罕见病候选产品进展 - 公司两款罕见病候选产品setrusumab和alvelestat分别获相关机构多项指定[99] - 截至2024年4月30日，合作伙伴宣布setrusumab两项3期研究已完成患者入组，Orbit研究随机入组158名5 - 25岁患者，Cosmic研究入组66名2 - <7岁患者[102] 财务费用指标变化 - 2024年第一季度研发费用从2023年同期的5300万美元降至3994万美元，降幅25%，主要因etigilimab费用减少180万美元，setrusumab和alvelestat各增加约30万美元[108][109] - 2024年第一季度行政及一般费用从2023年同期的6400万美元降至5900万美元，降幅8%，主要因存托机构报销费用减少170万美元[112][113] - 2024年第一季度利息费用从2023年同期的80万美元降至31万美元，降幅61%，主要因可转换贷款票据余额降低；利息收入从31万美元增至62万美元，增幅102%，主要因短期存款利率提高[106][114][115] 公司融资情况 - 公司通过发行股权证券、可转换债务和认股权证等融资约2.09亿美元，其中2023年7月通过“按市价”发行筹集1200万美元[121] 公司制造承诺与累计亏损 - 截至2024年3月31日，公司与CMO的制造承诺为310万美元[123] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损4.286亿美元[129] 现金流量指标变化 - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为800万美元，较2023年同期减少130万美元，主要因存托机构报销和保险理赔收入，部分被供应商预付款增加抵消[125][126] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量为70万美元，较2023年同期增加30万美元，均与购买无形资产有关[125][127] - 2024年和2023年第一季度融资活动提供的净现金均为零[128] 公司资金支持与需求 - 公司预计现有现金及现金等价物可支持当前承诺的临床试验、运营费用和资本支出需求至2026年[131] - 公司未来资本需求取决于多种因素，如开发更多候选产品、寻求监管批准等[131] 公司融资潜在影响 - 公司若通过与第三方合作等方式筹集额外资金，可能需放弃有价值的权利[133] - 未来债务融资或优先股融资可能包含限制公司行动的契约，并可能要求发行认股权证[134] - 通过出售股权或可转换债务证券筹集资金可能会稀释股东权益[135] 财务报表编制与估计 - 公司未审计的简明合并财务报表按照GAAP编制，需进行估计和假设[136] - 公司认为未审计的简明合并财务报表中的估计和假设未达到关键水平[137] 市场风险与会计政策 - 2024年第一季度公司市场风险敞口无重大变化[139] - 公司关键会计政策在2023年年报中描述，关键会计估计自2023年年报以来无重大变化[137]