财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司总资产为805.84万美元，较2023年12月31日的979.73万美元下降17.75%[5] - 2024年第一季度，公司总营收为11.70万美元，较2023年同期的25.72万美元下降54.50%[7] - 2024年第一季度，公司净亏损为191.53万美元，较2023年同期的104.61万美元扩大83.09%[7] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为709.15万美元，较2023年12月31日的844.62万美元下降16.04%[5] - 截至2024年3月31日，公司流动负债为721.09万美元，较2023年12月31日的615.21万美元增长17.21%[5] - 2024年第一季度，公司研发费用为109.50万美元，较2023年同期的94.65万美元增长15.70%[7] - 2024年第一季度，公司综合亏损为191.34万美元，较2023年同期的105.83万美元扩大80.80%[9] - 截至2024年3月31日，公司普通股发行及流通股数为1052.44万股，较2023年12月31日的1037.82万股增加1.41%[5] - 2024年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.18美元，较2023年同期的0.36美元收窄50%[7] - 2024年第一季度，公司其他综合收益为1900美元，较2023年同期的 - 12153美元实现扭亏[9] - 2024年第一季度净亏损191.5327万美元，2023年同期为104.6109万美元[13] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为134.2482万美元，2023年同期为216.6253万美元[13] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损2.27619503亿美元[22] - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物为709.1548万美元，较2023年12月31日减少135.461万美元，降幅16%[25] - 截至2024年3月31日，营运资金为60.7499万美元，较2023年12月31日减少274.7713万美元，降幅82%[25] - 截至2024年3月31日，可转换债务本金为2,900,585美元，公允价值为2,996,136美元，公允价值估计为Level 3计量[43] - 2024年第一季度和2023年第一季度，公司均未记录长期资产减值[37] - 2024年第一季度和2023年第一季度，公司分别确认外汇交易收益1,209美元和损失366美元[54] - 2024年第一季度公司未确认所得税收益，2023年第一季度确认所得税收益1,161,197美元[55] - 截至2024年3月31日，因亏损而被排除在摊薄计算之外的潜在摊薄普通股调整总数为9,452,399股，2023年为338,615股[57] - 截至2024年3月31日，公司认股权证和股票期权的加权平均行使价格分别为每股1.50美元和5.52美元，2023年股票期权加权平均行使价格为每股27.56美元[57] - 截至2024年3月31日和2023年，公司可转换债务的加权平均转换价格分别为每股1.44美元和61.50美元[57] - 截至2024年3月31日，公司应计费用为2,602,665美元，2023年12月31日为2,418,002美元[59] - 2024年第一季度利息支出61,239美元，2023年同期为187,964美元；2024年支付利息64,047美元，2023年为213,490美元 [66] - 截至2024年3月31日，未来五年许可协议承诺约23万美元，临床或商业化成功需支付里程碑款项最高约1320万美元 [69] - 截至2024年3月31日，公司未来年度合同义务总计449,067美元，包括研发和租赁费用 [74] 各条业务线数据关键指标变化 - 2024年第一季度，专业生物治疗业务收入117,029美元，公共卫生解决方案业务无收入；2023年同期分别为155,365美元和101,813美元 [78] 公司资金获取与使用 - 公司获得FDA孤儿产品开发赠款的分包合同，原计划四年提供约110万美元用于HyBryte™治疗CTCL的扩展研究[19] - 