行业与公司 * 行业：北美应用软件即服务行业 [1] * 公司：报告覆盖了众多应用SaaS公司，并重点提及了HUBS、KVYO、WIX、AMPL、BL、DSGX、NAVN、NICE、TWLO、FIG、ZETA、GDDY、CXM、FRSH、GTM、RAMP、RNG、FIVN、LZ、SPT、MANH、BILL、MNDY、ASAN、BOX、DOCU、ZM等 [2][5][7][52][56][75][76][77] 核心观点与论据 * **2025年行业表现疲软**：应用SaaS行业在2025年表现逊于更广泛的软件集团和科技板块，主要受AI相关担忧拖累，表现为收入增长乏力、估值倍数压缩 [3] * 收入增长保持低迷，覆盖的30家应用SaaS公司平均收入增长率在2025年第四季度预计为15%，中位数为14% [11][12] * 2025年收入预期修正幅度不大，各季度修正在-1.2%至0.8%之间 [14][19] * 估值倍数显著压缩，企业价值/未来一年销售额倍数从2023年10月的约6.4倍降至2025年12月的约3.9倍 [15][16] * 导致应用SaaS相对于更广泛软件集团的估值折价从一年前的约20%扩大至约37% [3][20][21] * **2026年展望：克服AI恐惧的两步路径**：市场情绪改善需要两个步骤 [23] * **第一步：证明AI风险低于预期**：已有证据表明AI相关的DIY风险、初创公司风险和基于席位的定价模型风险被夸大 [24][26] * CIO调查显示，将应用软件供应商作为应用AI/ML技术主要合作伙伴的比例从2024年第三季度的13%连续上升至2025年第四季度的19%，而依赖超大规模云供应商的比例从2024年第三季度的33%下降至27% [26][28][29] * 新客户需求保持稳定，2025年隐含的平均新客户同比增长率在8%至10%之间，缓解了对初创公司竞争的担忧 [26][32] * 基于席位的定价模型被视为执行风险而非生存风险，CIO计划在2026年放缓招聘步伐，33%的CIO预计整体招聘将减少 [26][27][33][34] * **第二步：获得增长前景改善的可见性**：投资者需要看到增长轨迹切实改善和收入预期上调 [35] * 周期性不利因素已基本消化，净收入留存率在过去三个季度趋于稳定，相对于2022年和2023年各约7个百分点的压缩，过去两年仅恶化约1个百分点 [35][39][41] * CIO调查显示，软件是2026年IT支出计划中唯一预计增长略有加速的类别，从2025年的3.7%增至2026年的3.8% [35][43][44] * 对AI货币化的信心是重新吸引投资者的关键，用于支持AI计划的净新预算（而非预算重新分配）来源比例从2024年第二季度的12%连续上升至2025年第四季度的24% [35][48][49] * **投资策略：选择性机会与杠铃策略**：由于缺乏广泛的上行预期修正，采取选择性投资策略，偏好符合“AI成功框架”且估值合理的公司 [7][8][52] * **总体偏好**：采用杠铃策略，一端是“AI成功框架”中定位良好的供应商，另一端是具有合理估值的特殊增长加速故事 [7][8] * **具体推荐**：在面向客户的软件中偏好HUBS、KVYO、WIX、AMPL（评级由平配上调至超配），在后台应用软件中偏好BL（新首选股）、DSGX（评级由平配上调至超配）、NAVN [7][8][52] * **AI成功框架**：根据终端市场AI准备度和公司竞争护城河评估AI成功概率，销售与营销、客户服务和开发工具等类别采用更快，而会计、HR和供应链软件等类别采用较慢 [36][50] * **个股观点摘要**： * **HUBS (超配)**：尽管2025财年持续以约高双位数速度增长，但企业价值/未来一年销售额倍数压缩了55%，估值显著折价，目前交易于约4.5倍企业价值/销售额和约0.3倍增长调整后倍数 [59] * **KVYO (超配)**：2025财年企业价值/未来一年销售额倍数压缩约40%，管理层承诺2026财年至少实现21-22%的增长，股价交易于约0.2倍企业价值/销售额/增长倍数 [59][60] * **WIX (超配)**：2025财年企业价值/未来一年自由现金流倍数压缩50%以上至约11倍，2026年存在叙事转变的催化剂 [60] * **AMPL (超配，由平配上调)**：升级原因包括优化不利因素减弱、数字产品开发顺风增强、多产品采用故事以及合理的估值且无基于席位的定价模型拖累 [61][86][87] * **BL (超配，新首选股)**：提升为后台首选股，预计2026年增长拐点将释放价值，基本面正在好转，第三季度新客户预订量同比增长45% [79][83][100][101] * **DSGX (超配，由平配上调)**：升级原因是有机增长加速、近期重组带来的杠杆效应以及估值回落至10年低点（19倍企业价值/未来一年EBITDA） [79][83][106][107][118] * **TWLO (超配)**：预计2026年能保持2025年的增长势头，第三季度来自AI客户的语音收入同比增长60% [60] * **FIG (平配)**：股价交易于约14倍企业价值/销售额，估值仍较高，需观察其维持快速增长的能力 [62] * **MANH (平配)**：估值溢价（28倍2027财年自由现金流），预计2026财年指引可能令市场失望 [85] * **BILL (平配)**：基本面趋于谨慎，股票薪酬仍高达收入的15% [85] 其他重要内容 * **风险监控**：需要关注的风险包括：AI风险超预期、平衡席位与消费定价模型时出现断层、AI相关成本或销售营销费用增加对运营利润率及自由现金流的风险、宏观因素对IT支出的干扰 [54] * **估值对比**：应用软件估值处于低谷，其增长调整后的企业价值/销售额倍数约为0.31倍，低于更广泛软件集团的0.47倍，也低于其5年平均值0.46倍 [21][130] * **CIO支出调查细节**： * 2026年软件支出增长预期从2025年的3.7%小幅提升至3.8%，而硬件（1.6%降至1.0%）、通信（2.4%降至2.2%）预期下降，IT服务支出趋势保持不变（2.0%） [35][44] * 与2025年第三季度调查相比，2025年第四季度调查中对2026年所有领域的IT支出增长预期均有所下调，但软件的下调幅度最小 [35][45][46] * 受访者倾向于整合平台而非最佳单点解决方案，特别是在协作/内容工作流与管理、营销应用、DevOps和IT运营/可观测性领域 [26][29] * **价格目标与评级变更**：报告更新了覆盖范围内的多个公司的评级和目标价，具体变更详见相关表格 [5][52][54][73]

KING OF PRUSSIA, Pa., Jan. 12, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Vertex, Inc. (NASDAQ:VERX), a leading global technology provider of indirect tax solutions, today announced that it will release fourth quarter 2025 financial results before the market opens on Wednesday, February 11, 2026. A conference call to discuss the results will be held at 8:30 a.m. Eastern Time that same day. Those wishing to participate may do so by dialing 1-412-317-6026 approximately ten minutes prior to start time. A listen-only webcast of ...

