公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总资产分别为23,674,644美元和26,869,927美元[6] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总负债分别为17,090,145美元和16,147,329美元[6] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司股东权益分别为6,584,499美元和10,722,598美元[6] - 2022年和2021年第一季度，公司总营收分别为188,063美元和147,593美元[7] - 2022年和2021年第一季度，公司毛利润分别为95,850美元和25,233美元[7] - 2022年和2021年第一季度，公司运营亏损分别为4,202,628美元和2,233,607美元[7] - 2022年和2021年第一季度，公司净亏损分别为4,349,021美元和2,233,607美元[7] - 2022年和2021年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.10美元和0.06美元[7] - 2022年和2021年第一季度，公司基本和摊薄后加权平均流通股分别为42,920,040股和36,818,154股[7] - 2022年和2021年第一季度，公司综合亏损分别为4,266,371美元和2,373,816美元[9] - 2022年第一季度公司净亏损434.9万美元，2021年同期为236.2万美元[13] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损2.101亿美元[21] - 2022年第一季度经营活动使用现金323.9万美元，2021年同期为398.5万美元[13] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为2287.6万美元，较2021年12月31日减少316.8万美元，降幅12%[22] - 截至2022年3月31日，公司营运资金为1625.0万美元，较2021年12月31日减少402.8万美元，降幅20%[22] - 2022年和2021年3月31日止三个月内，公司分别确认外汇交易损失108,293美元和收益27,253美元[43] - 2022年和2021年3月31日止三个月内，公司未从出售新泽西州净运营亏损结转中确认任何所得税收益，也未记录与税收相关的利息和罚款[44] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司在合并资产负债表中记录的研发激励应收款分别约为172,000美元和225,000美元[47] - 2022年和2021年3月31日，因亏损而被排除在摊薄计算之外的潜在稀释性普通股调整总数分别为4,694,036股和10,164,292股[50] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司办公空间的使用权资产分别为75,230美元和106,155美元，租赁负债分别为75,230美元和106,151美元[52] - 2022年3月31日止三个月的租赁费用为33,330美元，剩余租赁期限的合同现金付款为77,758美元，剩余租赁期限为7个月[53] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司的应计费用分别为2,592,296美元和2,956,545美元[54] - 2022年和2021年3月31日止三个月的利息费用分别为208,849美元和221,178美元，支付的利息费用分别为223,901美元和221,178美元[56] - 假设不转换，2022 - 2025年本金和利息总付款为11,798,193美元[58] - 2021年12月31日，公司联邦税净运营亏损约1.238亿美元，州税约2520万美元，外国税约140万美元，另有约860万美元各类税收抵免[59] - 截至2022年3月31日和2021年，公司在主要金融机构的存款超过联邦存款保险公司（FDIC）承保金额，目前FDIC承保上限为25万美元[65] - 截至2022年3月31日，公司未来五年与合作伙伴和大学的许可协议承诺约28万美元，临床或商业化成功可能需支付里程碑款项最高约1320万美元，产品净销售特许权使用费2% - 3%等[66] - 截至2022年3月31日，公司可识别资产总计23,674,644美元，较2021年12月31日的26,869,927美元有所减少[81] - 2022年第一季度净亏损434.9021万美元，较去年同期的236.2478万美元增加198.6543万美元，增幅84%[200] - 净亏损增加主要归因于与Emergent仲裁相关的法律和咨询服务费用增加，以及与HyBryte™新药申请文件准备相关的研发费用增加[200] - 2022年第一季度收入为188,063美元，2021年同期为147,593美元，增长40,470美元或27%[201] - 2022年第一季度与收入相关的成本为92,213美元，2021年同期为122,360美元，减少30,147美元或25%[201] - 2022年第一季度毛利润为95,850美元，占总收入的51%，2021年同期为25,233美元，占总收入的17%，增长70,617美元或280%[201] - 2022年第一季度研发费用为1,746,768美元，2021年同期为1,309,522美元，增长437,246美元或33%[202] - 2022年第一季度一般及行政费用为2,551,710美元，2021年同期为949,318美元，增长1,602,392美元或169%[203] 公司业务板块构成 - 公司业务分为专业生物治疗和公共卫生解决方案两个板块[16] - 公司是专注于开发和商业化治疗罕见病产品的后期生物制药公司，有专业生物疗法和公共卫生解决方案两个业务板块[87] 专业生物疗法业务线数据及项目进展 - 2022年第一季度，公司专业生物治疗业务收入为0[81] - 专业生物疗法业务板块的HyBryte™完成3期研究，正寻求监管批准并推进商业化，其他开发项目包括SGX302、dusquetide（SGX942）和SGX203等[88] - SGX942的3期DOM - INNATE临床试验未达主要终点，需设计第二项3期研究并寻找潜在合作伙伴[94] - HyBryte™的3期FLASH临床试验中，18周治疗较12周和6周治疗的缓解率有进一步统计学显著改善，公司将提交新药申请并在美国商业化，同时探索美国以外合作[91] - 