财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别为10,265,850美元和13,359,615美元[4] - 2023年和2022年第一季度总营收分别为257,178美元和188,063美元，同比增长约36.75%[5] - 2023年和2022年第一季度净亏损分别为1,046,109美元和4,349,021美元，亏损幅度收窄约76%[5] - 2023年和2022年第一季度基本和摊薄后每股净亏损分别为0.36美元和1.52美元[5] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为2,166,253美元，2022年为3,238,843美元[10] - 2023年第一季度融资活动净现金使用量为931,558美元，2022年为0美元[10] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司总资产分别为11,101,817美元和14,279,717美元[4] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损2.20609555亿美元，该季度净亏损104.6109万美元，经营活动使用现金216.6253万美元[19] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为1026.585万美元，较2022年12月31日的1335.9615万美元减少309.3765万美元，降幅23%；营运资金赤字为65.4734万美元，较2022年12月31日的266.3721万美元减少200.8987万美元，降幅75%[21] - 截至2023年3月31日，公司有130万美元的政府资助资金可支持相关研究项目至2026年5月[30] - 截至2023年5月9日，B. Riley销售协议剩余额度为2360万美元，2023年4月1日至5月9日，公司按该协议出售82.9935万股普通股，加权平均股价3.64美元，总收益302.0732万美元，按S - 3表格规定还可出售约87.5万美元[34][35] - 2023年5月公司完成股权融资，公开发行普通股和认股权证获得约850万美元总收益（未扣除佣金和其他费用）[38] - 2023年第一季度和2022年第一季度，公司分别确认外汇交易损失366美元和108,293美元[69] - 2023年第一季度，公司因出售2021年新泽西州净运营亏损结转额确认所得税收益1,161,197美元，2022年同期未确认[70] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司分别记录研发激励应收款约31,000美元和128,000美元[74] - 2023年3月31日和2022年3月31日，因亏损而被排除在摊薄计算之外的潜在稀释性普通股调整总数分别为338,615股和312,879股[76] - 2023年3月31日，公司流通在外股票期权的加权平均行权价格为每股27.56美元；2022年3月31日，公司流通在外认股权证和股票期权的加权平均行权价格分别为每股36.12美元和34.49美元[76] - 2023年第一季度未发行期权，2022年第一季度发行期权的公允价值使用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型估计[66] - 2023年3月31日使用权租赁资产为314,051美元，租赁负债为316,319美元，2023年第一季度租赁费用为34,005美元[79] - 2023年第一季度和2022年第一季度利息费用分别为187,964美元和208,849美元，支付的利息费用分别为213,490美元和223,901美元[83] - 截至2022年12月31日，公司联邦税净运营亏损约1.24亿美元，州税约1320万美元，外国税约140万美元，另有约880万美元各类税收抵免[84] - 2023年第一季度公司出售2021年新泽西州净运营亏损结转额，确认所得税收益1,161,197美元[87] - 截至2023年3月31日，公司未来五年许可协议承诺约230,000美元，临床或商业化成功可能需支付最高约1320万美元里程碑款项等[106] - 2023年4月1日至12月31日至2027年，公司合同义务总计58.3659万美元，其中研发23万美元，其他租赁35.3659万美元[110] - 