公司荣誉与认可 - 公司被Built In评为2026年最佳工作场所之一 这已是连续第三年获此殊荣 [1] - 公司在两个“最佳远程工作场所”榜单上均获得荣誉 突显其在远程工作环境方面的优势 [2] 获奖依据与公司文化 - 奖项基于数据驱动方法 评估标准包括薪酬、福利和全公司范围的文化项目 [2] - 公司为员工提供职业发展机会、全面的人才奖励方案、灵活工作选择、包容性资源团体以及目标驱动的文化 [2] - 公司副总裁表示 认可反映了员工日常体验 包括薪酬透明度、支持远程优先的灵活性以及促进成长的包容性计划 [3] 奖项背景与市场意义 - Built In最佳工作场所评选已进入第八年 旨在表彰塑造未来工作模式的公司 [4] - 在快速发展的AI优先就业市场中 获此奖项有助于公司在求职者使用ChatGPT和Google AI Overviews等工具研究雇主时 作为可信赖的品牌脱颖而出 [4] - Built In创始人兼CEO指出 获得该奖项不仅向求职者表明公司对人才的投资 也是强化AI搜索工具理解和展示公司故事的杠杆 [5] 公司业务概况 - 公司是全球领先的间接税解决方案提供商 致力于提供最受信赖的税务技术 [6] - 公司解决方案可针对特定行业定制 涵盖销售与消费者使用税、增值税和工资税等主要间接税种 [6] - 公司总部位于北美 并在南美和欧洲设有办事处 致力于帮助全球领先品牌简化持续合规的复杂性 [6]

基金业绩表现 - TimesSquare Capital Management旗下美国小盘成长策略基金在2025年第三季度总回报率为2.26%（毛）和2.01%（净）[1] - 同期，其业绩大幅落后于基准罗素2000成长指数12.19%的回报率[1] - 当季除美国以外的固定收益资产外，所有资产类别均录得正回报[1] 基金投资偏好与市场环境 - 基金在信息技术行业中偏好关键系统提供商、专业组件设计商、能提升客户生产力或效率的系统，以及那些能扩大企业IT预算份额的公司[3] - 近期市场短期情绪不利于软件等长期增长领域，资金转而青睐周期性半导体或与量子计算未来可能性相关的标的[3] - 在此环境下，基金对需求稳定的应用软件公司的偏好对其相对业绩构成了阻力[3] Vertex公司概况与股价表现 - Vertex公司为企业提供端到端税务合规软件，服务于零售贸易、批发贸易和制造业[2] - 截至2026年1月5日，其股价收于19.56美元，市值为31.2亿美元[2] - 该股一个月回报率为-0.31%，过去52周股价下跌了62.60%[2] - 在2025年第三季度，Vertex股价下跌了30%[3] Vertex公司经营与财务 - 2025年第三季度，Vertex营收为1.921亿美元，同比增长12.7%[4] - 其当季盈利略低于预期，原因是部分企业合同因客户担忧宏观经济环境而延迟签署，导致销售周期延长[3] - 部分收入因此被推迟至后期，但公司的两年期目标保持不变[3] 机构持仓情况 - 截至2025年第三季度末，共有22只对冲基金投资组合持有Vertex股票，较前一季度的25只有所减少[4] - Vertex未进入对冲基金最受欢迎的30只股票名单[4]

公司战略与产品发布 - Vertex Inc 于12月5日确认扩大与CPA.com的战略合作伙伴关系 将共同推出人工智能销售税合规解决方案[1] - 该AI驱动的销售税合规解决方案旨在帮助会计师事务所为客户提供自动化的销售和税务合规服务[2] - 解决方案使客户咨询服务以及州和地方税务团队能够评估风险敞口 会计师事务所可通过白标平台直接管理客户合规或将其引荐至自动化服务[2] - 公司副总裁表示 此次发布旨在帮助会计师事务所解锁新的收入流并通过创新自动化简化申报流程[3] 市场前景与分析师观点 - BMO Capital Markets预测2026年将成为应用和垂直软件股票的复苏之年[3] - 该研究机构预计Vertex将成为连续第二个稳健报税季的最大受益者之一[3] - 分析师将Vertex Inc列为值得投资的最佳超跌股票之一[1] 公司业务概况 - Vertex Inc是全球领先的间接税软件和解决方案提供商 帮助企业实现复杂税务法规的自动化、管理和合规[4] - 公司提供基于云和本地的解决方案 旨在简化端到端的间接税流程[4]

