药物研发进展 - 公司最先进的产品候选药物nirogacestat在治疗硬纤维瘤的3期DeFi试验中，显示出疾病进展风险降低71%（HR = 0.29；p < 0.001）[65] - nirogacestat在3期DeFi试验中，95%的治疗相关不良事件（TEAEs）为1级或2级，最常见的不良事件为腹泻、恶心和疲劳[65] - nirogacestat在2022年12月向FDA提交了新药申请（NDA），并于2023年2月获得FDA的优先审查，PDUFA目标行动日期为2023年8月27日[65] - 公司计划在2024年向欧洲药品管理局（EMA）提交nirogacestat的营销授权申请（MAA）[66] - 公司正在评估nirogacestat用于治疗卵巢颗粒细胞瘤（GCT），并于2022年9月开始了一项2期临床试验[67] - 公司的第二个产品候选药物mirdametinib在治疗神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的ReNeu试验中，预计将在2023年下半年报告顶线数据[68] - 公司正在评估nirogacestat与BCMA导向疗法联合治疗多发性骨髓瘤的潜力，并与多个行业合作伙伴签订了临床合作协议[69] - 公司计划在2023年提交TEAD抑制剂SW-682的研究性新药申请（IND）[71] 财务表现与预测 - 公司2023年第一季度净亏损为7340万美元，同比增长19%[85] - 研发费用减少60万美元至3350万美元，同比下降2%，主要由于外部药物制造和临床试验成本减少380万美元，部分被内部员工成本增加330万美元所抵消[85][86] - 一般及行政费用增加1680万美元至4418万美元，同比增长61%，主要由于支持nirogacestat潜在美国上市的准备工作[87][88] - 利息及其他收入增加5552万美元至5557万美元，主要由于市场收益率上升和2022年融资活动带来的现金增加[90] - 公司2023年第一季度经营活动净现金流出为6182万美元，主要由于净亏损7340万美元和运营资产及负债变化净减少1360万美元[92] - 公司预计未来研发费用将增加，特别是随着nirogacestat进入后期开发阶段以及ReNeu试验的推进[79] - 公司预计未来一般和行政费用将增加，以支持产品候选药物的开发和商业化[82] 资金与流动性 - 公司预计流动性状况将支持至少未来12个月的运营支出，截至2023年3月31日，公司拥有现金及现金等价物和可出售证券[91] - 公司未来资金需求将取决于多个因素，包括临床试验进展、商业化成本、监管要求等[96][97] - 公司计划通过股权融资、债务融资、合作等方式满足未来资金需求，但可能面临股权稀释或不利条款的风险[98] 租赁与运营 - 公司2023年3月签署了位于北卡罗来纳州研究三角园的五年期运营租赁协议，租金每年增长3%[102] - 截至2023年3月31日，公司未来非可取消租赁付款总额为838.7万美元，现值705万美元[103] 内部控制与法律事务 - 公司内部财务报告控制未发生重大变化[110] - 公司目前未涉及任何重大法律诉讼[111]