On Thursday, Intellia Therapeutics Inc NTLA outlined its strategic priorities for 2025, emphasizing the acceleration of late-stage programs for NTLA-2002 and nex-z. NTLA-2002 is advancing in the pivotal Phase 3 HAELO study for HAE, following promising Phase 2 results demonstrating the potential to eliminate chronic treatments after a one-time infusion. Meanwhile, nex-z has shown robust results in the Phase 3 MAGNITUDE study for ATTR amyloidosis, with clinical evidence suggesting the therapy could halt or re ...

Shares of Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) were down in pre-market trading on Jan. 10 after the company announced a strategic reorganization to prioritize its portfolio of late-stage pipeline candidates and key anticipated milestones for 2025.As part of this portfolio reorganization, NTLA is planning to prioritize the development of its investigational in vivo genome-editing candidate, Nexiguran ziclumeran (nex-z, also known as NTLA-2001), which is being studied for two indications, ATTR amyloidosis with ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (Date of earliest event reported): January 9, 2025 INTELLIA THERAPEUTICS, INC. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 001-37766 36-4785571 (State or Other Jurisdiction of Incorporation) 40 Erie Street, Suite 130 Cambridge, Massachusetts 02139 (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) (Commissio ...

Priority programs – NTLA-2002 for hereditary angioedema (HAE) and nexiguran ziclumeran (nex-z) for transthyretin (ATTR) amyloidosis – set foundation for significant, near-term value creation Phase 3 HAELO study evaluating NTLA-2002 for HAE to complete enrollment in the second half of 2025; Company plans to submit a Biologics License Application in the second half of 2026More than 550 patients expected to be enrolled by year end within the ongoing MAGNITUDE study for nex-z in ATTR-CM – the program remains ah ...

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) has put up a dismal performance in 2024. Shares of the company have plunged 60.4% compared with the industry’s decline of 13.7%. The deterioration was more pronounced in the past five months. The stock has also underperformed the sector and the S&P 500 Index during this time frame.Intellia is a leading clinical-stage gene editing company focused on developing innovative CRISPR-based therapies. While these innovative therapies have been in the spotlight following the FDA ap ...

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) announced that the FDA has granted the Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation to its investigational in vivo genome-editing candidate, Nexiguran ziclumeran (nex-z, also known as NTLA-2001). The regulatory body granted the RMAT designation to nex-z for the treatment of hereditary transthyretin (ATTR) amyloidosis with polyneuropathy (ATTRv-PN). The RMAT designation provides the candidate with increased opportunities to meet FDA officials, as well as arrang ...

文章核心观点 - Intellia Therapeutics公司宣布其CRISPR基因编辑疗法nexiguran ziclumeran（nex-z，也称为NTLA-2001）获得美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗遗传性转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性伴多发性神经病变（ATTRv-PN）[1][2] 公司公告 - 公司总裁兼首席执行官John Leonard博士表示，RMAT认定强调了nex-z作为体内CRISPR基因编辑疗法的变革潜力，预计该疗法能够迅速、深入且持久地降低TTR水平，从而阻止甚至逆转疾病[2] - RMAT认定是Intellia为nex-z获得的第三个特殊监管认定，此前还获得了美国FDA的孤儿药认定和欧盟委员会的孤儿药认定[3] 产品介绍 - nex-z基于诺贝尔奖获奖的CRISPR/Cas9技术，旨在成为首个一次性治疗转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性的疗法，通过失活TTR基因来阻止TTR蛋白的产生[4] - 中期1期临床数据显示，nex-z的给药导致TTR水平持续、深入且长期降低[4] 疾病背景 - 转甲状腺素淀粉样变性（ATTR）是一种罕见、进行性和致命的疾病，遗传性ATTR（ATTRv）淀粉样变性是由于TTR基因突变导致肝脏产生结构异常的TTR蛋白，这些受损蛋白在体内积累，导致心脏、神经和消化系统等多器官严重并发症[5] - 全球约有50,000人患有ATTRv淀粉样变性，200,000至500,000人患有野生型ATTR（ATTRwt）淀粉样变性，目前尚无治愈方法，现有药物仅限于减缓错误折叠的TTR蛋白的积累[5] 公司背景 - Intellia Therapeutics是一家专注于利用CRISPR基因编辑技术革新医学的领先临床阶段基因编辑公司，其体内项目通过CRISPR精确编辑人体内导致疾病的基因，体外项目则用于治疗癌症和自身免疫疾病[6]

Shares of biotech Intellia Therapeutics (NTLA 5.18%) are down by around 33% over the past 30 days, amid the publication of some new data from an early stage clinical trial on Nov. 16 and its third-quarter earnings on Nov. 7.Usually, updates like those two would act as positive catalysts for a stock, assuming there was good news to share.In this case, there wasn't exactly any bad news, but the stock is clearly still smarting from the damage in October, when some clinical results from its gene editing program ...

