公司产品研发管线情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，有三个RPx产品候选药物在研发管线，包括RP1、RP2和RP3[112] 各产品临床试验进展 - CERPASS试验是RP1联合西妥昔单抗治疗皮肤鳞状细胞癌的全球随机2期临床试验，样本量180人，预计2022年年中完成入组，6个月后进行主要数据分析[114] - IGNYTE试验注册导向2期队列招募125名抗PD - 1治疗失败的皮肤黑色素瘤患者，预计2022年底发布初始方向性数据，最后一名患者入组12个月后触发主要分析[115] - 其他IGNYTE 2期队列中，非黑色素瘤皮肤癌队列60人（含新增30名抗PD - 1治疗失败患者）、MSI - H/dMMR肿瘤抗PD - 1失败队列30人、非小细胞肺癌抗PD(L) - 1失败队列30人正在招募患者[116] - ARTACUS试验是单药RP1治疗实体器官移植皮肤癌患者的1b/2期临床试验，协议修订后计划招募多达65人，预计2022年第一季度末公布初始数据[117] - RP2的1期临床试验联合部分患者从12人增至30人，已全部入组，预计2022年底发布扩展临床试验初始数据[119] - RP3的1期临床试验已在英国启动，初始6名单药患者队列预计2022年第一季度末公布初始数据，计划2022年第一季度末开启联合纳武利尤单抗队列[120] - 公司计划2022年年中左右启动RP2和/或RP3广泛临床开发项目，聚焦肝转移常见肿瘤类型，预计2022年第一季度末公布项目细节[122] 公司资金来源与运营情况 - 公司自成立以来主要资源用于开发RPx平台等，运营资金主要来自股权证券销售，少量来自债务证券发行[124] - 公司尚无获批销售产品，未从产品销售中获得任何收入[124] - 自2018年7月24日首次公开募股以来，公司共筹集约5.69亿美元净收益，其中IPO筹集1.012亿美元，三次后续公开发行筹集4.634亿美元，市价发行筹集440万美元[125] - 2019年8月8日，公司与Hercules Capital签订3000万美元有担保定期贷款协议，2020年6月1日将贷款额度提高到4000万美元，2020年12月15日偿还1080万美元并终止协议[127] - 公司尚未从产品销售获得收入，预计近期也不会有，未来可能通过产品销售或合作、许可协议获得收入[137] 公司财务关键指标变化 - 2021年和2020年第四季度净亏损分别为2970万美元和2180万美元，2021年和2020年前九个月净亏损分别为8630万美元和5940万美元，截至2021年12月31日累计亏损2.795亿美元[128] - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物和短期投资为4.202亿美元，现有资金至少可支持未来12个月运营费用和资本支出[134] - 2021年和2020年第四季度研发费用分别为1935.3万美元和1432.2万美元，2021年和2020年前九个月研发费用分别为5780.9万美元和4052.9万美元[143] - 公司RP1产品在2021年和2020年第四季度直接研发费用分别为402.5万美元和673.7万美元，2021年和2020年前九个月分别为1197.6万美元和2018.5万美元[143] - 公司RP2产品在2021年和2020年第四季度直接研发费用分别为363.9万美元和126.3万美元，2021年和2020年前九个月分别为1042.6万美元和214.3万美元[143] - 公司RP3产品在2021年第四季度直接研发费用为36.2万美元，2021年前九个月为87.7万美元，2020年无相关费用[143] - 2021年第四季度研发费用为1940万美元，2020年同期为1430万美元，增加500万美元[158] - 2021年第四季度行政及一般费用为1030万美元，2020年同期为600万美元，增加440万美元[160] - 2021年第四季度其他收入（支出）净额为2.4万美元，2020年同期为-150万美元，净变化为150万美元[161] - 2021年前九个月研发费用为5780万美元，2020年同期为4050万美元，增加1730万美元[164] - 2021年前九个月行政及一般费用为2850万美元，2020年同期为1720万美元，增加1130万美元[167] - 2021年前九个月其他收入（支出）净额为-1.4万美元，2020年同期为-160万美元，净变化为160万美元[168] - 截至2021年12月31日，公司未从产品销售中获得任何收入，且运营产生重大亏损和负现金流[169] - 截至2021年12月31日，公司通过出售股权工具获得净收益6.558亿美元，通过债务获得1000万美元[170] - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物和短期投资为4.202亿美元[170] - 自成立至2021年12月31日，公司未就各运营辖区的净亏损记录任何所得税利益[156] - 2021年前九个月，经营活动净现金使用量为5960万美元，投资活动净现金提供量为250万美元，融资活动净现金提供量为620万美元[175][176][178][180] - 2020年前九个月，经营活动净现金使用量为4530万美元，投资活动净现金使用量为6250万美元，融资活动净现金提供量为3.717亿美元[175][177][179][181] - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物和短期投资为4.202亿美元，预计可支持运营至2024年下半年[189] 公司融资情况 - 2018年7月公司完成首次公开募股，发行7407936股普通股，每股发行价15美元，扣除相关费用后净收益1.012亿美元[171] - 2019年第四季度、2020年6月和10月，公司分别进行三次注册公开发行，净收益分别约为8560万美元、1.078亿美元和2.7亿美元[171] - 2019年销售协议下，公司可出售最多7500万美元普通股，2020年6月修订后降至3000万美元，已出售287559股，净收益约440万美元[172][173] - 2020年销售协议下，公司可出售最多7500万美元普通股，2020年10月修订后降至6250万美元，尚未出售股份[173] - 公司根据修订后的Hercules贷款协议借款1000万美元，最高可借4000万美元，2020年12月15日还款1080万美元并终止协议[174][182][183] 公司合作协议情况 - 2018年2月公司与百时美施贵宝公司达成临床试验合作和供应协议，2020年1月协议扩展至涵盖125名抗PD - 1治疗失败的黑色素瘤患者[194][195] - 2019年4月公司与BMS达成协议，BMS将免费为公司RP2与nivolumab的1期临床试验提供nivolumab[197] - 2018年5月公司与Regeneron签订合作协议，开展多项联合临床试验，首个为CSCC的2期临床试验[198] - 与Regeneron的合作中，特定临床试验开发成本双方平分[199] - 与Regeneron的协议在无活跃研究计划或发生重大违约时可由任一方终止[200] 公司财务估计与准则相关 - 公司编制合并财务报表需对资产、负债、成本和费用等进行估计和假设[201] - 公司需估计应计研发费用，包括支付给CRO、CMO等的费用[203][208] - 公司根据与CMO和CRO的协议估计临床前研究和临床试验费用，付款可能不均衡[204] - 公司以股票期权和受限股票单位形式向员工等授予基于股票的奖励，按公允价值计量[205] - 公司在报告期内没有任何资产负债表外安排[207] - 公司选择不利用新兴成长公司的延期过渡期，将按非新兴成长上市公司要求采用新会计准则[210] 公司合同义务情况 - 2021年前九个月，公司合同义务和承诺与2021年3月31日年度报告所述相比无重大变化[193] 公司税收减免情况 - 公司通过英国子公司参与英国税收减免计划，最高14.5%的符合条件研发支出可获英国政府报销，作为其他收入[149]