产品研发与商业化风险 - 公司产品候选药物处于研发早期，未获批商业销售，至少未来几年无法从产品销售获得收入[165] - 公司目前所有产品候选药物基于Immulytic平台，若平台有问题，可能需停止相关产品研发[166] - 临床开发成本高、耗时长且结果不确定，产品候选药物在各阶段都有失败风险[167] - 临床研究结果可能无法预测后期临床试验结果，不同临床试验结果可能存在差异[168][169] - 临床试验可能出现多种意外事件，导致产品候选药物无法获批或商业化[171] - 测试或审批延迟会增加开发成本，公司可能资金不足，无法完成产品候选药物的测试和审批[173] - 公司产品候选药物预计与第三方药物联用，公司对这些药物的供应、监管状态和审批缺乏控制[174] - 无法维持或建立新的商业合作关系，或购买检查点阻断疗法的费用，可能会延迟开发进度、增加成本[176] - 产品候选药物与其他产品联用可能面临挑战，FDA可能要求更复杂的临床试验设计[177] - 若合作方无法按合理商业条款供应产品，公司需寻找替代方案，否则业务和财务状况可能受损[178] - 公司主要候选产品为RP1，还包括RP2和RP3，开发、获批和商业化需大量资金且有失败风险[179] - 即便产品获批，也不能确保成功商业化、被市场广泛接受或比其他竞品更有效，否则公司商业机会受限[180] - 公司未向FDA提交过生物制品许可申请（BLA），无法保证最终能获得必要或理想的监管批准[182] - FDA和外国监管机构审批流程漫长、耗时且不可预测，通常需数年，获批时间取决于诸多因素[183] - 产品候选药物的不良副作用可能导致审批延迟或拒绝，还可能限制市场潜力或导致产品停售[185][186] - 产品候选药物制造或配方的变更可能导致额外成本或延迟，还可能影响临床试验结果[188] - 公司若被认定推广产品用于未经批准的用途，可能面临重大责任和政府罚款[192] - 美国生物制药产品推广受FDA额外要求和限制，违规可能面临监管或执法行动[194] - 获批产品需接受FDA和外国监管机构的持续审查，可能产生大量额外费用并限制产品制造和营销[195] - 产品获批后发现新问题或未遵守监管要求，可能导致产品受限、召回或撤市等负面结果[198] - 公司产品候选药物获批后需遵守的法规成本或对业务、财务状况等产生负面影响[203] - 公司产品候选药物在一个司法管辖区获批，不意味着在其他司法管辖区也能获批，获批程序因地区而异[204] - 公司若无法成功将获批产品候选药物商业化或出现重大延迟，业务将受到重大损害[206] - 公司产品候选潜在市场规模难以估计，实际市场可能小于估计值[225] - 免疫肿瘤学领域负面发展会损害产品候选公众认知，影响业务[226] - 公司产品候选药物基于癌症治疗新方法，开发时间和成本难以预测，遇到问题可能导致延迟和成本增加[218] - 公司可能在开发可持续、可重复和可扩展的制造工艺等方面出现延迟，影响临床试验和产品商业化[219] - 美国食品药品监督管理局（FDA）和外国监管机构对产品候选药物的临床试验要求和审批标准差异大，获批产品可能面临广泛的获批后监管要求[220] - 公司产品候选药物若未获得广泛市场认可，销售收入可能受限，难以实现盈利[221] - 产品候选药物的市场接受程度取决于疗效、不良反应、临床适应症、标签限制等多种因素[223] 财务数据关键指标变化 - 2021年3月31日和2020年3月31日财年，公司净亏损分别为8090万美元和5260万美元[229] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损1.932亿美元[229] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物和短期投资为4.763亿美元[236][460] - 公司预计现有现金及现金等价物和短期投资能支撑运营费用和资本支出至2024年下半年[240] - 公司作为临床阶段生物制药公司，运营历史有限，预计未来持续亏损[228] - 公司未从产品销售获得收入，盈利取决于多个目标的成功实现[231] - 公司需额外融资实现目标，否则可能影响产品开发或商业化[236] - 2021年3月31日和2020年3月31日财年，公司分别确认净外汇交易损失70万美元和1.6万美元[462] - 利率立即变动10%，不会对公司投资组合的公允市值产生重大影响[461] - 公司认为英镑和欧元汇率变动10%，不会对财务状况或经营业绩产生重大影响[462] - 公司业务增长时，经营业绩和现金流将因外汇汇率变化而波动，目前未签订外汇套期保值合同[463] 知识产权风险 - 若无法获得、维护和保护知识产权，公司竞争地位将受损害[241] - 保护知识产权成本高、耗时长且困难，若无法保护，公司竞争优势、业务、财务状况等可能受重大不利影响[247] - 公司依赖商业秘密等其他专有权利保护，但协议可能无法提供有效保护，商业秘密泄露或被独立开发会损害公司竞争力[248] - 第三方可能发起知识产权侵权诉讼，若公司败诉，可能需获取许可、支付费用或停止产品开发，影响公司业务[250] - 