药物研发进展 - 公司最先进的产品候选药物nirogacestat在治疗硬纤维瘤的III期DeFi试验中，显示出疾病进展风险降低71%（HR = 0.29；p < 0.001）[66] - nirogacestat的NDA申请已获FDA优先审评，PDUFA目标行动日期更新为2023年11月27日[65] - nirogacestat在治疗卵巢颗粒细胞瘤的II期试验中已完成患者招募，预计2024年报告初步数据[68] - 公司计划在2024年向欧洲药品管理局提交nirogacestat的上市授权申请[67] - 公司另一产品候选药物mirdametinib在治疗NF1-PN的ReNeu试验中已完成患者招募，预计2023年第四季度报告顶线数据[69] - nirogacestat与BCMA靶向疗法联合治疗多发性骨髓瘤的临床试验数据显示，联合疗法在降低高等级眼部不良事件频率的同时保持了疗效[70] - 公司计划在2023年提交TEAD抑制剂SW-682的研究性新药申请[72] 财务表现 - 公司预计研发费用将继续增加，主要由于产品候选药物的开发和临床试验推进[79] - 公司预计一般和行政费用将增加，以支持产品候选药物的开发和商业化[81] - 2023年第二季度研发费用为3585.8万美元，同比下降6%，主要由于外部药物制造、临床试验和其他研究成本减少270万美元[84][85] - 2023年第二季度一般和行政费用为4699.4万美元，同比增长52%，主要由于支持nirogacestat在美国上市的准备工作，包括内部成本增加1040万美元和咨询及专业服务费用增加560万美元[84][86][87] - 2023年第二季度净利息和其他收入为582.8万美元，同比增长1575%，主要由于市场收益率提高和2022年融资活动带来的现金增加[84][89] - 2023年上半年净亏损为1.513亿美元，同比增长16%，主要由于运营费用增加3007.1万美元[90] - 2023年上半年研发费用为6938.2万美元，同比下降4%，主要由于外部成本减少650万美元，部分被内部成本增加380万美元所抵消[90][91] - 2023年上半年一般和行政费用为9116.9万美元，同比增长56%，主要由于商业准备活动，包括内部成本增加1950万美元和咨询及专业服务费用增加1330万美元[90][92][93] - 2023年上半年净利息和其他收入为1138.5万美元，同比增长3125%，主要由于市场收益率提高和2022年融资活动带来的现金增加[90][94] - 截至2023年6月30日，公司累计赤字为7.213亿美元，较2022年底的5.699亿美元有所增加[95] - 2023年上半年经营活动净现金流出为1.096亿美元，主要由于净亏损1.513亿美元和运营资产及负债净减少820万美元[96] - 2023年上半年投资活动净现金流入为1.594亿美元，主要由于出售和到期可供出售债务证券3.808亿美元，部分被购买可供出售债务证券2.126亿美元所抵消[97] 租赁与合同 - 公司在2018年8月签订了为期五年的办公空间租赁合同，并于2023年5月将租赁期限延长至2026年9月30日，并增加了两个连续的五年的续租选项，租赁费用自2023年10月1日起每年增加3.0%[108] - 截至2023年6月30日，公司未来一年以上的不可取消租赁合同的未来租赁支付总额为886.6万美元，其中2023年支付36.9万美元，2024年支付194.6万美元，2025年支付199.9万美元，2026年支付200.2万美元，2027年及以后支付255.0万美元[109] - 公司在正常业务过程中签订了临床试验、临床前研究、制造和其他服务及产品的合同，这些合同通常在一定通知期后可以终止，因此公司认为这些协议下的不可取消义务并不重大[110] 会计与财务报告 - 公司的财务报表基于美国公认会计原则编制，需要管理层对不确定事项进行估计和假设，这些估计和假设可能影响财务报表中的报告金额和相关披露[111] - 公司在事实或情况发生变化时，会持续评估和调整其估计、判断和假设[112] - 公司在2022年10-K表格中描述了其重要的会计政策和关键会计估计，截至2023年6月30日的六个月内，这些政策和估计没有发生变化[113] - 公司在2022年10-K表格中描述的市场风险没有发生重大变化[114]