财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为30,541,944美元，较2020年12月31日的18,676,663美元增长63.54%[10] - 2021年第一季度总营收为147,593美元，较2020年同期的924,552美元下降84.04%[12] - 2021年第一季度净亏损为2,362,478美元，较2020年同期的7,581,334美元减少68.84%[12] - 2021年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为0.06美元，2020年同期为0.32美元[12] - 截至2021年3月31日，公司总负债为14,233,918美元，较2020年12月31日的16,149,407美元下降11.86%[10] - 截至2021年3月31日，公司股东权益为17,318,577美元，较2020年12月31日的3,741,828美元增长362.84%[10] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为3,985,227美元，2020年同期为2,695,073美元[20] - 2021年第一季度融资活动净现金提供量为15,855,701美元，2020年同期为4,515,509美元[20] - 2021年第一季度现金及现金等价物净增加11,865,281美元，2020年同期为1,782,668美元[20] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损1.95576612亿美元，第一季度净亏损236.2478万美元，经营活动现金使用398.5227万美元[27] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为3054.1944万美元，较2020年12月31日增加1186.5281万美元，增幅64%；营运资金为2697.9641万美元，较2020年12月31日增加1359.3156万美元，增幅102%[28] - 2021年和2020年第一季度网站摊销费用分别为3876美元和3877美元，截至2021年和2020年3月31日累计摊销分别为27126美元和11627美元[34] - 2021年和2020年第一季度公司未记录长期资产减值[36] - 2021年和2020年第一季度，公司分别确认外汇交易收益27,253美元和损失23,232美元[47] - 2020年第一季度，公司出售新泽西州净运营亏损结转额获得所得税收益836,893美元；2021年获约865,000美元税收抵免初步批准但未完成出售，未确认所得税收益[48] - 2021年和2020年的波动率分别为87%和77% - 85%，无风险利率分别为0.27%和1.38% - 1.66%[48] - 2020年12月31日至2021年3月31日，英国研发激励应收款从434,238美元变为111,232美元[51] - 2021年3月31日，因反摊薄效应，普通股购买认股权证5,731,464份和股票期权1,993,804份未纳入摊薄计算；2020年对应数据为5,886,817份和1,564,622份[53] - 2021年3月31日和2020年12月31日，办公空间使用权资产分别为194,450美元和222,445美元，复印机使用权资产分别为3,721美元和5,582美元[55] - 2021年第一季度，应计费用从2,638,308美元降至2,406,124美元[57] - 2020年12月，公司与Pontifax签订2000万美元可转换债务融资协议，已提取首笔1000万美元，借款利率8.47%，未使用额度费率1%；2021年第一季度利息费用208,849美元[59] - 2020年4月，公司获摩根大通417,830美元薪资保护计划贷款，年利率0.98%，短期部分394,617美元，长期部分23,213美元，2021年第一季度利息费用1,024美元[62][64] - 2020年12月31日，公司联邦、州和外国税净运营亏损分别约为1.19亿美元、2500万美元和120万美元，约820万美元税收抵免将于2021 - 2037年到期[65] - 2020年公司出售新泽西州净运营亏损结转额，获得所得税收益836,893美元，2019年约865,000美元净收益待出售[66] - 2021年第一季度，因认股权证行使发行13股普通股，加权平均行使价为3.95美元；根据FBR销售协议发行9,376,792股普通股，加权平均价格为1.75美元/股[69] - 截至2021年5月17日，FBR销售协议下有200万美元普通股可供未来出售[72] - 截至2021年3月31日，公司在主要金融机构的存款超过证券投资者保护公司100万美元的承保范围[73] - 截至2021年3月31日，公司多项许可协议承诺约475,000美元，临床或商业化成功可能需支付最高790万美元里程碑款项和最高6%净销售额特许权使用费[74] - 截至2021年3月31日，可识别资产总计31,459,991美元，较2020年12月31日的19,891,235美元有所增加[87] - 2021年第一季度净亏损236.2478万美元，较去年同期减少521.8856万美元，降幅69%[202] - 2021年第一季度收入14.7593万美元，较去年同期减少77.6959万美元，降幅84%[203] - 2021年第一季度研发费用136.74万美元，较去年同期减少133.2771万美元，降幅49%[204] - 2021年第一季度管理费用89.144万美元，较去年同期增加2.2773万美元，增幅3%[205] - 2021年第一季度净利息支出21.3505万美元，去年同期利息收入2.1947万美元，减少23.5452万美元，降幅1073%[205] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为3054.1944万美元，较2020年12月31日的1867.6663万美元增加1186.5281万美元，增幅64%[206] - 截至2021年3月31日，公司营运资金为2697.9641万美元，较2020年12月31日的1338.6485万美元增加1359.3156万美元，增幅102%[206] 业务板块构成 - 公司是一家后期生物制药公司，专注于开发和商业化治疗罕见病的产品，有两个活跃业务板块：专业生物疗法和公共卫生解决方案[22] - 公司有两个运营部门：专业生物治疗和公共卫生解决方案[86] - 公司是专注开发和商业化治疗罕见病产品的后期生物制药公司，有专业生物疗法和公共卫生解决方案两个业务板块 [92] 政府资助分包合同情况 - 公司有三项政府资助分包合同，分别是热稳定技术五年约70万美元、SGX943三年约60万美元、CiVax™两年约150万美元[25] - 截至2021年3月31日，公司有高达200万美元的政府合同和赠款资金可支持相关研究项目至2022年[29] - 截至2021年5月17日，公司与Pontifax Medison Finance的贷款和担保协议中还有高达1000万美元可用，包括500万美元即时信贷额度和500万美元延迟提款贷款[29] - 截至2021年5月17日，公司根据2020年8月28日更新的招股说明书补充文件，FBR销售协议中还有高达200万美元剩余[29] - 2019年5月公司获DTRA约60万美元分包合同，截至2021年3月31日相关收支可忽略不计[194] - 截至2021年3月31日，公司有高达200万美元的政府合同资金可用于支持相关研究项目至2022年[208] - 截至2021年5月17日，公司与Pontifax Medison Finance的贷款和担保协议中还有高达1000万美元可用，包括500万美元的即时信贷额度和500万美元的延迟提款贷款[208] - 截至2021年5月17日，根据2020年8月28日更新的招股说明书补充文件，公司FBR销售协议中还有高达200万美元剩余[208] 网站开发成本及摊销情况 - 2019年6月底公司网站开发项目完成，资本化相关成本4.65万美元，自2019年第三季度开始按直线法在三年内摊销[34] 期权公允价值估计方法 - 2021年和2020年第一季度授予期权的公允价值使用Black - Scholes期权定价模型估计[46] 业务线收入及亏损情况 - 2021年第一季度，公共卫生解决方案收入147,593美元，专业生物治疗无收入；总亏损2,233,607美元[87] 产品临床试验情况 - 公司SGX942在治疗头颈癌口腔黏膜炎的3期临床试验中，严重口腔黏膜炎中位持续时间从安慰剂组的18天降至治疗组的8天，降幅达56%，但未达到预设的统计学显著性标准（p≤0.05）[99] - 公司HyBryte™在CTCL的2期临床研究中，治疗6周后，多数患者有统计学显著改善（p<0.04），治疗组改善率为58.3%，安慰剂组为8.3% [105] - 公司HyBryte™治疗CTCL的3期临床试验“FLASH”研究，共招募169名受试者（166名可评估），第1个治疗周期约66%的受试者接受HyBryte™治疗，33%接受安慰剂治疗 [110] - 2018年10月独立数据监测委员会完成约100名受试者非盲期中分析，建议随机增加约40名受试者以维持90%统计效力[112] - 2020年3月HyBryte™ 3期研究积极主要终点分析完成，169名患者（166名可评估）按2:1随机分组，16%接受HyBryte™患者指数病灶减少至少50%，安慰剂组仅4% [113] - 2020年4月HyBryte™第二个开放标签治疗周期分析完成，持续治疗12周阳性反应率增至40% [114] - 2020年10月HyBryte™可选第三个开放标签治疗周期分析完成，66%患者选择继续，接受18周治疗患者中49%有治疗反应[115] - 2013 - 2015年SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎2期临床研究，1.5mg/kg剂量使严重口腔黏膜炎中位持续时间减少50%（全部患者）和67%（最激进放化疗患者）[133] - SGX942的1.5mg/kg治疗组12个月生存率为93%，安慰剂组为80%；肿瘤完全缓解率分别为80%和74%；接受化疗患者中，治疗组和安慰剂组肿瘤完全缓解率分别为82%和64%；治疗后期治疗组阿片类药物使用减少40%，安慰剂组增加10%[135] - 2017年7月启动关键3期DOM - INNATE研究，约50个美国和欧洲肿瘤中心参与，计划招募约260名受试者[137] - 2019年8月独立DMC对约90名受试者数据进行中期分析，建议再随机纳入约70名受试者以维持90%统计效力[142] - 2020年6月DOM - INNATE研究完成268名受试者招募；12月结果显示SGX942主要终点未达统计学显著，但有生物学活性，中位SOM持续时间减少56%，从18天降至8天[144] 产品专利情况 - 公司在2018 - 2020年期间获多项与合成金丝桃素相关的美国和欧洲专利 [107][108][109] - 2021年2月香港专利注册处授予“皮肤疾病制剂和治疗方法”专利[119] - 2019年4月美国专利局为公司的dusquetide相关类似物颁发新专利；同月EMA儿科委员会批准SGX942儿科调查计划[139][140] 产品市场估计及指定情况 - 公司估计HyBryte™全球潜在市场超2.5亿美元[123] - 公司估计美国每年约50万人受黏膜炎影响，占化疗患者的40%；美国约9万人口腔黏膜炎患者，欧洲数量相当[145][147] - 公司估计口服BDP全球潜在市场超5亿美元；SGX203获FDA孤儿药和快速通道指定用于治疗小儿克罗恩病；SGX201获FDA快速通道指定用于预防急性放射性肠炎[151][152][158] - 公司HyBryte™获FDA孤儿药和快速通道指定，还获EMA孤儿药指定和英国药品和保健品监管局有前景创新药物指定 [106] 业务板块项目进展及战略 - 公司专业生物疗法业务板块正推进HyBryte™商业化，其3期研究已完成，正寻求监管批准并在美国推进商业化活动 [93] - 公司公共卫生解决方案业务板块的疫苗开发项目采用了ThermoVax专有热稳定平台技术，至今获美国国家过敏和传染病研究所等政府赠款和合同资金支持 [94] - 公司业务战略包括根据HyBryte™ 3期临床试验结果申请新药并在美国商业化，继续分析SGX942 3期临床试验数据等 [96] 产品授权协议情况 - 2016年9月公司与SciClone Pharmaceuticals签订独家许可协议，授予其在特定地区开发、推广、销售SGX942的权利，SciClone支付特许权使用费[136] 产品研发资助情况 - 公司2017年9月获美国国立癌症研究所约150万美元的小企业创新研究（SBIR）赠款，用于支持HyBryte™治疗CTCL的3期研究，该赠款于2019年12月完成 [111] - 公司获得940万美元NIAID赠款用于支持ThermoVax在Alum佐剂背景下的开发[166] - 公司获得约70万美元NIAID研究项目（R01）赠款，用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗，