财务表现 - OGSIVEO™ (nirogacestat) 在2023年第四季度实现净产品收入540万美元，这是其在美国上市后的首个部分季度收入[1][14] - 公司2023年底现金、现金等价物及有价证券总额为6.626亿美元[2][14] - 2023年第四季度净亏损为9430万美元，全年净亏损为3.251亿美元[14] - 2023年公司产品净收入为544.7万美元，2022年和2021年无产品收入[19] - 2023年公司总运营费用为3.4846亿美元，同比增长24.1%[19] - 2023年公司净亏损为3.251亿美元，同比增长17.2%[19] - 2023年公司每股净亏损为5.15美元，较2022年的5.21美元略有改善[19] - 2023年公司现金及现金等价物和市场证券总额为6.6259亿美元，同比增长11%[21] - 2023年公司总资产为7.2579亿美元，同比增长15.2%[21] - 2023年公司累计赤字为8.9503亿美元，同比增长57.1%[21] - 2023年公司股东权益为6.2622亿美元，同比增长12.2%[21] 研发进展 - 2023年第四季度研发费用为4370万美元，全年研发费用为1.505亿美元，同比增长主要归因于员工成本增加[14] - 公司计划在2024年上半年向FDA提交mirdametinib的新药申请，目标在2025年获得第二个批准[3] - mirdametinib在NF1-PN患者的2b期ReNeu试验中显示出52%的儿科患者和41%的成人患者的客观缓解率[9] - 公司计划在2024年上半年启动SW-682的1a期临床试验，用于治疗Hippo通路突变驱动的肿瘤[9] - 2023年公司研发费用为1.5049亿美元，同比增长3%[19] 市场与商业化 - 2023年第四季度销售、一般及行政费用为5980万美元，全年为1.976亿美元，增长主要由于支持OGSIVEO美国上市的商业准备活动[14] - 公司已向欧洲药品管理局提交了nirogacestat的营销授权申请，用于治疗成人硬纤维瘤患者[1][4] - 2023年公司销售、一般和行政费用为1.9755亿美元，同比增长46.8%[19] 融资与资本 - 公司在2023年12月通过增发股票筹集了约3.162亿美元的资金，进一步增强了资产负债表[9]