财务表现 - 公司2023年OGSIVEO净销售额为540万美元[544] - 公司2023年净亏损为3.251亿美元，2022年为2.774亿美元，2021年为1.739亿美元[553] - 公司2023年12月31日现金及等价物为6.626亿美元，2022年12月31日为5.97亿美元[552] - 公司2023年12月31日累计赤字为8.95亿美元，2022年12月31日为5.699亿美元[553] - 公司预计未来将继续产生重大运营亏损[553] - 公司2023年产品收入为544.7万美元，2022年无产品收入[584] - 2023年研发费用为1.50487亿美元，较2022年的1.46122亿美元增加3%[584] - 2023年销售、一般和行政费用为1.97551亿美元，较2022年的1.34552亿美元增加47%[584] - 2023年净亏损为3.25104亿美元，较2022年的2.77417亿美元增加17%[584] - 公司2023年利息和其他收入为2294.7万美元，较2022年的614.7万美元增加273%[584] - 公司2023年联邦、州和城市的净经营亏损结转分别为4.721亿美元、3.655亿美元和370万美元[582] - 公司2023年研发费用中，人员相关费用为8272.2万美元，较2022年的7087.6万美元增加11.8%[588] - 公司2023年研发费用中，nirogacestat项目费用为3481.2万美元，较2022年的4894.4万美元减少14.1%[590] - 2023年销售、一般和行政费用为1.976亿美元，较2022年的1.346亿美元增加了6300万美元，主要由于支持OGSIVEO在美国上市的准备工作[591] - 2023年其他收入增加，主要由于净利息收入的增长，归因于市场收益率的提高[592] - 2022年研发费用为1.461亿美元，较2021年的1.017亿美元增加了4440万美元，增长44%，主要由于员工成本增加和外部药物制造及临床试验费用增加[596] - 2022年销售、一般和行政费用为1.346亿美元，较2021年的7180万美元增加了6270万美元，增长87%，主要由于员工成本增加和信息技术及咨询服务费用增加[595] - 2023年净亏损为3.251亿美元，2022年为2.774亿美元，2021年为1.739亿美元，累计亏损在2023年底达到8.95亿美元[603] - 2023年公司通过ATM计划、股票购买协议、私募和后续融资共筹集了约6.59亿美元[602] - 2023年净现金用于运营活动为2.228亿美元，2022年为1.616亿美元，2021年为1.279亿美元，主要由于净亏损和运营资产及负债的变化[611] - 2023年公司现金、现金等价物和可销售证券余额预计足以支持未来12个月的运营费用和资本支出需求[606] - 2023年公司开始从OGSIVEO在美国的销售中产生产品收入[602] - 2023年公司净现金增加1.086亿美元，主要由于融资活动提供的2.966亿美元现金[610] - 2021年公司净亏损为1.739亿美元，主要由于运营活动产生的净现金流出[614] - 2023年投资活动产生的净现金流入为3480万美元，主要由于出售和到期可供出售债务证券的6.207亿美元收入[615] - 2023年融资活动产生的净现金流入为2.966亿美元，主要由于发行普通股的净收益2.993亿美元[617] - 2023年公司现金、现金等价物和可出售证券总额为6.626亿美元，2022年为5.97亿美元[638] - 2021年公司投资活动产生的净现金流入为8360万美元，主要由于出售可供出售证券的8560万美元收入[615] - 2022年投资活动产生的净现金流出为2.156亿美元，主要由于购买可供出售债务证券的4.811亿美元支出[615] - 2022年融资活动产生的净现金流入为3.407亿美元，主要由于发行普通股的净收益3.401亿美元[617] - 2021年融资活动产生的净现金流入为120万美元，主要由于股票期权行使的收益[617] - 公司2023年现金及现金等价物为1.76亿美元，较2022年的6749万美元大幅增长[653] - 2023年公司总营收为544.7万美元，全部来自产品收入，而2022年无产品收入[655] - 2023年公司净亏损为3.25亿美元，较2022年的2.77亿美元有所扩大[655] - 2023年研发费用为1.5亿美元，较2022年的1.46亿美元略有增加[655] - 2023年销售、一般及行政费用为1.98亿美元，较2022年的1.35亿美元显著增长[655] - 2023年公司总资产为7.26亿美元，较2022年的6.3亿美元有所增加[653] - 2023年公司股东权益为6.26亿美元，较2022年的5.58亿美元有所增长[653] - 2023年公司其他综合收益为195.8万美元，较2022年的亏损45.5万美元有所改善[658] - 2023年公司利息及其他收入为2294.7万美元，较2022年的614.7万美元大幅增加[655] - 2023年公司每股基本和稀释后净亏损为5.15美元，较2022年的5.21美元略有改善[655] - 公司2023年净亏损为3.251亿美元，较2022年的2.774亿美元有所增加[665] - 公司2023年经营活动产生的净现金流出为2.228亿美元，较2022年的1.616亿美元有所增加[665] - 公司2023年通过公开发行普通股获得净收益2.993亿美元[670] - 公司2023年现金及现金等价物期末余额为1.767亿美元，较2022年的6806.8万美元大幅增加[665] - 公司2023年累计赤字为8.95亿美元，较2022年的5.699亿美元有所增加[675] - 