据显示近一半患者完全缓解，近65%患者完全或部分缓解，预计2023年12月更新前30名患者数据[119] - ARTACUS试验中RP1单药治疗23名可评估患者的总缓解率为34.5%，确认完全缓解率为21% [121] - 2022年12月RP3与nivolumab联合治疗5例多软组织肉瘤患者，3例有足够随访时间且均有治疗反应[124] - 2021年下半年RP2与nivolumab联合治疗的1期临床试验初始30名患者完成招募，计划2023年11月8日公布转移性葡萄膜黑色素瘤患者更新数据[123] - RP2和RP3的1期项目招募基本完成，预计2024年初宣布额外的2期开发计划[125] - 公司继续推进RP2和/或RP3的2期开发计划，针对头颈部鳞状细胞癌、肝细胞癌和结直肠癌开展信号发现单臂2期临床试验[126] - CERPASS试验将研究规模从240名患者减至180名，并增加完全缓解作为双独立主要终点，最终招募211名患者[116] - IGNYTE试验中抗PD - 1治疗失败的皮肤黑色素瘤队列最初计划招募125名患者，最终招募140名患者[118] - 结直肠癌（CRC）临床试验与罗氏合作，两个信号发现队列各招募30名患者[127] - 肝细胞癌（HCC）临床试验与罗氏合作，两个信号发现队列各招募15名患者[128] - 头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）试验与百时美施贵宝合作，第一个队列计划招募约100名患者，第二个信号发现队列招募30名患者，但因铂类药物短缺暂停启动[129][130] 财务数据关键指标变化 - 公司自2018年7月20日首次公开募股以来，共筹集约8.491亿美元净收益，其中IPO募资1.012亿美元，四次后续公开发行募资7.06亿美元，市价发行募资4190万美元[133] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月净亏损分别为6000万美元和4310万美元，截至2023年9月30日累计亏损5.951亿美元[134] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物和短期投资为4.968亿美元，现有资金至少可支持未来12个月运营开支和资本支出[137] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月研发费用分别为4910.1万美元和2883.4万美元，销售、一般和行政费用分别为1473万美元和1274.5万美元[156] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月投资收入分别为604.9万美元和111.2万美元[156] - 截至2023年9月30日和2023年3月31日，公司对净递延所得税资产全额计提减值准备[155] - 2023年第三季度研发费用为4910万美元，2022年同期为2880万美元，增长2030万美元[157] - 2023年第三季度销售、一般和行政费用为1470万美元，2022年同期为1270万美元，增长200万美元[161] - 2023年第三季度其他净收入为360万美元，2022年同期净支出为150万美元，净变化为510万美元[162] - 2023年第三季度所得税（收益）为20万美元，2022年同期为0美元[163] - 2023年前六个月研发费用为8950万美元，2022年同期为5830万美元，增长3120万美元[166] - 2023年前六个月销售、一般和行政费用为2990万美元，2022年同期为2410万美元，增长580万美元[170] - 2023年前六个月其他收入（支出）为990万美元，2022年同期为 - 290万美元，净变化为1280万美元[171] - 截至2023年9月30日，公司通过出售普通股和预融资认股权证获得净收益9.359亿美元，通过债务获得净收益2780万美元，拥有现金及现金等价物和短期投资4.968亿美元[173] - 2023年前六个月经营活动净现金使用量为9220万美元，2022年同期为6670万美元[174] - 2023年前六个月投资活动提供净现金2000万美元，2022年同期为530万美元；融资活动提供净现金150万美元，2022年同期为3990万美元[174] - 2023年1 - 9月投资活动提供的净现金为2000万美元，包括3.035亿美元短期投资销售和到期收益，部分被2.812亿美元可供出售证券购买、220万美元物业、厂房设备和资本化软件购买抵消[178] - 2022年1 - 9月投资活动提供的净现金为540万美元，包括2.005亿美元短期投资销售和到期收益，部分被1.937亿美元可供出售证券购买、150万美元物业、厂房设备购买抵消[179] - 2023年1 - 9月融资活动提供的净现金为150万美元，主要来自180万美元股票期权行使收益[180] - 2022年1 - 9月融资活动提供的净现金为3990万美元，主要来自3740万美元通过市价发行设施发行普通股以及约270万美元股票期权行使收益[181] - 截至2023年9月30日，公司有现金、现金等价物和短期投资4.968亿美元，现有资金预计可支持运营至2025年下半年[185] 临床试验合作协议 - 2018年2月与BMS达成临床试验合作和供应协议，BMS免费提供nivolumab用于与RP1的1/2期临床试验，2020年1月协议扩展至涵盖125名抗PD - 1治疗失败黑色素瘤患者[191] - 2018年5月与Regeneron达成主临床试验合作和供应协议，开展多项临床试验，开发成本平分，自2022年7月起公司未记录Regeneron成本分摊报销[194][195] - 2022年12月与Roche达成主临床试验合作和供应协议，在结直肠癌和肝细胞癌的RP2和RP3项目上合作，开展两项30名患者队列的三线结直肠癌和两项15名患者队列的二线肝细胞癌信号发现研究[197] - 2023年7月与Incyte达成临床试验合作和供应协议，开展约40名不可切除、高危皮肤鳞状细胞癌患者的信号发现研究，双方平分成本[199] 财务报表相关事项 - 公司编制合并财务报表需对资产、负债、成本和费用等进行估计和假设，实际结果可能与估计不同，目前累计研发费用估计无重大调整[200][204] - 公司以股票期权和受限股票单位形式向员工、董事、顾问和非员工发放基于股票的奖励[205] - 基于股票的奖励按ASC 718准则计量，相关薪酬费用在必要服务期内确认[205] - 公司仅发放基于服务归属条件的股票奖励，采用直线法记录费用[205] - 股票期权授予的公允价值在授予日使用Black - Scholes期权定价模型估计[205] - 基于股票的薪酬费用在合并运营报表中的分类与奖励获得者的工资成本或服务付款分类方式相同[206] - 近期发布的可能影响公司财务状况和经营成果的会计准则公告在合并财务报表附注2中披露[207] - 公司作为“新兴成长型公司”，已不可撤销地选择不利用延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则[208] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[209] 研发激励计划 - 公司通过英国子公司参与研发激励计划，最高可获得符合条件研发支出14.5%的英国政府报销[148]