截至2024年3月31日，公司有高达约67.3万美元的政府赠款资金可用于支持相关研究项目至2026年5月[28] - 2024年4月22日，公司完成公开发行，总收益约475万美元（净额430万美元）[28] - 2024年4月22日公司完成475万美元（净430万美元）的公开发行，包括普通股、预融资认股权证和普通认股权证 [80] - 公司获FDA为期四年、价值260万美元的孤儿药开发赠款，支持IIS研究[128] - 公司获940万美元NIAID赠款用于ThermoVax®开发[174] - 公司获约70万美元NIAID研究项目资助用于三价热稳定丝状病毒疫苗开发，为期五年[178] - 公司支付10万美元获得热稳定技术 sublicense，需支付最低年费2万美元直至首次商业销售，之后净销售额提成2%，最低年提成5万美元[179] - 公司获NIAID约150万美元直接进入二期小企业创新研究赠款，用于支持新冠和埃博拉病毒病疫苗候选产品制造、配方和表征[184] - 公司和UTSW为RiVax®开发从NIH共获得约2500万美元赠款资金[198] - 公司与NIH签订的RiVax®开发合同额外获得总计2120万美元资金[198] - 2017年NIAID行使期权为RiVax®提供约450万美元额外非稀释资金，使该合同总奖励达2120万美元[199] 公司业务战略与计划 - 公司计划启动HyBryte™的FLASH2研究，并与FDA讨论开发路径的潜在修改[26][27] - 公司面临持续经营的重大疑虑，计划通过多种方式获取额外资金[22][23] - 公司计划在2024年底前启动HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤的第二项3期试验患者招募，预计2026年下半年获得顶线结果[90][96] - 公司业务战略包括推进临床试验、拓展产品适应症、继续开发热稳定平台技术、争取政府资金、寻求业务发展机会和评估新化合物及适应症等[94] 公司上市合规情况 - 公司因未满足500万美元最低股东权益初始上市要求，收到纳斯达克书面通知，若2023年12月28日前未申请听证，普通股将被暂停交易[30] - 为重新符合纳斯达克最低出价价格要求，公司普通股在合规期内至少连续十个工作日的最低收盘出价价格须维持在1.00美元[31] - 公司未满足纳斯达克最低出价每股1美元的要求，180天合规期内未能恢复合规，若未在2023年12月28日前申请听证，普通股将被暂停交易[86][87] 公司可转换债务情况 - 2020年12月公司与Pontifax达成2000万美元可转换债务融资协议，分三笔发放，2025年6月15日到期，前两年只付利息，固定利率8.47% [60] - 2023年4月19日协议修订，立即支付500万美元本金及利息，剩余本金300万美元，新利息期至2024年6月30日，季度本金还款减至75万美元 [63] - 2024年1月3日Pontifax转换部分债务，公司发行146,199股普通股，每股0.68美元，减少本金99,416美元 [64] - 截至2024年3月31日可转换债务公允价值2,996,136美元，产生其他收入165,382美元 [65] - 2024年4月15日Pontifax再次转换部分债务，公司发行442,400股普通股，每股0.35美元，减少本金154,840美元 [79] 公司产品临床试验情况 - SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎的3期临床试验中，严重口腔黏膜炎中位持续时间较安慰剂组减少56%，从18天降至8天[96][99] - SGX302治疗轻中度银屑病的2a期研究正在进行，已在第1组显示生物学效应，在第2组显示临床意义益处[96] - SGX945治疗白塞病口腔溃疡的2a期研究将于2024年下半年启动[99] - RiVax®抗蓖麻毒素疫苗已完成1a、1b和1c期试验，证明了安全性和中和抗体保护作用[101] - 小型概念验证1/2期临床研究中，合成金丝桃素对皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的有效率为58.3%，对银屑病的有效率为80%[105] - 3期FLASH研究共招募169名患者（166名可评估），随机按2:1分配至接受HyBryte™（116名）或安慰剂（50名）组，第1周期8周时，HyBryte™组16%的患者指数病变至少减少50%，安慰剂组仅为4%[107][108] - 