公司股权与业务板块 - 2023年2月9日公司完成已发行和流通普通股1比15的反向股票拆分[8] - 公司有两个业务板块，分别是专业生物疗法和公共卫生解决方案[9] 专业生物疗法业务板块 - HyBryte™项目进展 - 专业生物疗法业务板块的HyBryte™完成3期研究，正寻求监管批准并推进商业化活动[10] - HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期临床试验有积极主要终点结果，且治疗时间越长缓解率改善越显著[12] - 公司计划就HyBryte™新药申请的拒绝受理函与FDA进行A类会议[12] - 公司开展的HyBryte™治疗CTCL的3期“FLASH”研究，2015年12月启动，2020年完成，招募169名患者（166名可评估），随机按2:1分配至HyBryte™组（116人）和安慰剂组（50人）[26][28] - 1期/2期研究中，合成金丝桃素治疗CTCL的有效率为58.3%，治疗银屑病的有效率为80%；3期研究中，第1周期HyBryte™组16%的患者指数病灶减少至少50%，安慰剂组为4%；第2周期治疗12周后有效率增至40%；第3周期接受18周治疗的患者中49%有治疗反应[24][28][29][30] - 公司在2022年12月向FDA提交HyBryte™治疗CTCL的新药申请（NDA），2023年2月收到FDA的RTF信，NDA未达实质性审查要求[37][43] - 公司估计HyBryte™治疗CTCL的全球潜在市场规模超2.5亿美元[44] - 2021年1月，公司与Daavlin签署独家供应、分销和服务协议，确保HyBryte™配套光设备的长期供应和分销[32][33] - 2021年4月，FDA有条件接受HyBryte™作为SGX301或合成金丝桃素治疗早期CTCL的品牌名称[35] - 2021年5月，HyBryte™获英国ILAP的“创新护照”，用于成人早期CTCL治疗[36] - 2021年6月，公司获EMA的HyBryte™儿科调查计划（PIP）豁免[38] - 2021年9月，活性成分金丝桃素获孤儿药指定，用于治疗T细胞淋巴瘤，扩大了目标人群[39] - 2022年9月，FDA授予一项260万美元的孤儿产品开发赠款，为期4年，支持HyBryte™扩大治疗早期CTCL患者的评估[42] 专业生物疗法业务板块 - 其他项目进展 - SGX942治疗口腔黏膜炎的3期临床试验中，严重口腔黏膜炎中位持续时间较安慰剂组减少56%，从18天降至8天[20] - 公司计划开展SGX302治疗银屑病的2a期临床试验[13] - 公司计划设计SGX942治疗口腔黏膜炎的第二项3期研究并寻找潜在合作伙伴[14] - 2a期临床试验将招募最多42名18岁及以上、轻中度稳定银屑病且患病面积占身体2 - 30%的患者[51] - 84名健康志愿者参与的双盲、安慰剂对照1期临床试验显示，Dusquetide安全性良好且耐受性佳[57] - 111名患者参与的2期概念验证临床试验中，SGX942剂量为1.5mg/kg时，所有患者重度口腔黏膜炎（SOM）中位持续时间从18天减至9天，降幅50%；接受最激进放化疗患者从30天减至10天，降幅67%[59] - 2期临床试验中，SGX942治疗组1个月随访时肿瘤“完全缓解”发生率为63%，安慰剂组为47%[60] - 2期临床试验长期随访数据显示，SGX942 1.5mg/kg治疗组12个月生存率为93%，安慰剂组约80%；肿瘤缓解率（完全缓解）为80%，安慰剂组为74%[61] - 约260名受试者参与的3期DOM–INNATE研究中，SGX942治疗组SOM中位持续时间从安慰剂组的18天减至8天，降幅56%，但未达统计学显著标准；符合方案人群中SOM中位持续时间从18天减至9天，降幅50%，p = 0.049[67] - 符合方案人群中，SGX942治疗组SOM发生率较安慰剂组降低16%[67] 专业生物疗法业务板块 - 市场规模与患者情况 - SGX302治疗轻中度银屑病潜在全球市场超10亿美元[49] - 美国约3%人口即超750万人受银屑病影响，全球约6000 - 1.25亿人患病[55] - 2020年全球银屑病治疗市场估值约150亿美元，预计2027年达400亿美元[55] - 