投资动态 - 总部位于纽约的Hyperion Capital Advisors于11月13日披露，其在第三季度新建仓Vertex (NASDAQ:VERX)，购入540,000股，截至9月30日持仓价值约为1339万美元 [2][3][6] - 此次建仓使Vertex成为该基金第三大持仓，占其报告的美股资产比例为7.16% [4][6] - 截至披露日，该基金前五大持仓及占资产管理规模比例分别为：Alphabet (19.2%)、Elevance Health (8.9%)、Vertex (7.2%)、洲际交易所 (6.9%)、联合健康 (6.7%) [7] 公司股价与估值 - 截至新闻发布当周的周三，Vertex股价为20.03美元，过去一年内大幅下跌63%，同期标普500指数上涨约15% [4] - 公司当前市值为32亿美元 [5] - 尽管股价大幅下挫，但公司近期业绩仍保持增长，最近一个季度收入同比增长12.7%至1.921亿美元，云收入增长近30% [9] 公司业务与财务概况 - Vertex是一家领先的税务技术解决方案提供商，专注于为大企业自动化复杂的税务合规与报告流程，业务遍及美国及国际市场的零售、通信、租赁和制造等行业 [8][11] - 公司通过软件许可、SaaS订阅、实施与培训服务以及税务相关外包服务产生收入 [11] - 截至最近十二个月，公司收入为7.3219亿美元，净亏损为5358万美元 [5] - 公司年度经常性收入增长至6.482亿美元，调整后息税折旧摊销前利润为4350万美元，利润率为22.6% [9] - 公司财务状况稳健，季度末持有超过3.13亿美元现金，并首次授权了1.5亿美元的股票回购计划 [9] 市场观点与投资逻辑 - 股价大幅下跌可能与净收入留存率减速以及投资者对中型软件股普遍感到疲软有关，而非需求崩溃 [9] - 公司基本面与股价表现出现背离，业务仍以两位数速度增长并产生实际现金流，这可能是吸引Hyperion Capital Advisors建仓的原因 [9] - 该基金将Vertex与Alphabet、Elevance Health等公司并列持仓，显示出其对具有持续现金流生成能力的企业的偏好，而非投机性增长 [9] - 对于长期投资者而言，当前的估值似乎意味着耐心可能会获得回报 [10]

文章核心观点 - 多位知名公司首席财务官预测，到2026年，人工智能将从实验阶段转向产生经证实、全企业范围的影响，重塑财务职能，使其成为业务主动的、战略性的驱动力，而不仅仅是效率工具 [1] CFO对2026年AI在财务领域应用的预测 - AI将更注重实际成效证明，企业将期望在速度、韧性和决策质量上获得可衡量的收益，而非仅停留在试点和原型阶段 [2] - AI将成为财务运营的核心推动力，例如智能代理将自动化季度结算、预测和分析，提供实时洞察和可操作的预测 [2] - 关注点将从“AI能做什么”转向“如何构建规模化基础”，管理更精细化的AI项目组合，平衡试点启动与已验证方案的推广 [2] - 生成式AI和预测分析的进步将使财务团队超越自动化，实现实时洞察和情景建模，帮助首席财务官以前所未有的速度和准确性预测风险、优化资本配置并改进决策 [2] - AI将使财务从报告过去转向塑造未来，其真正价值在于从事不同的、战略性的、能驱动成果的工作，而不仅仅是更快地完成相同工作 [2] AI成功实施的关键要素 - 成功取决于强大的治理、可信的数据、现代化的架构以及人类的判断 [1] - 实现全企业范围的影响需要可信的数据、清晰的问责制，以及愿意重新设计决策方式的领导者 [2] - 成功将取决于强大的治理、人工监督、投资回报率纪律，以及培养赋能人才并提升其AI时代专业知识的数字敏锐度 [2] - 