员工可能引发知识产权相关索赔，若败诉，公司可能失去权利、人员或承担赔偿责任[252] - 知识产权相关诉讼费用高、耗时长，公司可能资源不足，不利结果可能使专利面临风险[256] 合作风险 - 公司与BMS和Regeneron有供应协议，若合作不成功，产品候选开发可能延迟[257] - 未来合作协议可能不成功，若合作终止或到期，公司可能无法获得资金，影响产品开发[260] - 寻找合适合作伙伴竞争激烈，合作可能面临多种风险，如合作伙伴不履行义务、终止合作等[262] - 若无法及时与合适合作伙伴达成协议，公司可能需缩减产品开发、增加支出或自行开展活动[263] 第三方依赖风险 - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方表现不佳，可能无法获得产品候选的监管批准[264] - 若公司或第三方未遵守适用的GCP或其他监管要求，试验数据可能被视为不可靠，FDA或外国监管机构可能要求进行额外研究[265] - 若临床试验未使用符合cGMP法规生产的候选产品，可能需重复试验，延误监管批准进程[266] - 若第三方未履行合同义务、未达预期期限或未按监管要求开展试验，公司试验可能重复、延长、延误或终止，影响候选产品上市及营收[267][268] - 若与第三方关系终止，公司可能无法与替代供应商达成协议，更换或增加第三方会产生额外成本并导致延误[269] - 若制造商未按时生产足够数量的候选产品或未遵守法规，公司可能面临开发和商业化延误，损失潜在收入[271] - 公司目前仅有一种候选产品的合同制造商，且无长期供应承诺和价格保证，更换制造商可能需大量精力和专业知识[272] - 若制造商未按约定履行或遇到生产问题，公司提供候选产品的能力可能受影响，补救措施可能损害业务[273][274] - 若FDA不批准制造商设施或撤回批准，公司需寻找替代设施，影响候选产品开发、审批和销售[275][276] - 公司依赖独立组织等提供服务，若服务不可用或质量受损，可能影响临床试验和业务推进[306] 监管合规风险 - 若公司未能遵守监管要求，可能面临监管执法行动，包括罚款、刑事处罚等，影响候选产品审批和商业化[277] - 公司若违反联邦或州医疗保健法等法律法规，可能面临民事、刑事和行政处罚等，影响经营和财务结果[289] - 新立法、监管提案和医疗支付方举措或增加公司合规成本，影响产品营销、合作和融资[290] - 医疗保险或其他政府医疗计划报销减少，可能导致私人支付方付款相应减少，影响公司产品商业化和盈利[292] - 员工等相关方的不当行为可能导致监管制裁和声誉损害，公司可能需承担辩护成本[294] - 违反环境、健康和安全法律法规，公司可能面临罚款等成本，影响业务成功[295] 疫情影响 - 新冠疫情影响公司运营，包括临床试验进度、原材料供应、产品制造等，还可能导致监管审批延迟[299][300] 公司运营与管理风险 - 公司需扩大组织规模，若管理不善可能扰乱运营，影响产品商业化[305] - 公司高度依赖关键人员，若无法吸引和留住人才，可能导致产品开发延迟[308] - 若公司未能建立和维护有效的财务报告内部控制，可能影响财务报表准确性，导致投资者信心下降和股价下跌[312][313] - 公司曾在2020财年末发现财务报告内部控制存在重大缺陷，于2021年3月31日完成整改[317,318] - 公司经营业绩可能大幅波动，原因包括许可或合作协议款项变动、股票薪酬费用变化等多种因素[323,324,325,326] - 公司管理层在使用现金、现金等价物和投资方面有广泛自由裁量权，可能无法有效利用资源[330] - 公司预计未来保留收益用于业务发展，不打算支付现金股息[331] 股权与股价风险 - 公司普通股于2018年7月20日在纳斯达克全球精选市场开始交易，活跃交易市场可能无法持续[319] - 截至2021年3月31日，公司高管、董事和持股超5%的股东及其关联方对公司有重大影响力[332] - 公司董事会部分成员代表主要股东，可能产生利益冲突[333,334] - 大量普通股在公开市场出售可能导致股价下跌，包括现有股东出售、期权和受限股等可售股份[335,336,337] - 公司可根据销售协议进行“随行就市”发售，最多出售6250万美元普通股，可能导致股价下跌和股权稀释[338] - 筹集额外资本可能导致股东股权稀释、限制公司运营或需放弃技术或产品候选权利[339,340] 市场与经济风险 - 不利的市场和经济状况可能对公司业务、财务状况、经营业绩、股价和前景产生严重不利后果[344] - 全球金融市场近几个月经历极端动荡，公司无法预测当前金融市场动荡和不利经济状况的持续时间和严重程度[345] - 公司无法保证全球信贷和金融市场恶化不会对现金等价物或短期投资组合及融资目标产生负面影响[346] - 汇率波动可能对公司经营业绩和财务状况产生重大影响，目前公司没有任何汇率套期保值安排[347][348] - 美国和其他地区当前经济状况或经济衰退加深，可能降低公司获取资本的能力，对短期和长期流动性产生负面影响[345] 制造工厂情况 - 公司位于马萨诸塞州弗雷明汉的约63000平方英尺制造工厂已全面投入运营[278]