项目进展与数据读出时间 - 公司预计CCM Ph2在2024年Q3读出结果，NF2 Ph2安全与初步疗效在2024年Q4公布，FAP Ph2和AXIN1或APC突变癌症Ph2安全与初步疗效预计在2025年H1公布[3] - 公司预计艰难梭菌感染Ph2在2024年启动，HR - proficient癌症中的RBM39 IND预计在2024年H2公布[3] - 预计2024年第三季度有CCM项目2期数据读出，第四季度有NF2项目安全和初步疗效数据读出[18] - 预计2025年上半年有FAP、AXIN1或APC突变癌症项目安全和初步疗效数据读出[18] - SYCAMORE临床试验（CCM）2期已完全入组，预计2024年第三季度读出数据，全球超100万患者受影响[33][34] - POPLAR临床试验（NF2）2期正在进行，预计2024年第二季度完成入组，第四季度读出安全和初步疗效数据，美欧可治疗患者约3.3万[35][36] - TUPELO临床试验（FAP）1b/2期正在进行，2期部分已开始入组，预计2025年上半年读出初始数据，美欧确诊患者约5万[37][38] - 公司预计2024年启动300个探索性项目，新程序由针对Recursion数据套利调整的大语言模型自动启动[46] - REC - 3964针对艰难梭菌的1期健康志愿者研究完成，预计2024年启动2期概念验证研究，研究将招募80名患者[41][42] - REC - 4881针对AXIN1或APC突变癌症的2期临床试验预计2025年上半年有初步结果[40] - 针对RBM39的新药预计2024年下半年提交新药研究申请（IND），并启动1期开放标签研究[43] - 针对Target Epsilon的新药正在进行IND支持性研究，预计近期提交IND申请[44] - REC - 994的2期试验于2023年6月提前完成招募，共纳入62名有症状的CCM患者，预计2024年第三季度公布2期试验结果[60] - REC - 2282的2/3期试验正在进行，A组预计2024年第二季度完成成人招募，预计2024年第四季度公布2期试验结果[70] - REC - 4881治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP），2024年Q2完成Part 2的FPI，预计2025年H1有2期初步数据读出[79] - REC - 4881治疗AXIN1或APC突变癌症，2024年Q1实现FPI，预计2025年H1有2期数据读出[82][86] - REC - 3964预计2024年6月在巴黎世界传染病大会上公布完整1期数据，2024年启动2期概念验证研究[97] - RBM39项目预计2024年下半年提交IND申请[100] 合作与投资 - NVIDIA对公司进行5000万美元的股权投资，公司部署可能是生物制药领域最快的自有超级计算机[3] - 与Roche和Genentech合作，有3000万美元前期费用和5000万美元股权投资，多达7个肿瘤学项目总里程碑可能达15亿美元[14] - 与合作方在神经科学和单个肿瘤学适应症合作，有1.5亿美元前期费用，多达40个项目研究里程碑和数据使用选项可能超5亿美元[14] - 与NVIDIA合作有5000万美元股权投资，在先进计算方面合作，可优先使用计算硬件或DGXCloud资源[14] 公司优势与特点 - 与行业平均水平相比，公司方法能更早识别低可行性项目，每个项目花费更少，能快速推进项目到验证的先导候选药物，IND成本比行业低，达到验证先导药物的时间更短[9] - 公司有超十几个肿瘤学或与合作伙伴的发现和研究项目，首个项目被Roche - Genentech选中用于胃肠肿瘤学[12] - 公司在多个项目有明确患者群体，如脑cavernous malformation约36万患者、Neurofibromatosis Type 2约3.3万患者等[12] - 可优先访问超20PB的现实世界多模式肿瘤学数据，包括超10万患者的DNA和RNA测序及临床结果数据[14] - 公司拥有超500名员工，超50%拥有高等学位，女性占比约43%，男性约55%，非二元性别约1%[16] - 公司Phenom - 1模型基于超20亿张图像和数亿个参数训练，每周进行超6万亿次关系运算，每年开展220万次实验[21] - 公司BioHive - 2超级计算机可分析Tempus数据并运行ML肿瘤模型，有望进入下一代TOP500榜单前50[25] - Tempus合作使公司优先获取超10万名肿瘤患者的超20PB多模态数据用于训练AI模型[25] - 公司的Recursion OS在2020年4月进行的COVID - 19研究中，正确预测了10项临床试验中的9项[49] 疾病患者数量 - 美国和欧盟5地区复发性艰难梭菌感染确诊患者约730,000人[41] - 全球有超100万患者患有脑海绵状血管畸形（CCM），美国有症状患者数量是囊性纤维化和脊髓性肌萎缩症患者的5倍多，美国和欧盟5有症状患者约360,000人[52] - 美国和欧盟约有36万名有症状的CCM患者，目前尚无获批的治疗药物[60] - 美国和欧盟约有3.3万名NF2相关脑膜瘤患者有治疗需求，但尚无获批疗法[70] - 美国和欧盟约有5万名确诊的FAP患者，目前标准治疗是青春期进行结肠切除术，但术后仍有肿瘤进展风险[72][73] - 美国和欧盟每年约104000例2L +可药物治疗的AXIN1或APC突变癌症病例[82][86] - 美国每年超29000人死于CDI，年成本负担高达48亿美元[88] - 美国和欧盟5有超10万高危复发性艰难梭菌感染（rCDI）患者，治疗选择有限，REC - 3964有商业机会[97] - 美国和欧盟5约22万患者患缺乏同源重组修复（HRR）突变且一线治疗进展的癌症，RBM39项目有商业机会[100] 药物研发情况 - 公司从2100个筛选分子中确定约39个可挽救与CCM2功能丧失相关表型的分子，REC - 994是在5个月慢性CCM动物模型测试中表现显著的两个化合物之一[55] - REC - 994是用于治疗症状性脑海绵状血管畸形的小分子超氧化物清除剂，处于2期，获美国和欧盟孤儿药认定[50] - REC - 2282在美国和欧盟获得孤儿药资格，获批后分别享有7年和10年的市场独占期，物质组成专利保护至2030年（不包括延期）[70] - REC - 4881处于1b/2期试验阶段，已获得快速通道和美国、欧盟孤儿药资格认定[71] - REC - 4881对APC突变的肿瘤细胞系选择性比其他分子高1000倍，能抑制肿瘤生长和组织化[74] - REC - 4881在APCmin小鼠模型中显示出体内疗效，治疗8周后可减少息肉数量和高级别异型增生[76] - REC - 4881在AXIN1或APC突变模型中抗肿瘤活性显著高于野生型，平均响应率约70%（突变）vs约49%（野生型），中位响应率约72%（突变）vs约48%（野生型）[84] - REC - 3964预防复发性艰难梭菌感染（rCDI），rCDI发生在20 - 30%接受标准治疗的患者中，40%患者会有2次以上复发[88] - REC - 3964在艰难梭菌感染仓鼠模型中显著延长生存期，优于贝洛托珠单抗（p<0.001）[91] - REC - 3964一期试验中，单剂量递增（SAD）组3%（n = 1）、多剂量递增（MAD）组12%（n = 4）的参与者有药物相关不良事件（AE），均为1级，无严重不良事件（SAE）和治疗相关停药[92] - REC - 3964在50mg - 1200mg剂量范围内暴露量（AUC）近似剂量成比例增加，半衰期约7 - 10小时，预计每日两次给药可达到目标谷浓度[92] - REC - 4881治疗FAP的1b/2期TUPELO试验Part 1完成，4mg每日一次耐受性良好，早期PD数据显示有药理活性[79] - REC - 4881治疗AXIN1或APC突变癌症处于2期LILAC试验，是该疾病首次进入2期信号发现研究的候选药物[86] - REC - 3964被确定为新化学实体（NCE），在艰难梭菌毒素处理的HUVEC细胞中显示出强拯救作用[90] - REC - 3964在1期剂量递增试验中安全性和耐受性良好，无剂量限制性毒性和严重不良事件，不良事件多为1级[97] - REC - 3964物质组成专利获批，保护至2042年（不含延期）[97] - RBM39项目从靶点识别到新药研究申请（IND）准备阶段用时不到18个月[100] - RBM39项目物质组成专利待批，保护至2043年（不含延期）[100] - REC - 3964是公司首个进入临床的小分子新化学实体（NCE）[94][95] - RBM39项目的先导分子在HRP和HRD细胞系及患者来源异种移植模型中显示持久缓解[100] 公司财务状况 - 2024年第一季度末公司现金及现金等价物约2.96亿美元[18]