美国每年约50万人口受黏膜炎影响，接受化疗的患者中发病率为40%[71] - 美国口腔黏膜炎患者约9万，欧洲数量与之相当，头颈部癌症放疗患者严重口腔黏膜炎发病率超80%[73] - BDP潜在全球市场规模超5亿美元[76] - 美国小儿克罗恩病患者约8万，欧洲数量与之相当，约30%克罗恩病患者在20岁前出现症状，约40%小儿患者上消化道受累[78] 公共卫生解决方案业务板块 - 项目进展与资助情况 - 公共卫生解决方案业务板块的疫苗项目得到美国国立过敏与传染病研究所等政府资助[11] - 公司获940万美元NIAID资助用于开发热稳定蓖麻毒素和炭疽疫苗[83] - 2017年9月，公司获约70万美元NIAID资助用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗[87] - 公司与Axel Lehrer合作研究潜在冠状病毒疫苗，包括针对SARS - CoV - 2的疫苗[91] - 2020年4月，公司获得CoVaccine HT™在冠状病毒感染和大流行性流感领域的全球独家许可[92] - 2020年12月，公司获NIAID约150万美元SBIR赠款，用于支持新冠和埃博拉疫苗候选产品的制造、配方和表征[96] - 2021年8月，多价丝状病毒疫苗候选物在NHP中显示出功效，含三种抗原和佐剂的热稳定单瓶疫苗平台使75%接种NHP免受苏丹埃博拉病毒攻击[97][98] - 2021年12月，使用二价热稳定单瓶疫苗使NHP对致命苏丹埃博拉病毒攻击的保护率达100%[101] - 2022年6月，使用二价热稳定单瓶疫苗使NHP对致命马尔堡病毒攻击的保护率达100%[103] - RiVax®在非人类灵长类动物气溶胶暴露模型中提供100%急性致死保护，p < 0.0001[104] - 公司和UTSW为RiVax®开发从NIH共获约2500万美元赠款，2014年与NIH合同获额外2120万美元资金[108] - 2017年NIAID行使期权为RiVax®提供约450万美元额外资金，合同总金额达2120万美元[109] - 公司就RiVax®生产问题向Emergent索赔超1900万美元，仲裁未获赔偿，2022年9月请求法院撤销仲裁决定[112] - 假设RiVax®开发成功，潜在政府采购合同价值可达2亿美元[116] - 获批的RiVax®疫苗有资格获得生物防御优先审评券，近年售价约1亿美元，使用需提前90天通知FDA并支付130万美元用户费[117][118] - 2019年5月公司获DTRA约60万美元的分包合同，为期三年，用于开发针对细菌威胁剂的医疗对策[127] - 截至2022年12月31日，与DTRA分包合同相关的收入和费用可忽略不计[127] 公司业务相关政策与法规 - 孤儿药指治疗美国少于20万患者的罕见病药物，首个获批特定活性成分治疗特定疾病的孤儿药可获7年独家销售期[137] - 申请快速通道指定的药物或生物制品，FDA需在60天内确定是否符合条件[138] - 有潜力满足严重或危及生命疾病未满足医疗需求的药物或生物制品，可申请快速通道指定和加速批准[138][139] - 加速批准的产品基于替代终点或早期临床终点，需严格的上市后合规要求，否则FDA可快速撤市[139][140] 公司业务合作与交易 - 公司重新获得BDP北美和欧洲商业权，需向Leadiant支付最高达600万美元的里程碑付款，还需支付3%净销售额的特许权使用费和15%的前期、里程碑等款项[154] - 公司向SciClone出售23,530股普通股，每股约127.50美元，总价300万美元[156] - 公司与SciClone达成协议，获得其口腔黏膜炎临床和监管数据库，用于SGX942二期临床试验设计[155] - 公司授予SciClone在多个地区开发、推广等SGX942的独家许可权，SciClone支付净销售额特许权使用费[156] 公司产品市场情况 - 目前有多种药物和疗法获批用于治疗CTCL不同阶段疾病，早期阶段暂无FDA批准疗法[158] - 目前有一款药物获批治疗血液系统癌症口腔黏膜炎，实体肿瘤口腔黏膜炎暂无获批药物，多款药物处于临床开发阶段[160] 公司专利情况 - 