OGSIVEO®（nirogacestat）的批准与商业化 - OGSIVEO®（nirogacestat）是公司首个商业化产品，2023年11月27日获得FDA批准，用于治疗成人进展性硬纤维瘤患者[60] - 2024年第一季度，OGSIVEO在美国的净产品收入为2100万美元[63] - 2024年4月4日，FDA批准了OGSIVEO的补充新药申请（sNDA），新增150 mg和100 mg两种剂量规格，预计2024年5月中旬上市[63] - 公司正在推进OGSIVEO的全球扩展，2024年2月向欧洲药品管理局（EMA）提交了市场授权申请（MAA）[64] - 公司2024年第一季度净产品收入为2100万美元，全部来自OGSIVEO在美国的销售[84] OGSIVEO®（nirogacestat）的临床试验与疗效 - OGSIVEO在III期DeFi试验中显示出显著疗效，疾病进展风险降低71%，中位无进展生存期（PFS）未达到，而安慰剂组为15.1个月[61] - 公司正在评估nirogacestat用于治疗卵巢颗粒细胞瘤（GCT），预计2024年下半年公布II期试验的初步数据[65] - 公司正在评估nirogacestat与BCMA靶向疗法联合治疗多发性骨髓瘤的潜力，并与多家行业合作伙伴达成临床合作协议[68] mirdametinib的临床试验与进展 - mirdametinib在ReNeu试验中显示出显著疗效，52%的儿科患者和41%的成人患者达到客观缓解，中位最佳肿瘤体积减少分别为42%和41%[66] - 公司计划在2024年第二季度完成mirdametinib的新药申请（NDA）提交，并预计在2024年下半年向EMA提交市场授权申请（MAA）[67] 公司财务状况与费用 - 2024年第一季度销售、一般和行政费用增加1590万美元至6010万美元，同比增长36%，主要由于支持OGSIVEO在美国上市的商业活动[85][86] - 2024年第一季度研发费用增加2010万美元至5360万美元，同比增长60%，主要由于外部药物制造、临床试验和其他研究费用的增加[87][88] - 公司预计未来销售、一般和行政费用将增加，以支持组织扩展和商业化努力[76] - 公司预计未来研发费用将继续增加，以支持产品候选物的开发和临床前项目[80] - 公司2024年第一季度净亏损为8739万美元，同比增长19%[84] - 公司2024年第一季度利息和其他收入增加201万美元至757万美元，同比增长36%，主要由于市场收益率上升和融资活动带来的现金增加[90] - 公司截至2024年3月31日的累计赤字为9.824亿美元[91] 公司资金需求与融资计划 - 公司预计未来资金需求将取决于多个因素，包括临床试验的进展和成本、商业化活动的成本以及监管要求[97] - 公司预计未来将通过股权融资、债务融资、合作和战略联盟等方式筹集资金以满足运营需求[99] 公司合同义务与会计政策 - 公司在2024年第一季度没有重大合同义务和承诺的变化[102] - 公司财务报表的编制基于美国公认会计原则，并依赖于管理层对不确定事项的估计和假设[103] - 公司持续评估其估计、判断和假设，并在事实或情况变化时进行调整[104] - 公司在2024年第一季度没有重大会计政策或关键会计估计的变化[105] - 公司在2024年第一季度没有市场风险的重大变化[106] 其他研发项目 - 公司计划在2024年第二季度启动TEAD抑制剂SW-682的I期临床试验，用于治疗Hippo突变实体瘤[70]