核心观点 - Ark Invest 的投资组合以激进的投资策略著称 投资经理 Cathie Wood 的 Ark Innovation ETF (ARKK) 在 8 月和 9 月初增持了两家生物科技公司的股票 这两家公司符合其投资于追求颠覆性创新的成长型企业的风格 [1][2] 公司分析 Intellia Therapeutics - Intellia Therapeutics (NTLA) 是一家基因编辑生物科技公司 Ark Investment Management 持有其约 0.2% 的股份 公司的目标是通过直接编辑导致疾病的基因来治疗或治愈遗传性罕见疾病 这与 Cathie Wood 的投资理念高度契合 [3] - 公司管线主要处于早期阶段 但有一个针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR) 的基因编辑项目即将进入 III 期临床试验 另一个针对遗传性血管性水肿 (HAE) 的项目预计在今年年底前报告 II 期临床试验数据 这两个项目都旨在提供一次性剂量 永久减轻患者疾病负担 [4] - 公司财务状况良好 第二季度末报告了约 9.4 亿美元的现金 等价物和短期投资 而过去 12 个月的研发支出接近 4.49 亿美元 管理层预计按照目前的支出速度 资金可以维持到 2026 年底 [5] - 主要风险在于其雄心勃勃的基因编辑项目可能因科学或监管障碍而搁浅 公司处于未知领域 尚不清楚 FDA 是否会接受其提供的证据标准 也不确定其疗法是否真的有效 [6] - 另一个潜在问题是 如果 Intellia 成功开发出治愈性基因编辑疗法 未来可能没有患者需要治疗 但这目前还是一个遥远的问题 [7] Recursion Pharmaceuticals - Ark Invest 持有 Recursion Pharmaceuticals (RXRX) 略低于 0.1% 的股份 与 Intellia 不同 Recursion 专注于在药物开发过程中使用人工智能 (AI) 公司有五个治疗罕见疾病的疗法处于中期临床试验阶段 [8] - Recursion 是目前最大 最先进的以 AI 为核心的药物开发商 预计将在 2025 年初与另一家 AI 药物开发商 Exscientia 合并 合并后的公司将保留 Recursion 的名称 并拥有足够的资金维持到 2026 年底 以及更大的肿瘤学管线 [9][10] - 合并后的公司预计在未来两年内可能获得高达 2 亿美元的合作里程碑付款 第二季度末两家公司合计拥有约 8.5 亿美元的现金 等价物和短期投资 预计交易完成后将实现约 1 亿美元的效率提升 [10] - 新公司将在未来一年半内面临多达 10 次临床数据读取 每次都是股价的催化剂 但使用 AI 开发更有效药物的价值尚未得到证实 存在 AI 可能增加成本而没有带来任何收益的风险 [11] - 合并后 Recursion 的合作者将包括默克 罗氏 赛诺菲等国际生物制药巨头 以及领先的 AI 芯片制造商英伟达 这些公司的合作表明 Recursion 具有潜在价值 [12][13]