将优先考虑数据治理、流程重新设计和新技术维护等虽不引人注目但至关重要的工作 [2] - 真正的差异化因素在于受治理的数据和运营模式，这些模式能让人类参与其中，并将AI与可衡量的成果和风险标准联系起来 [3] AI对财务职能的具体转型影响 - AI将嵌入公司规划与资本配置、运营、服务客户和管理风险的方式中 [2] - 在并购讨论前运行数百或数千个情景分析、预测客户流失、在数十种宏观经济环境下压力测试资本配置决策、识别最有可能产生大部分回报的少数研发投资 [2] - 代理应付账款解决方案可实现更准确、自主的数据捕获、更高的无接触处理率、更好的现金可视性以及更强的供应商关系，同时降低成本 [3] - 在成本更高、波动性更大的环境中，AI将帮助优化流动性、管理债务、在更紧的利润空间内优先安排支出，并监控外汇风险以实时调整策略 [3] - 核心财务和会计系统将进入一个与跨部门所有业务应用实现端到端连接、可视性、灵活性和互联互通的阶段，生成式AI将协调这些系统、数据和工作流，增强端到端可视性和跨职能情景分析、规划与报告 [3] - 嵌入ERP的代理AI将加速结算、锐化预测和现金可视性、自动化控制与合规，在减少手工工作的同时提高可审计性 [3] 对CFO角色与投资策略的启示 - CFO需要从财务守门人转变为推动战略和塑造决策的转型架构师 [2] - AI将迫使财务领导者在技术投资评估和衡量方面实施更多规范，为AI而购买AI的时代已经结束，投资需与业务成果明确挂钩 [3] - CFO和财务领导者必须具备一定程度的AI素养，能够识别提高组织生产力的用例，并评估AI平台投资、领导团队采用以及评估AI部署影响的领域 [3] - 市场工具重叠和价值主张不明确阻碍了广泛采用，整合需要先于广泛实施，采用精简、集成的AI解决方案将获得明显的竞争优势 [3]

核心观点 - 一家基金在第三季度增持了股价大幅下跌的税务科技龙头公司Vertex，尽管增持后持仓市值因股价下跌而缩水，但该基金持仓集中度显著提高，显示出其认为市场下跌过度并看到了长期投资机会 [1][11] - Vertex股价在过去一年中暴跌65%，大幅跑输同期上涨13%的标普500指数，但其第三季度财报显示出稳健的运营基本面，包括双位数收入增长、强劲的现金流以及新的股票回购计划 [3][10] - 对于长期投资者而言，关键问题在于其经常性收入指标（如6.48亿美元年度经常性收入、107%的净收入留存率）能否在宏观和客户扩张阻力正常化后，重新成为估值驱动因素 [12] 基金持仓变动 - Tensile Capital Management在第三季度增持了160,559股Vertex股份，使其总持股量达到380万股 [1][2] - 截至9月30日，该持仓价值9430万美元，但整个季度持仓市值减少了约3440万美元 [1][11] - 此次增持后，Vertex占该基金13F报告管理资产约11.8%，成为其最大持仓，远高于其他持仓 [3][11] 公司财务与市场表现 - 公司市值为31亿美元，过去十二个月营收为7.322亿美元，净亏损5360万美元 [4] - 截至新闻发布前周五收盘，股价为19.68美元，较去年年初下跌65% [3][4] - 第三季度营收增长12.7%，云收入增长29.6%，调整后息税折旧摊销前利润为4350万美元 [10] - 公司宣布了一项新的1.5亿美元股票回购计划 [10] - 公司年度经常性收入为6.48亿美元，净收入留存率为107% [12] 业务概况 - Vertex是税务技术软件和服务的领先提供商，服务于多元化的企业客户群 [6] - 提供税务判定、合规与报告、税务数据管理、文档管理以及为零售、通信、租赁和制造等行业企业提供的预建集成等解决方案 [9] - 收入主要来自软件许可、软件即服务订阅以及实施、培训和税务相关外包服务 [9] - 目标客户是寻求全面、集成化税务合规与自动化解决方案的大型企业和跨国公司 [9] - 公司通过软件许可和经常性SaaS收入流相结合，提供可扩展的集成解决方案 [6]

