财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为4870万美元，预计可支撑运营至2026年[1][9] - 2024年第一季度研发总费用为400万美元，较2023年第一季度的530万美元减少130万美元，降幅25%[6] - 2024年第一季度一般及行政费用为590万美元，较2023年第一季度的640万美元减少50万美元，降幅8%[7] - 2024年第一季度净亏损为900万美元，2023年第一季度为1210万美元[8] - 截至2024年3月31日，公司发行的普通股总数为7.01349434亿股，美国存托股票（ADS）当量总数为1.40269886亿股[10] - 2024年第一季度研发费用为3994万美元，较2023年的5307万美元减少约24.74%[19] - 2024年第一季度一般及行政费用为5906万美元，较2023年的6450万美元减少约8.43%[19] - 2024年第一季度运营亏损为9900万美元，较2023年的1.141亿美元减少约13.23%[19] - 2024年第一季度利息收入为617万美元，较2023年的306万美元增加约101.63%[19] - 2024年第一季度利息支出为310万美元，较2023年的800万美元减少约61.25%[19] - 2024年第一季度金融工具公允价值变动损失为448万美元，而2023年为收益542万美元[19] - 2024年第一季度外币交易净收益为613万美元，而2023年为净损失1207万美元[19] - 2024年第一季度所得税前净亏损为8951万美元，较2023年的1.2076亿美元减少约25.9%[19] - 2024年第一季度基本和摊薄后每股亏损为0.01美元，2023年为0.02美元[19] - 2024年第一季度加权平均流通股数为7.0026349亿股，2023年为6.23925635亿股[19] 业务线临床试验进展 - Orbit试验的3期部分完成158名5至25岁患者入组，患者按2:1随机分配接受setrusumab或安慰剂治疗[3] - Cosmic研究于2023年下半年启动，完成69名患者全部入组[3] - Etigilimab与nivolumab联用的试验从最初10名患者扩大至20名患者[5] - 全球3期研究预计将招募约220名患有严重Pi*ZZ基因型并确诊肺气肿的早晚期患者，治疗期为18个月[11] 业务线合作情况 - 与Ultragenyx的合作包括高达2.45亿美元的潜在额外里程碑付款以及Mereo在Ultragenyx地区商业销售的特许权使用费[12]