2023年第一季度，公司总营收25.7178万美元，2022年同期为18.8063万美元；运营亏损215.0689万美元，2022年同期为419.2386万美元[118] - 2023年4月1日至5月9日，公司按B. Riley销售协议出售829,935股普通股，加权平均价3.64美元，总收益302.0732万美元[122] - 2023年5月9日，公司完成公开发行，发行6,538,500股普通股及同等权证，总收益约850万美元[123] 公司业务板块情况 - 公司运营分为专业生物治疗和公共卫生解决方案两个业务板块[43] - 公司是专注开发和商业化治疗罕见病产品的生物制药公司，有专业生物疗法和公共卫生解决方案两个业务板块[132] 专业生物治疗业务板块数据关键指标变化 - 公司Specialized BioTherapeutics业务板块的HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤的新药申请遭FDA拒绝，需第二项临床研究阳性结果[12] - 公司获得与FDA的A类会议，以启动关于评估HyBryte™治疗CTCL的第二项3期关键研究设计的正式讨论[13] - 该业务板块的开发项目还包括SGX302用于银屑病、dusquetide用于治疗炎症性疾病、SGX203用于预防/治疗儿科克罗恩病等[14] - 公司专业生物疗法业务板块正在推进HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤的美国和欧洲监管批准，收到美国FDA拒绝受理函，需开展第二项临床研究[133] - 公司产品候选药物包括HyBryte™、SGX302、SGX942等，处于不同开发阶段[145] - 公司SGX942治疗口腔黏膜炎的3期临床试验中，严重口腔黏膜炎中位持续时间较安慰剂组从18天减少56%至8天，但主要终点未达预设统计显著性标准（p≤0.05）[145] - 公司合成金丝桃素的小型1/2期概念验证试点临床研究中，皮肤T细胞淋巴瘤患者有效率为58.3%（p = 0.04），银屑病患者有效率为80%（p<0.02）[150] - 3期研究招募169名患者（166名可评估），随机按2:1分配，116名接受HyBryte™治疗，50名接受安慰剂治疗，第1周期8周时，HyBryte™组16%患者指数病灶减少至少50%，安慰剂组仅4% [155] - 第2周期开放标签治疗分析显示，每周两次使用HyBryte™继续治疗6周（共12周），阳性反应率增至40%，治疗反应率提高两倍半 [156] - 第3周期66%患者选择继续参与，接受18周治疗的患者中49%有治疗反应 [157] - 12周的HyBryte™治疗对斑块和斑片病变的有效率分别为37%和42% [159] - 公司获得FDA孤儿药和快速通道指定，EMA孤儿药指定，MHRA有前途创新药物指定，英国创新许可和获取途径创新护照 [160] - 2022年9月，FDA授予260万美元、为期4年的孤儿产品开发赠款，支持HyBryte™在早期CTCL患者中的扩展治疗评估 [169] - 2023年2月，FDA发出RTF信，认为HyBryte™新药申请不完整，无法进行实质性审查 [170] - 2023年4月，美国采用名称委员会批准“金丝桃素钠”作为HyBryte™和SGX302的非专利名称 [171] - 公司估计HyBryte™治疗CTCL的全球潜在市场超过2.5亿美元 [174] - CTCL约占50万NHL患者的4%，美国受影响人数超2万，每年新增约2800例 [179] - SGX302治疗轻中度银屑病潜在全球市场超10亿美元[182] - SGX302的2a期临床试验将招募最多42名18岁及以上、轻中度稳定银屑病且患病面积占身体2 - 30%的患者[183] - 约80%的银屑病患者为轻中度疾病，20 - 30%的患者会发展为银屑病关节炎[184] - 美国约3%的人口即超750万人受银屑病影响，全球约有6000 - 1.25亿人患病[186] - 2020年全球银屑病治疗市场价值约150亿美元，预计到2027年将达400亿美元[186] - 