慈善捐赠与税务规划 - 年底是慈善机构募捐的关键时期 许多机构依赖年终捐赠实现收支平衡 [1] - 2017年《减税与就业法案》通过提高标准扣除额和限制分项扣除 显著减少了进行分项扣除的纳税人数量 从而削弱了慈善捐赠的税收优惠 [2] - 慈善捐赠的税收优惠日益集中于使用税务和慈善规划策略的人群 无论是否寻求税收减免 捐赠时都需注意细节 包括获取收据和关注捐赠激励 [3] - 对于持有大量资本利得的个人 通过捐赠增值股票给由股票经纪商提供的捐赠者建议基金 可以同时实现慈善捐赠和避税 捐赠股票按市值计算扣除额 且增值部分无需纳税 [4] 戴尔家族巨额捐赠与“特朗普账户” - 迈克尔·苏珊·戴尔夫妇承诺捐赠62.5亿美元 用于支持《一个美丽大法案》创建的儿童“特朗普账户” 这是美国现代史上最大的慈善承诺之一 [5] - 该笔资金将通过戴尔夫妇的慈善基金而非戴尔基金会进行捐赠 [6] - 根据《一个美丽大法案》 国会承诺为2025年至2028年间出生的婴儿提供1000美元的初始存款 戴尔夫妇的捐赠将为约2500万名2015年前出生、不符合1000美元资格的10岁以下儿童账户各存入250美元 [5] - “特朗普账户”是一种新的退休储蓄账户 可为18岁以下的合格儿童开设 但2026年7月4日前不能缴费 [7] - 账户每年缴费上限为5000美元 并随通胀调整 缴费人包括父母、祖父母等 雇主每年也可为员工或其家属的账户缴纳最多2500美元 且不计入员工应税收入 [8] - 国会的1000美元试点项目存款和戴尔夫妇的250美元捐赠均不计入年度缴费上限 [9] 税收政策与法规动态 - 特朗普总统签署了《IRS数学错误法案》 要求国税局改变数百万份“数学错误”通知的格式 新法律要求国税局必须明确解释错误内容、调整原因以及纳税人的质疑权利 [10][11] - 俄亥俄州参议员伯尼·莫雷诺提出了《2025年排他性公民身份法案》 旨在取消美国双重国籍 目前美国允许其公民与63个国家拥有双重国籍 [18][19] - 根据该法案 拥有外国公民身份的美国人必须选择放弃外国国籍或失去美国公民身份 未来获得外国公民身份的人也将自动丧失获得美国公民身份的资格 [20] - 法案的“覆盖型弃籍者”规则可能导致严厉的税务处罚 对于净资产达到或超过200万美元 或过去五年平均年度所得税负超过20.6万美元 或过去五年未完全遵守美国纳税申报的弃籍者 将面临按弃籍前一日市值计算的资产视同销售税 并对未实现收益征收最高23.8%的资本利得税 [22] 员工保留税收抵免计划现状 - 员工保留税收抵免计划旨在疫情期间帮助企业维持运营 符合条件的雇主可为2020年3月12日至2022年1月1日期间支付的部分合格工资申请税收抵免 抵免额度最高可达2020年每名员工5000美元和2021年每名员工21000美元 [24] - 自该计划启动以来 国会已四次修改相关法律 数千名纳税人因其ERC申请卷入国税局的审查、上诉和诉讼 [25] - 国家纳税人权益倡导办公室呼吁国税局在2025年底前处理完所有未决的ERC申请 指出仍有数万家企业等待超过一年 拖延正在损害依赖这些退税款支付运营成本的合法企业 [27] - 申请积压源于ERC计划的复杂性以及存在可疑或欺诈性申请 迫使国税局暂停处理并仔细筛选 [28] 企业税务与活动 - 公司假日派对如果主要面向全体员工及其家属 则食物、酒水、娱乐、装饰、场地租赁等相关费用通常可100%税前扣除 [15][16] - 美国律师协会税务部门就国税局2025-45号通知提交了评论 该通知旨在简化某些关于上市公司从外国迁册至美国以及接近F型重组发生时股票处置的规则应用 [33] - EisnerAmper会计师事务所宣布了领导层变动 自2026年1月1日起 马修·T·布朗被任命为明尼阿波利斯办公室主管 米歇尔·A·迈拉被任命为圣地亚哥办公室主管 [34] - Vertex Inc. 