文章核心观点 - 探讨CRISPR Therapeutics是否能成为下一个Vertex Pharmaceuticals，认为若其推出有畅销产品的组合，未来有可能发展成类似Vertex的公司，早期投资者或能获利 [3][8][15] 公司发展情况 Vertex Pharmaceuticals - 是领先的囊性纤维化（CF）治疗药物制造商，去年产品收入超98亿美元，近期提交最新CF候选药物给监管机构，获批将巩固其长期主导地位 [9] - 与CRISPR Therapeutics合作的基因编辑疗法Casgevy获批准，显示其能拓展CF专业领域之外业务，还提交了疼痛候选药物的监管申请 [4] - 发展成拥有多种产品和多个治疗领域的公司，过去三年股价攀升超145%，市值达1270.8亿美元 [10][15] CRISPR Therapeutics - 专注CRISPR基因编辑技术，可修复致病缺陷基因，有望为患者带来功能性治愈 [11] - 与Vertex合作的Casgevy获批准，是世界首个基于CRISPR的基因编辑疗法获批，显示监管机构对这类产品开放态度，公司管线均使用该技术 [5] - 最新财报显示超25个Casgevy授权治疗中心运营，多名患者开始治疗，虽收入增长不会像卖新药那么快，但未来季度将有增长势头 [12] - 开发脂质纳米颗粒技术将基因编辑治疗直接输送到肝脏，项目前两个候选药物治疗心血管疾病，现扩展到难治性高血压和肝脏相关罕见遗传病 [6] - 正在进行嵌合抗原受体T细胞（CAR T细胞）疗法候选药物的肿瘤学临床试验，并拓展到自身免疫性疾病领域，预计今年晚些时候公布候选药物CTX - 112在某些癌症的1/2期试验初始数据 [13] - 虽未获主要产品收入，但现金状况良好，最近一季度现金约21亿美元，有助于推进管线并可能实现多产品收入来源 [7] - 市值48.24亿美元，股价与Vertex相比还有很大差距 [15] 两家公司对比 - 发展路径不同，Vertex专注CF多年建立十亿美元业务后拓展其他领域，CRISPR Therapeutics一段时间来在临床前和临床研究中跨治疗领域应用技术 [1] - 相似之处在于多数临床试验结果良好，能拓展到不同治疗领域，且现金状况都较好 [7]