业务进展 - 公司有望在2024年提交首份生物制品许可申请（BLA），并加速推进杜氏肌营养不良症（2024年下半年）和糖尿病视网膜病变（2025年上半年）的关键试验[1] - 公司预计在2024年第三季度初前，在关键剂量下总共招募多达7名患者参加AFFINITY DUCHENNE试验[5] - 基于II期ALTITUDE试验的积极中期结果，两项关键试验的设计和评估正在进行中，公司预计在2025年上半年启动第一项关键试验[10] 财务状况 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.805亿美元，预计可支持运营至2026年[15][21] - 2024年第一季度收入为1560万美元，较2023年同期的1910万美元有所下降，主要因2023年第一季度确认的非经常性开发里程碑收入和Zolgensma特许权使用费收入减少[16] - 2024年第一季度研发费用为5480万美元，较2023年同期的5850万美元有所下降，主要因ABBV - RGX - 314和RGX - 202的制造和临床供应成本及研发人员相关成本减少[17] - 2024年第一季度一般及行政费用为1830万美元，较2023年同期的2260万美元有所下降，主要因人员相关成本、专业服务费用和其他公司间接费用减少[19] - 2024年第一季度净亏损为6330万美元，摊薄后每股净亏损1.38美元，较2023年同期的净亏损6670万美元和摊薄后每股净亏损1.53美元有所收窄[20] - 截至2024年3月31日，公司总资产为629,215千美元，较2023年12月31日的573,970千美元增长9.63%[28] - 2024年第一季度，公司总营收为15,622千美元，较2023年同期的19,138千美元下降18.48%[29] - 2024年第一季度，公司净亏损为63,330千美元，较2023年同期的66,676千美元收窄5.02%[29] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为112,975千美元，较2023年12月31日的34,522千美元增长227.26%[28] - 2024年第一季度，公司研发费用为54,844千美元，较2023年同期的58,516千美元下降6.28%[29] - 截至2024年3月31日，公司应付账款为31,356千美元，较2023年12月31日的22,786千美元增长37.61%[28] - 2024年第一季度，公司运营费用为79,485千美元，较2023年同期的85,295千美元下降6.81%[29] - 截至2024年3月31日，公司股东权益为390,666千美元，较2023年12月31日的311,742千美元增长25.32%[28] - 2024年第一季度，公司每股净亏损为1.38美元，较2023年同期的1.53美元收窄9.80%[29] - 2024年第一季度，公司加权平均流通普通股为45,733千股，较2023年同期的43,451千股增长5.25%[29] 产品销售 - 诺华公司2024年第一季度全球脊髓性肌萎缩症治疗药物Zolgensma的销售额为2.95亿美元[14] 治疗效果 - 8.1岁的第二名患者接受剂量水平2的RGX - 202治疗三个月后，微肌营养不良蛋白表达量为对照组的20.9%，10周时血清肌酸激酶（CK）水平较基线降低90%[3]