合成金丝桃素SGX302在轻度至中度银屑病患者的小型1/2期试点研究中证明概念可行，将扩展至银屑病开发[91] - SGX942在3期临床试验中，使严重口腔黏膜炎中位持续时间从安慰剂组的18天减少56%至8天，但主要终点未达统计学显著标准（p≤0.05）[95] - 合成金丝桃素在CTCL和银屑病的小型1/2期概念验证试点临床研究中，分别显示58.3%（p = 0.04）和80%（p<0.02）的缓解率[103] - HyBryte™的3期研究中，169名患者（166名可评估）按2:1随机分组，16%接受HyBryte™治疗的患者在8周时指数病变至少减少50%，而安慰剂组仅4%，有统计学显著治疗反应（p = 0.04）[106] - 2020年4月完成第二个开放标签治疗周期分析，HyBryte™每周两次持续治疗12周，阳性反应率增至40% [107] - 2020年10月完成第三个开放标签治疗周期分析，66%的患者选择继续该可选安全周期研究，接受18周治疗的患者中49%有治疗反应 [108] - 研究的协议规定疗效周期结果显示，HyBryte™治疗12周对斑块和斑片病变的反应率分别为37%和42% [109] - 公司估计HyBryte™治疗CTCL的全球潜在市场超过2.5亿美元 [119] - CTCL约占50万NHL患者的4%，美国受影响人数超2万，每年新增约2800例 [122] - 2021年9月公司宣布将SGX302扩展至轻中度银屑病2a期临床试验，估计其全球潜在市场超10亿美元 [124] - 约80%的银屑病患者为轻中度，20% - 30%的患者会发展为银屑病关节炎 [125] - 估计银屑病影响美国3%的人口，超750万人，全球有6000 - 1.25亿人患病 [128] - 2020年全球银屑病治疗市场价值约150亿美元，预计到2027年将达400亿美元 [128] - 公司计划2022年下半年向FDA提交HyBryte™的NDA申请，2023年下半年有望获批 [114][116] - SGX942在2期试验中，1.5mg/kg剂量使所有患者严重口腔黏膜炎（SOM）中位持续时间从18天降至9天，减少50%；接受最激进放化疗患者从30天降至10天，减少67%[132] - 2期试验1个月随访时，SGX942 1.5mg/kg组肿瘤“完全缓解”发生率为63%，安慰剂组为47%；12个月生存率SGX942组为93%，安慰剂组为80%；12个月肿瘤缓解率SGX942组为80%，安慰剂组为74%[133][136] - 3期DOM–INNATE研究中，SGX942组SOM中位持续时间从安慰剂组的18天降至8天，减少56%，但未达统计学显著；符合方案人群中SOM中位持续时间从18天降至9天，减少50%（p=0.049），SOM发生率降低16%[140] - 公司估计美国每年约50万人受黏膜炎影响，占接受化疗患者的40%；美国口腔黏膜炎患者约9万人，欧洲数量相当[144][146] - 公司估计美国小儿克罗恩病患者约8万人，欧洲数量相当，约40%小儿患者上消化道受累[151] - 公司估计口服BDP所有应用的全球潜在市场超过5亿美元[149] - 2013年12月公司启动SGX942治疗头颈部癌口腔黏膜炎的2期临床研究，2015年12月完成入组并公布阳性结果[132] - 2016年9月公司与SciClone达成独家许可协议，授予其在特定地区开发、推广、销售SGX942的权利[137] - 2017年7月公司启动SGX942的3期DOM–INNATE临床研究，约50家美国和欧洲肿瘤中心参与，计划入组约260名受试者[138] - 2020年6月3期DOM–INNATE研究完成268名受试者入组，12月公布结果[140] 公共卫生解决方案业务线数据及项目进展 - 2022年第一季度，公司公共卫生解决方案业务收入188,063美元[81] - 公共卫生解决方案业务板块有RiVax®、SGX943等开发项目，其疫苗项目采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，获政府资助[89] - ThermoVax®开发获940万美元NIAID资助用于开发热稳定蓖麻毒素和炭疽疫苗[156] - 2017年9月获约70万美元NIAID资助用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗[159] - 2020年12月获约150万美元NIAID的SBIR资助用于支持新冠和埃博拉疫苗候选物的制造、配方和表征[166] - 2021年8月多价丝状病毒疫苗候选物在非人类灵长类动物中保护率达75%[168] - 2021年12月二价热稳定疫苗对非人类灵长类动物保护率达100%[171] - 公司支付10万美元获得热稳定技术 sublicense费用[161] - 公司需支付最低年度特许权使用费2万美元直至首次商业销售，之后按净销售额2%支付特许权使用费，每年最低5万美元[161] - 公司需支付里程碑费用，包括2.5万美元（2期临床试验启动）、10万美元（3期临床试验启动）、10万美元（监管批准）、100万美元（美国累计净销售额达1000万美元）[161] - RiVax®在非人类灵长类动物气溶胶暴露模型中提供100%保护，p<0.0001[172] - 热稳定RiVax®制剂可在40摄氏度下储存至少1年[173] - 公司和UTSW已从NIH获得约2500万美元用于RiVax®开发的赠款资金，2014年9月与NIH签订合同又获总计2120万美元资金[175] - 2017年NIAID行使期权提供约450万美元额外非稀释资金，使该合同累计授予金额达2120万美元，合同于2021年2月到期[176] - 2020年4月NIAID通知不行使最终合同期权，合同总奖励不超2120万美元[178] - 公司因RiVax®原料药生产问题对Emergent提起仲裁，索赔超1900万美元[179] - 假设RiVax®开发成功，潜在政府采购合同可达2亿美元[184] - 生物防御优先审评凭证（PRV）近年售价约1亿美元，使用时需提前90天通知FDA并支付130万美元用户费[185] - 2019年5月公司获DTRA约60万美元分包合同，截至2022年3月31日相关收入和费用可忽略不计[191] - RiVax®获FDA孤儿药和快速通道指定，在欧盟也获孤儿药指定[183] 公司政府资助相关情况 - 公司有三项政府资助合同，分别为热稳定技术约70万美元（五年）、SGX943约60万美元（三年）、CiVax™约150万美元（两年）[19]