19C BARDA合同支付情况 - 19C BARDA合同预计最高支付约6.025亿美元，其中约5170万美元为五年基础期支付，约1.271亿美元为已行使期权支付，约4.237亿美元为未行使期权支付[21] - 基础期约5170万美元支付包括交付约35700疗程口服TPOXX®的约1110万美元、生产20000疗程IV TPOXX®最终药品的800万美元、资助IV TPOXX®高级开发的约3200万美元和支持性采购活动的约60万美元[23] - 已行使期权提供最高约1.271亿美元支付，包括采购原材料的最高1120万美元、交付最多363070疗程口服TPOXX®的最高1.013亿美元和资助口服TPOXX®上市后活动的最高1460万美元[24] - 未行使期权潜在支付最高约4.237亿美元，包括交付最多约108.9万疗程口服TPOXX®的最高3.377亿美元、生产最多19.2万疗程IV FDP的最高7680万美元、资助IV TPOXX®上市后活动的最高约360万美元和支持性采购活动的最高约560万美元[26] - 19C BARDA合同预计最高支付约6.025亿美元，其中基础期约5170万美元，已行使期权约1.271亿美元，未行使期权约4.237亿美元[207] - 截至2020年12月31日，19C BARDA合同基础期公司已收到或开票1110万美元用于交付约35700疗程口服TPOXX®，320万美元用于制造IV BDS，970万美元用于其他基础期活动[208] - 截至2020年12月31日，19C BARDA合同已行使期权公司已收到1120万美元用于采购原材料，1.013亿美元用于交付约363000疗程口服TPOXX®，540万美元用于口服TPOXX®上市后活动[208][209] 2011 BARDA合同支付情况 - 2011 BARDA合同包括基础合同和期权，基础合同规定约5.084亿美元支付，截至2020年12月31日，公司已收到4.598亿美元用于生产和交付170万疗程口服TPOXX®，4560万美元用于开发和支持活动报销，约300万美元未来仍可收取[31] - 2011 BARDA合同剩余期权若全部行使，公司将获得总计7270万美元支付，包括最多5830万美元用于开发和支持活动，最多1440万美元用于生产相关活动[34] - 2011 BARDA合同基础合同规定约5.084亿美元付款，截至2020年12月31日，公司已收到4.598亿美元用于制造和交付170万疗程口服TPOXX®，4560万美元用于开发和支持活动报销，约300万美元未来仍可报销[213][214] - 2018年8月公司因BARDA行使2011年合同中关于口服TPOXX® 84个月有效期FDA批准的期权获5000万美元[216] - 若BARDA行使剩余期权，公司将获总计7270万美元，其中开发及支持活动资金达5830万美元，生产相关活动资金为1440万美元[216] - 2011年BARDA合同将于2024年12月到期[217] - 2015年BARDA行使两项将药物适应症扩展至老年和儿科人群的期权，行使价值不重要[216] 加拿大相关合同情况 - 加拿大公共卫生署合同五年内购买最多约3300万美元口服TPOXX®，2021年3月31日前购买约340万美元，2023年3月31日前累计购买约1700万美元[36] - 加拿大军事合同四年内购买最多约1400万美元口服TPOXX®，2020年第二季度购买230万美元[37] - 2021年1月加拿大公共卫生署授予合同，五年内最多采购约3300万美元口服TPOXX®，2021年3月31日前采购约340万美元，2023年3月31日前累计采购约1700万美元[217] - 2020年4月加拿大国防部授予合同，四年内最多采购约1400万美元口服TPOXX®，2020年第二季度采购230万美元[218] - 截至目前，公司尚未完成与加拿大公共卫生署合同相关的任何交付[217] - 加拿大国防部剩余采购预计在口服TPOXX®在加拿大获得监管批准后进行[218] 公司业务预期相关 - 公司预计国际销售口服TPOXX®的贡献利润率在约65%至80%之间[39] - 公司预计最早在2021年第二季度为IV TPOXX®提交新药申请，FDA审查通常需十个月[42] - 公司估计2021 - 2023年需向美国政府交付约100万疗程天花抗病毒治疗药物以维持战略储备水平[212] 研发资金相关合同 - 截至2020年12月31日，IV Formulation R&D