文章核心观点 - 基因编辑是变革性技术，可治疗多种疾病，为相关股票创造大量机会，投资者可关注顶级基因编辑股票 [1] 行业情况 - 目前约7000种疾病由基因紊乱导致，有望通过基因编辑修复 [2] - MarketsandMarkets分析师称，基因编辑市场规模将从2023年的53亿美元增长至2028年的近106亿美元 [8] CRISPR Therapeutics（CRSP） - 2023年12月初，其镰状细胞病疗法获FDA批准，输血依赖性β - 地中海贫血基因编辑疗法获许可 [3] - 虽盈利未达预期致股价回落至55.95美元，但疲软是买入机会 [4] - CTX112正进行CD19阳性复发或难治性B细胞恶性肿瘤1/2期试验，预计今年公布初步数据；CTX131今年将用于血液系统恶性肿瘤治疗 [5] - 富国银行分析师认为CRSP可能因疗法成为收购目标，Baird分析师将其目标价从46美元上调至52美元，期待其CAR - T管线新临床数据 [10] Intellia Therapeutics（NTLA） - 股价从约33美元跌至19.37美元后回升至24美元，有望先回升至33美元 [12] - 公司展示体内CRISPR/Cas9基因组编辑疗法NTLA - 2001重新给药潜力的新数据 [6] - NTLA - 2002治疗遗传性血管性水肿1期研究数据积极，单剂量使月心脏病发作率平均降低98%，中重度发作平均减少99% [7] - 非病毒脂质纳米颗粒（LNP）递送平台可重新给药是关键优势，NTLA - 2002可能成为突破性疗法 [13][14] Editas Medicine（EDIT） - 股价接近每股5美元 [16] - 公布18例镰状细胞病患者和7例输血依赖性β - 地中海贫血患者接受reni - cel治疗的新安全和疗效数据，该疗法耐受性良好 [18][20] - 摩根大通和摩根士丹利均将其股票评级上调，目标价为7美元 [19]