财务状况 - 2023年底现金、现金等价物和有价证券为3.141亿美元，预计可支撑运营至2025年下半年[5][10][16] - 截至2023年12月31日，公司总资产为5.7397亿美元，较2022年的8.33268亿美元下降31.12%[23] - 2023年全年总营收为9.0242亿美元，较2022年的11.2724亿美元下降19.94%[24] - 2023年全年运营费用为3.5837亿美元，较2022年的3.756亿美元下降4.58%[24] - 2023年全年运营亏损为2.68128亿美元，较2022年的2.62876亿美元扩大2.00%[24] - 2023年全年净亏损为2.63494亿美元，较2022年的2.80321亿美元收窄6.00%[24] - 2023年全年综合亏损为2.52522亿美元，较2022年的2.93153亿美元收窄13.86%[24] - 2023年基本和摊薄后每股净亏损为6.02美元，较2022年的6.50美元收窄7.38%[24] - 2023年加权平均流通普通股为43734股，较2022年的43152股增加1.35%[24] - 截至2023年12月31日，公司总负债为2.62228亿美元，较2022年的3.17073亿美元下降17.29%[23] - 截至2023年12月31日，公司股东权益为3.11742亿美元，较2022年的5.16195亿美元下降39.61%[23] 收入与费用 - 2023年第四季度和全年收入分别为2220万美元和9020万美元，较2022年有所下降，主要因Zolgensma特许权使用费收入减少[10][12] - 2023年第四季度和全年研发费用分别为5570万美元和2.323亿美元，较2022年下降，主要因ABBV - RGX - 314临床试验和制造成本报销增加[13] - 2023年全年一般及行政费用为8850万美元，较2022年增加，主要因人员相关成本等增加[14] 产品销售 - 诺华2023年第四季度和全年Zolgensma全球销售额分别为2.86亿美元和12.1亿美元[9] 临床试验成果 - ABBV - RGX - 314脉络膜上腔给药治疗湿性AMD的AAVIATE试验，剂量水平3使年化注射率降低80%，50%患者无需注射[6] - ABBV - RGX - 314脉络膜上腔给药治疗DR的ALTITUDE试验，剂量水平2使非增殖性DR患者疾病进展风险降低89%[11] - 2024年2月AFFINITY DUCHENNE试验中，剂量水平1的三名患者RGX - 202微肌营养不良蛋白表达增加，第三名患者表达量为83.4%[11] 公司展望 - 公司预计2024年推进优先管线至关键阶段并首次提交生物制品许可申请（BLA）[5]