2014年公司收购HyBryte™，获得相关专利，美国专利8,629,302预计2030年9月到期，2018年8月获美国专利10,053,513预计2036年到期，2020年1月获美国专利10,526,268预计2036年到期[171] - 公司的HyBryte™、SGX203、RiVax®有“孤儿药”认定，美国获批后有7年营销独占期，欧洲有10年独占期[172] - 2013年公司收购SGX94扩展专利组合，获得相关专利，如美国专利8,124,721（2028年到期）、9,416,157（2028年到期）等[174] - 公司美国专利8,263,582于2022年3月15日到期，欧洲专利EP 1392321于2022年3月到期，EP 2242477于2029年1月到期[175][176] - ThermoVax®相关美国专利8,444,991预计2030年2月到期，8,808,710预计2028年3月到期，2019年5月21日获批的美国专利10,293,041预计2035年到期，2022年获批的美国专利11,433,129预计2040年到期[178] - 抗病毒疫苗热稳定相关专利已提交申请，若获批到期时间为2040 - 2041年[179] 公司许可协议与费用 - 公司为维持HyBryte™许可协议，需每年支付25,000美元许可费，直接销售净销售额需支付3%特许权使用费， sublicense销售净销售额需支付2.5%特许权使用费，从 sublicense商处获得非基于净销售额的付款需支付20% [180] - 公司收购HyBryte™相关资产，初始支付275,000美元现金并发行市值3,750,000美元的12,328股普通股，2020年3月发行价值5,000,000美元的130,413股普通股，若达成最终里程碑需支付最多500万美元[181] - 公司与UBC的SGX94许可协议，需每年支付1,000加元许可维护费，里程碑付款可达120万加元[183] - 公司与Dr. McDonald的BDP许可协议，FDA批准含BDP的首个新药申请需支付300,000美元，净销售额需支付3%特许权使用费，欧洲药品管理局批准BDP需支付400,000美元现金， sublicense需支付10%费用[185][186] - 公司支付10万美元获得热稳定技术 sublicense费用，维持 sublicense需支付每年2万美元最低特许权使用费，产品首次商业销售后需支付净销售额2%的特许权使用费，每年最低5万美元[191][192] - 公司需按递减百分比支付分许可收入特许权使用费，两年后最低为15%，还需支付多项里程碑费用，如2.5万美元（2期临床试验启动）、10万美元（3期临床试验启动）、10万美元（产品获批）、100万美元（美国累计净销售额达1000万美元）[192] - 公司为维持蓖麻毒素疫苗许可，每年需支付5万美元许可费[193] 公司研发支出与人员情况 - 2022年和2021年公司研发支出分别约为790万美元和820万美元[195] - 截至2022年12月31日，公司共雇佣15人，包括2名兼职和13名全职，其中5人为医学博士/哲学博士[197] 公司许可协议历史 - 2010年12月21日，公司与加州大学就ThermoVax®签订全球独家许可协议，该专利预计2031年12月到期[190] - 2018年4月，加州大学因公司未达成开发里程碑通知终止许可协议，后双方同意将终止日期延至2018年10月31日[190] - 2018年10月31日，原许可协议终止，加州大学与VitriVax签订全球独家许可协议，公司与VitriVax签订全球独家分许可协议[191] - 2003年6月，公司获得德克萨斯大学西南医学中心蓖麻毒素疫苗鼻用、肺用和口服专利申请全球独家许可选择权[193] - 2020年4月，公司从波士顿科学公司旗下BTG获得CoVaccine HT™在SARS - CoV - 2和大流行性流感领域的全球独家许可[194] 英国相关医药政策 - ILAP于2021年初在英国推出，有150天加速评估等好处[143] - EAMS于2014年4月在英国推出，为重症患者提供提前试用新药机会[144] 公司生产与销售能力 - 公司产品候选药物的原料药和成品制剂目前均由单一供应商生产[150] - 公司目前除可能直接向政府机构销售生物防御疫苗产品外，无销售和营销能力[152]