公司2023年12月31日的现金、现金等价物及有价证券总额为6.626亿美元，较2022年的5.97亿美元有所增加[676] - 公司2023年12月开始在美国销售OGSIVEO，并录得540万美元的净收入[675] - 公司2023年通过股权激励计划产生的费用为9453.4万美元，较2022年的7296.5万美元有所增加[665] - 公司2023年资本支出为738.5万美元，较2022年的1019.6万美元有所减少[665] - 公司2023年通过股票期权行使获得13.9万美元，较2022年的197.7万美元大幅减少[665] - 公司2023年12月31日的现金及现金等价物为1.761亿美元，较2022年12月31日的6750万美元显著增加[681] 研发与产品进展 - 公司计划在2024年上半年向FDA提交mirdametinib的新药申请[545] - 公司2022年9月与GSK达成协议，可能获得高达5.5亿美元的开发和商业里程碑付款[549] - GSK以7500万美元购买公司2,050,819股普通股，每股价格为36.57美元，较30天平均股价溢价25%[562] - 公司可能获得高达5.5亿美元的额外付款，前提是达到某些开发和商业里程碑[563] - 公司于2023年11月获得FDA批准后开始资本化OGSIVEO的库存，用于治疗成人硬纤维瘤患者[685] - 公司2023年12月在美国首次商业销售OGSIVEO，导致无形资产资本化，该资产将在剩余专利寿命内按直线法摊销[688] - 公司研发费用包括临床开发支出、前期许可费用以及与未获FDA批准产品相关的里程碑付款[703] 融资与资本运作 - 公司2023年12月通过公开募股筹集了2.993亿美元净收益[547] - 公司2022年9月通过私募筹集了2.168亿美元净收益[548] - 公司2022年8月通过ATM计划筹集了6780万美元净收益[550] - 公司2023年通过ATM计划、股票购买协议、私募和后续融资共筹集了约6.59亿美元[602] - 公司2023年融资活动产生的净现金流入为2.966亿美元，主要由于发行普通股的净收益2.993亿美元[617] - 公司2023年通过公开发行普通股获得净收益2.993亿美元[670] 会计与税务 - 公司未记录任何不确定税务状况的储备金，截至2023年12月31日[619] - 公司采用ASC 606准则确认收入，涉及合同识别、履约义务识别、交易价格确定等五个步骤[623] - 公司采用ASC 606标准确认收入，涉及合同中的五个步骤：识别合同、识别履约义务、确定交易价格、分配交易价格、确认收入[691] - 公司产品收入净额包括估计的可变对价，如发票折扣、政府回扣、产品退货等[696] - 公司为不确定的税务事项计提准备金，并根据技术优势和与税务当局的最终结算可能性确认税务收益[713] - 公司预计新会计准则ASU 2023-09不会对其财务报表产生重大影响，该准则要求更详细的所得税披露[715] 资产与投资 - 公司2023年12月31日的现金、现金等价物及有价证券总额为6.626亿美元，较2022年的5.97亿美元有所增加[676] - 公司2023年12月31日的现金及现金等价物为1.761亿美元，较2022年12月31日的6750万美元显著增加[681] - 公司2023年和2022年12月31日的市场证券未计提任何信用损失或减值准备[682] - 公司2023年12月31日的应收账款信用损失准备被认为不显著[684] - 截至2023年12月31日，公司可供出售的短期和长期投资总额为4.853亿美元，其中美国国债占3.697亿美元，公司债券占5116万美元[716] - 公司持有的短期投资主要为美国国债、公司债券和商业票据，长期投资主要为美国国债和公司债券[716] - 公司未持有超过五年到期的投资，所有短期投资均在一年内到期[717] - 公司金融资产的公允价值分为三个层次：第一层次为活跃市场中未调整的报价，第二层次为类似资产的可观察市场数据，第三层次为不可观察的输入[718][719] - 截至2023年12月31日，公司金融资产公允价值总额为5.506亿美元，其中第一层次资产为3.851亿美元，第二层次资产为1.655亿美元[721] - 公司无形资产净值为1120万美元，主要来自与辉瑞的许可协议，预计未来摊销费用为1120万美元，其中2024年至2028年每年摊销60万美元[726][727] 运营与费用 - 2023年公司折旧费用为160万美元，较2022年的80万美元和2021年的50万美元显著增加[725] - 公司2023年总租赁成本为251.9万美元，其中固定成本为165.3万美元，可变成本为86.6万美元[733] - 公司2023年运营租赁资产为614.4万美元，较2022年的469.8万美元增长30.8%[733] - 公司2023年运营租赁负债为705.7万美元，较2022年的525.1万美元增长34.4%[733] - 公司2023年加权平均剩余租赁期限为4.2年，较2022年的5.2年减少1年[733] - 公司2023年加权平均贴现率为5.8%，较2022年的4.2%增加1.6个百分点[733] - 公司2023年应计费用总额为6556.9万美元，较2022年的3924.2万美元增长67.1%[734] - 公司2023年股权激励费用总额为9453.4万美元，较2022年的7296.5万美元增长29.5%[735] - 截至2023年12月31日，公司2019年股权激励计划下可供未来发行的股票数量为2543163股[736] - 截至2023年12月31日，公司2019年员工股票购买计划下预留的股票数量为2477122股[738] - 公司2023年授予的股票期权加权平均行权价格为27.65美元，较2022年的43.28美元下降36.1%[740]