84名健康志愿者参与的双盲、安慰剂对照1期临床试验显示，Dusquetide安全性良好且耐受性佳[188] - SGX942的2期概念验证临床试验中，1.5mg/kg剂量使所有患者重度口腔黏膜炎（SOM）中位持续时间从18天减至9天，降幅50%；接受最激进放化疗患者的SOM中位持续时间从30天减至10天，降幅67%[191] - SGX942的2期临床试验中，1.5mg/kg剂量组1个月随访时肿瘤“完全缓解”发生率为63%，安慰剂组为47%[192] - SGX942的2期临床试验中，1.5mg/kg剂量组12个月生存率为93%，安慰剂组约80%；12个月时肿瘤完全缓解率，1.5mg/kg剂量组为80%，安慰剂组为74%[193] - SGX942的3期DOM–INNATE研究中，SGX942治疗组SOM中位持续时间从安慰剂组的18天减至8天，降幅56%，但未达统计学显著性；符合方案人群中SOM中位持续时间从18天减至9天，降幅50%，有统计学意义[198] - 公司与MHRA开会，若第二项3期临床试验主要终点达到所需统计学显著性水平，3期DOM - INNATE研究可作为支持潜在上市授权所需两项3期研究中的第一项[199] - 2022年1月，dusquetide在非临床异种移植模型中被证明能有效减小肿瘤大小[200] - 近期研究证实dusquetide在MCF - 7乳腺癌细胞系中作为单独及联合抗肿瘤疗法的有效性[200] - 2022年6月发表文章描述dusquetide与p62蛋白的结合[201] 公共卫生解决方案业务板块数据关键指标变化 - 公司公共卫生解决方案业务板块的疫苗开发项目使用了专有热稳定平台技术ThermoVax®，获美国政府资助[135] 公司股权与上市相关情况 - 2023年2月9日，公司完成1比15的反向股票分割[39] - 2022年12月20日，纳斯达克决定将公司普通股摘牌，2023年2月21日公司获继续上市条件，2月24日满足最低出价要求，4月6日获股东权益要求期限延长至5月15日，5月9日满足股东权益要求[41] - 2023年2月9日，公司完成1:15的反向股票分割，2月10日开始以反向分割基础交易[130] - 2022年12月20日公司收到纳斯达克书面通知，因其普通股收盘价未达每股1美元及股东权益未达250万美元等原因，决定将其普通股从纳斯达克资本市场摘牌[131] - 2023年2月24日收盘时，公司满足连续十个交易日收盘价每股1美元或以上的条件；5月9日收盘时，公司满足股东权益要求[131] 公司合同与协议相关情况 - 公司有两项政府资助分包合同，分别是NIAID的150万美元用于CiVax™开发（为期两年）和FDA的110万美元用于HyBryte™治疗CTCL的扩展研究（为期四年）[16] - 2020年12月公司与Pontifax达成2000万美元可转换债务融资协议，固定利率8.47%，未使用信贷额度费率1%，2023年第一季度起每季度偿还本金100万美元[80] - 公司授权350,000股优先股，截至2022年12月31日，指定50,000股为D系列优先股，2023年2月8日全部赎回[89][97] - 2023年第一季度公司根据B. Riley销售协议出售21,195股普通股，加权平均价格为每股3.34美元[98] - 截至2023年5月9日，B. Riley销售协议下有2360万美元普通股可供未来出售，根据Form S - 3规定，公司约有875,000美元额度可售[102][103] - 2023年4月19日，公司修改与Pontifax的债务融资协议，立即支付500万美元本金及利息，剩余本金300万美元，新利息期至2023年12月31日，最低现金契约降至150万美元[118][119] - 2023年4月27日，公司与Silk Road Therapeutics签订独家期权协议，可购买其产品相关资产和权利[121] 公司租赁相关情况 - 公司办公室租赁为经营租赁，当前月租金11,108美元，2023年11月将涨至11,367美元，2024年11月涨至11,625美元直至2025年10月到期[78] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，办公室使用权资产分别为314,051美元和340,987美元，对应租赁负债分别为316,319美元和342,575美元[78] - 公司租赁约6200平方英尺办公空间，租期至2025年10月，当前月租金11,108美元，2023年11月涨至11,367美元，2024年11月涨至11,625美元[107] 公司诉讼相关情况 - 公司起诉Emergent BioSolutions，寻求超1900万美元赔偿，但仲裁未获赔偿，已向法院申请撤销仲裁决定[115][116] 公司业务战略情况 - 公司业务战略包括与FDA讨论开展第二项临床研究以推进HyBryte™美国上市、扩大SGX302在银屑病的开发等[136] 公司药物特性相关情况 - 公司合成金丝桃素是有效的单线态氧生成剂，与可见光