Contract提供高达约210万美元的未来研发资金，合同于2024年2月终止[62] - 2019年7月公司获国防部价值1.95亿美元的多年研究合同，2020年5月合同价值增至2.6亿美元，截至2020年12月31日提供高达约2240万美元的未来研发资金，合同于2025年7月31日终止[63] 公司人员与设施情况 - 截至2021年2月16日，公司有42名全职员工[70] - 公司在俄勒冈州科瓦利斯租赁约10276平方英尺的研发设施，租约始于2018年1月1日，2021年12月到期，有一次三年续租选项[71] - 公司总部位于纽约，租赁面积3200平方英尺，租期10年；研发设施位于俄勒冈州科瓦利斯，租赁面积约10276平方英尺，当前租约2021年12月到期，还有3年续租选择权[187][188] 专利相关情况 - 截至2021年1月12日，TPOXX®专利组合有7个专利家族，包括27项美国实用专利、86项已授权外国专利、3项美国实用专利申请和30项外国专利申请[74] - 美国专利US 7737168的授权日期为2010年6月15日，到期日期为2027年5月3日[75] - 美国专利US 8039504的授权日期为2011年10月18日，到期日期为2027年7月23日[75] - 美国专利US 7687641的授权日期为2010年3月30日，到期日期为2024年9月27日[75] - 美国专利US 9233097的授权日期为2016年1月12日，到期日期为2031年8月2日[76] - 美国专利US 9339466的授权日期为2016年5月17日，到期日期为2031年3月23日[76] - 美国专利US 9546137的授权日期为2017年1月17日，到期日期为2033年8月14日[76] - 美国专利US 9744154的授权日期为2017年8月29日，到期日期为2031年3月23日[76] - 美国专利US 9862683的授权日期为2018年1月9日，到期日期为2033年8月14日[76] - 新加坡专利SG 184201的授权日期为2015年6月22日，到期日期为2031年3月23日[77] - 俄罗斯专利RU 2578606的授权日期为2016年3月27日，到期日期为2031年3月23日[77] - 公司持有33项关于TPOXX®的专利申请，若获批，有效期在2027 - 2037年[82] - US 7737168专利期限延长申请待批，获批后有效期从2027年5月3日延至2031年9月4日；US 8124643专利期限延长申请也待批，获批后有效期从2024年6月18日延至2027年12月13日；若两者均获批，公司将选择延长US 7737168[80] - 截至2021年1月12日，TPOXX®专利组合有7个专利家族，包括27项美国实用专利、86项已发布的外国专利、3项美国实用专利申请和30项外国专利申请[159] - 2018年7月口服TPOXX®获FDA监管批准，美国专利商标局基于该产品的孤儿药指定授予7年监管排他权，保护期至2025年7月[160] 公司合作协议情况 - 2018年10月1日起，公司在新协议期间先100%从Albemarle采购TPOXX®的API，至2021年9月30日或采购12公吨API后，至少70%从其采购，若有低价报价则至少30%从其采购至2023年9月30日[47] - Patheon在协议前三年有权制造公司至少80%待售的IV TPOXX®，之后制造比例由双方商定[53] - 公司与Catalent的协议初始期限至2021年6月28日，之后自动续约三年，期间公司将从Catalent采购19C BARDA合同下所有散装产品需求[48][49] - Meridian获国际推广协议下除美国外指定领域口服TPOXX®的独家营销等权利，公司保留所有权、知识产权等权利及美国市场销售和营销权[219] 政府相关法规与政策 - 2021财年美国卫生与公众服务部为生物及其他威胁的医疗对策研发和采购活动拨款约20亿美元[59] - 过去一年美国国会为应对新冠疫情拨款超450亿美元，部分资金或支持生物防御活动[60] - FDA于2002年6月30日修订法规纳入“动物规则”，TPOXX®的治疗用途获批基于此规则[89] - 产品获批销售后，FDA法规监管生产和营销活动，可能需进行上市后测试和监测计划，若不遵守监管标准，产品批准可能被撤销[89] - FDA的“紧急使用授权”允许FDA专员在特定紧急情况下允许使用医疗对策[90] - 项目生物盾牌及相关2006年联邦立法为生物防御相关采购和研究拨款提供程序，必要时HHS部长可使用快速拨款程序[92] - 