文章核心观点 - 作者从生物技术领域扩展到多个行业进行研究 以DCF分析等金融建模技术识别股票估值的潜在假设并提供情景预测[1] 相关目录总结 作者背景相关 - 作者是有医疗保健临床经验和MBA学位的投资分析师自2017年开始在Seeking Alpha分享见解[1] 估值模型相关 - 估值模型假设未来八年自由现金流以固定年增长率增长每年预测现金流用基于资本资产定价模型（CAPM）得出的固定折现率折现到现值之后计算第九年的终值并应用戈登增长模型的永续增长率终值也折现到现值关键假设包括增长率和折现率恒定等[1]

文章核心观点 - Intellia Therapeutics公司宣布nex - z（NTLA - 2001）在转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期试验中有积极临床数据，支持更大的TTR降低可能带来更大临床效益的假设，且安全性和耐受性良好[1][3]。 按相关目录总结 1. 试验基本情况 - 1期试验为开放标签、两部分研究，评估nex - z在ATTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR - CM）或遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（ATTRv - PN）患者中的安全性和活性，数据截至2024年8月21日，ATTR - CM部分数据在2024年美国心脏协会（AHA）科学会议上展示并发表于《新英格兰医学杂志》[2]。 2. 公司管理层观点 - Intellia公司总裁兼首席执行官表示1期数据提供了有力证据，表明nex - z实现的深度和持续低水平TTR降低可能对ATTR淀粉样变性患者的疾病进展产生有利影响，在两种疾病类型患者中均观察到积极趋势，增加了对3期研究成功可能性的信心[3]。 3. ATTR - CM试验结果 - **血清TTR降低情况**：所有36例患者中，单剂量nex - z导致血清TTR持续快速、深度和持久降低，12个月时平均血清TTR降低90％，平均绝对残余血清TTR浓度为17µg/mL，11例随访24个月患者持续有反应[4]。 - **疾病进展标志物情况**：与基线相比，12个月时接受nex - z治疗患者在多个心脏疾病进展标志物方面有疾病稳定或改善证据，尽管入组患者中病情严重比例高，如50％为纽约心脏协会（NYHA）III级等，在NT - proBNP、高敏肌钙蛋白T（hs - Troponin T）和6分钟步行试验（6MWT）等指标上分别有81％、94％和77％患者稳定或改善[4]。 - **生活质量和其他情况**：基于堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）有生活质量改善证据，92％患者NYHA功能分级稳定或改善，基线为NYHA III级患者在12个月时均有改善或无变化，36例ATTR - CM患者心血管事件住院率为0.16/患者/年（95％CI：0.08至0.36），安全性方面，最常见治疗相关不良事件为输液相关反应（IRRs），多为轻至中度且未导致停药[4][5][6][7]。 4. ATTRv - PN试验结果 - **血清TTR降低情况**：接受0.3mg/kg或更高剂量的33例患者中，12个月时平均血清TTR降低91％，平均绝对残余血清TTR浓度为20µg/mL，16例随访24个月患者持续有反应[8]。 - **疾病进展标志物情况**：基于多个临床指标评估，在ATTRv - PN患者中观察到稳定或改善的有利趋势，包括神经病变损伤评分（NIS）、改良神经病变损伤评分（mNIS + 7）和改良BMI（mBMI）等[8]。 - **安全性情况**：在所有患者和所有测试剂量水平下，nex - z通常耐受性良好，最常见治疗相关不良事件为IRRs，为轻度或中度且未导致停药[10]。 5. 投资者网络广播信息 - Intellia将于2024年11月16日上午11:00（中部时间）/中午12:00（东部时间）举办网络广播讨论nex - z 1期数据，伦敦大学学院淀粉样变性中心的Marianna Fontana博士将参加，可通过特定链接或公司网站投资者与媒体板块活动与展示页面参加，网络广播重播将在通话后至少30天内可在公司网站获取[11][12]。 6. 关键3期临床试验情况 - **MAGNITUDE研究**：是一项3期随机、双盲、安慰剂对照研究，评估nex - z在约765例ATTR - CM患者中的疗效和安全性，主要终点为心血管（CV）相关死亡率和CV相关事件的复合终点，患者将按2:1随机接受单剂量55mg nex - z或安慰剂[13]。 - **MAGNITUDE - 2研究**：是一项3期随机、双盲、安慰剂对照研究，评估nex - z在50例ATTRv - PN成人患者中的疗效和安全性，患者将按1:1随机接受单剂量55mg nex - z或安慰剂，安慰剂组患者可选择交叉接受nex - z，主要终点为18个月时改良神经病变损伤评分+7（mNIS + 7）和第29天血清TTR相对于基线的变化[14]。 7. 关于nex - z - 基于CRISPR/Cas9基因编辑技术，有可能成为ATTR淀粉样变性的首个一次性治疗方法，旨在使编码转甲状腺素蛋白（TTR）的TTR基因失活，1期临床数据显示可导致一致、深度和持久的TTR降低，由Intellia领导开发和商业化，是与Regeneron多目标合作的一部分[15]。 8. 关于ATTR淀粉样变性 - 是一种罕见、进行性和致命疾病，遗传性ATTR（ATTRv）淀粉样变性由TTR基因突变引起，产生异常TTR蛋白在体内形成淀粉样蛋白堆积，可导致神经或心脏等多组织严重并发症，表现为多发性神经病（ATTRv - PN）或心肌病（ATTRv - CM），还有野生型ATTR（ATTRwt）淀粉样变性主要影响心脏，全球约有50,000人患有ATTRv淀粉样变性，200,000 - 500,000人患有ATTRwt淀粉样变性，目前无治愈方法，现有药物仅限于减缓错误折叠TTR蛋白的积累[16]。 9. 关于Intellia Therapeutics公司 - 是一家处于临床阶段的基因编辑领先公司，专注于用基于CRISPR的疗法革新医学，体内项目直接在人体内编辑致病基因，体外项目用于治疗癌症和自身免疫疾病，公司凭借科学、技术和临床开发经验等正在为新型医学设定标准，并不断扩展基于CRISPR平台的能力[17]。