第2周期开放标签治疗分析显示，继续使用HyBryte™每周两次共6周（总计12周），阳性反应率提高到40%[109] - 可选的第3周期开放标签治疗分析完成，66%的患者选择继续该周期，接受全部三个周期治疗（18周）的患者中，49%有治疗反应[110] - 12周的HyBryte™治疗对斑片（反应率37%）和斑块（反应率42%）病变同样有效[112] - 确认性3期试验将招募约80名早期CTCL患者，数据监测委员会将在约60%的受试者完成主要终点评估时进行一次中期分析[113] - SGX302的2a期临床试验预计招募最多42名年龄18岁及以上、轻度至中度稳定银屑病患者，患病面积为身体的2 - 30% [137] - SGX302的2a期临床试验中，Cohort 2的4名可评估患者里有2人达到“几乎清除”状态，且PASI评分平均下降约50% [141] - Dusquetide在84名健康志愿者的双盲、安慰剂对照1期临床试验中显示出良好安全性[147] - SGX942获FDA快速通道指定和英国MHRA的PIM指定，用于治疗头颈癌患者的口腔黏膜炎[148] - SGX942的2期试验中，1.5mg/kg剂量使所有患者严重口腔黏膜炎（SOM）中位持续时间从18天降至9天，减少50%；激进放化疗患者中从30天降至10天，减少67%[149] - SGX942的2期试验中，1个月随访时安慰剂组肿瘤“完全缓解”发生率为47%，1.5mg/kg剂量组为63%[150] - SGX942的2期试验中，安慰剂组12个月生存率约80%，1.5mg/kg剂量组为93%；12个月时肿瘤完全缓解率安慰剂组为74%，1.5mg/kg剂量组为80%[151] - SGX942的3期试验中，SOM中位持续时间主要终点未达预设统计学显著性标准，但生物活性显著，安慰剂组18天，治疗组8天，减少56%；符合方案人群中减少50%，从18天降至9天[155] - 2023年11月FDA批准SGX945治疗白塞病口腔溃疡的2a期临床试验IND申请，预计2024年下半年开始招募患者[166] - 2019年12月公司启动第三项RiVax®一期研究，2020年1月因药物物质问题暂停，此前2名受试者已给药[200] - 2020年4月NIAID通知不行使最终合同期权，合同总奖励不超2120万美元，合同于2021年2月到期[201] 公司产品相关审批与市场情况 - 2022年12月，公司向FDA提交了HyBryte™治疗CTCL的新药申请（NDA）[119][124] - 2023年2月，公司收到FDA关于HyBryte™ NDA的RTF信，FDA初步审查认为NDA不够完整，无法进行实质性审查[125] - 2023年4月，美国采用名称（USAN）委员会批准将“金丝桃素钠”作为HyBryte™和SGX302中新型活性成分的非专有名称[125] - 公司预计HyBryte™治疗CTCL的全球潜在市场规模超2.5亿美元[130] - CTCL患者中，MF预期五年生存率为88%，Sézary综合征患者为24%[132] - CTCL在美国约影响3.1万人，每年新增约3200例；在欧洲约影响3.8万人，每年新增约3800例，占欧美NHL患者的4% [134] - 公司预计SGX302治疗轻度至中度银屑病的全球潜在市场规模超10亿美元[142] - 美国约3%的人口即超750万人受银屑病影响，全球约有6000 - 1.25亿人患病，2020年全球银屑病治疗市场价值约150亿美元，预计到2027年将达400亿美元[145] - 公司估计SGX942治疗口腔黏膜炎全球潜在市场超5亿美元[160] - 公司估计美国每年约50万人受黏膜炎影响，40%接受化疗的患者会出现该症状[161] - 公司估计美国约9万人口腔黏膜炎患者，欧洲数量相当[163] - 公司估计SGX945治疗白塞病口腔溃疡全球潜在市场超2亿美元[168] - 美国约有1.8万例白塞病已知病例，欧洲有8万例，全球多达100万人患病[170] - 2024年4月，SuVax™和MarVax™活性成分获孤儿药指定[194] 公司疫苗相关技术与效果 - 公司公共卫生解决方案业务板块的疫苗开发项目使用了专有热稳定平台技术ThermoVax® [93] - 2021年8月，多价丝状病毒疫苗候选产品在非人类灵长类动物中显示75%保护率[185] - 2021年12月，二价热稳定疫苗对致命苏丹埃博拉病毒挑战实现100%保护率[188] - 2022年