自2007年起，美国卫生与公众服务部部长根据《公共卫生应急准备法案》发布了8次声明以保护应对潜在流行病的对策[95] - 《公共卫生应急准备法案》于2015年修订，将天花及其他对策的保护期从2015年12月31日延长至2022年12月31日[95] - 美国卫生与公众服务部部长在2011年5月授予BARDA合同前，认定TPOXX®将在8年内获得FDA治疗天花的批准[94] 公司面临的风险与挑战 - 超过90%的19C BARDA合同剩余价值与BARDA可自行决定行使的期权挂钩[105] - 公司预计未来运营收入将显著来自与BARDA的合同，若BARDA在19C BARDA合同后不签订额外合同，公司业务、财务状况和经营成果将受重大损害[107] - 公司政府合同大多为固定价格合同，若成本估算不准确，可能影响合同盈利能力甚至导致亏损[106] - 美国政府关闭可能导致公司合同资金决策延迟，长期关闭将对公司造成重大损害[114] - 若公司无法获得TPOXX®某些额外适应症或配方的FDA监管批准，可能无法实现BARDA合同的全部利益，影响未来创收[117] - 政府合同受多种法规约束，不遵守可能导致暂停或禁止政府承包业务，对公司运营和声誉造成负面影响[108][109] - 美国政府机构如国防合同审计局会对政府承包商进行审计，若发现不当或非法活动，公司将面临处罚和制裁[115][116] - 公司仅获得TPOXX®口服制剂治疗天花的FDA批准，其他制剂和用途的商业化受监管影响[122] - 公司未来国际收入可能依赖Meridian的推广协议，但该协议可能不成功[127] - 若无法扩大销售和营销能力或与第三方合作，公司在美国的销售拓展可能受限[128][129] - 若识别出TPOXX®副作用或出现制造问题，可能导致监管撤回批准、销售下降等后果[130][131] - 医疗改革和医疗支出控制可能限制公司产品价格和销量[133] - 公司国际业务需遵守众多法律法规，合规成本高且难度大[134] - 违反FCPA等反贿赂法律可能导致公司面临重大处罚和业务受限[135][138][139] - 若BARDA不行使或延迟行使19C BARDA合同剩余选项，公司未来可能出现净亏损[142] - 公司依赖第三方进行TPOXX®的制造、原材料供应和库存管理，第三方表现不佳会影响业务[143][144][146] - 公司依赖第三方进行监管合规、支持和质量保证，第三方无法合规可能影响药物供应[148][149] - 大规模商业制造问题可能导致成本增加、产品短缺或产品推出延迟[150] - 公司业务增长可能受药物候选产品、新配方或TPOXX®额外适应症开发和商业化成功的显著影响[151] - 公司近短期现金流主要依赖天花抗病毒药物TPOXX®的成功，该药物仅口服形式获FDA批准[152] - 公司可能依赖“动物规则”获得生物防御药物候选产品的批准，但动物疗效研究结果可能无法预测药物在人体中的实际疗效[152] - 全球传染病爆发或气候相关问题可能对全球经济和公司业务产生负面影响，如COVID - 19大流行可能减少公司国际销售预期收入[170] - 未来收购、战略投资等可能难以识别和整合，会分散管理层注意力、扰乱业务、稀释股东价值等[174] - 公司所处的健康安全市场竞争激烈，竞争对手资源更丰富，可能开发出更有效产品或更快获得FDA批准[175] - 产品责任诉讼可能导致公司承担巨额赔偿责任，限制产品商业化，影响公司业务和财务状况[176][178] - 公司业务活动可能涉及危险材料，存在环境监管责任风险，若发生事故，责任可能超出公司资源[180] - 新冠疫情有时会减缓政府合同执行和新合同生成速度，公司预计某些研发活动会延迟，但目前认为不会对财务状况、年度财务结果和长期业绩产生重大不利影响[172] - 截至文件提交日，公司政府合同履行和TPOXX®供应链未受新冠疫情重大影响，但日常运营和研发活动节奏可能放缓[205] 公司股权与股票情况 - 截至2020年2月24日，董事、高管和主要股东（不包括指数基金）实益拥有约42%的已发行普通股[167] - 2020年3月5日董事会授权一项股票回购计划，至2021年12月31日最多回购5000万美元的普通股[168] - 公司章程允许董事会发行最多2000万股优先股[169] - 2020年第一至四季度公司普通股最高价分别为5.53美元、6.32美元、8.10美元、7.85美元，最低价分别为3.96美元、4.45美元、