与CPA.com宣布扩大合作 将包括与Kintsugi合作的人工智能驱动解决方案 该应用帮助各种规模的会计师事务所为客户提供自动化、准确且可扩展的销售税合规服务 [35] 重要税务日期与事件 - 2025年12月31日 大多数需要领取规定最低分配额的个人 其2025年度RMD的截止日期 [30] - 2026年1月15日 2025年第四季度个人预估税缴纳截止日期 [30] - 2026年1月31日 雇主向员工提供工资报表以及签发某些信息申报表的截止日期 [30] - 2025年12月8日至9日 纽约大学法学院州和地方税收研究所会议在纽约举行 [31] - 2025年12月11日至13日 美国律师协会税务部2025年刑事税务欺诈和税务争议会议在拉斯维加斯举行 [31]

公司产品CASGEVY最新临床数据 - 公司宣布了CASGEVY在治疗5岁及以上严重镰状细胞病或输血依赖型β地中海贫血患者中的多项临床研究数据，这些数据将在美国血液学会年会上展示 [1] - CASGEVY目前已在包括美国、英国、欧盟、沙特阿拉伯、加拿大、瑞士和阿联酋在内的多个国家和地区获批，用于治疗12岁及以上的符合条件的SCD或TDT患者 [1] 针对5-11岁儿童患者的首次临床数据 - 在针对镰状细胞病的3期CLIMB-151研究中，11名儿童患者接受了CASGEVY治疗，所有有足够随访数据的患者均达到了主要终点，即在至少连续12个月内无血管闭塞危象 [5] - 接受CASGEVY输注后，无患者发生VOC，最长的无VOC持续时间约为两年 [5] - 在针对输血依赖型β地中海贫血的3期CLIMB-141研究中，13名儿童患者接受了CASGEVY治疗，所有有足够随访数据的患者均达到了主要终点，即在至少连续12个月内实现输血独立，同时维持加权平均血红蛋白至少9 g/dL [5] - 输注CASGEVY后，13名患者中有12名无需输血，最长的无输血持续时间略低于两年 [5] - 一名患者因与白消安预处理相关的严重肝窦阻塞综合征导致多器官功能衰竭，死于肺炎 [5] - 年轻患者中的安全性与清髓性预处理和自体移植一致，与老年患者研究结果一致，接受治疗的儿童患者胎儿血红蛋白持续增加且等位基因编辑稳定 [5] 针对12岁及以上患者的长期数据 - 截至2025年4月的新长期数据显示，CASGEVY继续为SCD或TDT患者提供变革性、持久的临床获益 [4] - 在SCD患者中，100%的患者在CLIMB-121或长期随访研究CLIMB-131中达到VF12，平均无VOC持续时间为35.3个月 [4] - 在TDT患者中，98.2%的患者在CLIMB-111或CLIMB-131中达到TI12，平均输血独立持续时间为41.4个月 [4] - 安全性特征与清髓性预处理和自体移植一致 [4] 产品监管与后续计划 - 针对5-11岁年龄组的患者入组和给药已完成，公司预计在明年上半年启动针对该年龄组的全球监管申报，包括在美国提交补充生物制品许可申请 [12] - 公司近期从美国FDA获得了针对5-11岁年龄组CASGEVY的局长国家优先审评券，以加速sBLA提交后的审评，该计划下的产品将适用1-2个月的审评时限，并受益于与监管机构加强沟通的机会 [12] - 在5-11岁年龄组的研究完成后，计划将研究扩展至2-4岁年龄组 [10] 疾病背景与市场潜力 - 镰状细胞病是一种使人衰弱、进行性且缩短寿命的疾病，在美国，SCD患者的中位死亡年龄约为45岁，估计患有复发性VOC的SCD患者终身医疗成本在400万至600万美元之间 [6] - 输血依赖型β地中海贫血是一种严重的、危及生命的遗传疾病，在美国，TDT患者的中位死亡年龄为37岁，估计管理TDT的终身医疗成本在500万至570万美元之间 [7] 公司业务与产品管线 - 公司是一家全球生物技术公司，拥有针对囊性纤维化、镰状细胞病、输血依赖型β地中海贫血和急性疼痛的获批疗法，并继续推进这些领域的临床和研究项目 [28] - 公司在其他严重疾病领域拥有强大的在研疗法临床管线，包括神经性疼痛、APOL1介导的肾病、IgA肾病、原发性膜性肾病、常染色体显性多囊肾病、1型糖尿病和1型强直性肌营养不良症 [28]