公司业务进展 - CORDStrom平台是公司的核心目标 在向市场推进方面取得了重大进展[1] - 公司已为CORDStrom的儿科研究计划向英国药品监管机构提交了PIP 并于2月获得快速评估批准 预计在4月9日收到回复 没有发现重大问题 预计将在几天内提交最终回复 PIP的批准是在英国提交上市许可申请以及随后向欧洲EMA提交申请前必须完成的关键步骤[1] - CORDStrom有望成为RDEB（隐性营养不良性大疱性表皮松解症）的首个系统性疗法 公司相信数据持续支持其临床益处和更广泛的平台潜力 执行该申请是公司的首要任务[2] - 基于分析进展 生产准备和监管准备工作 公司预计将在近期开始提交审批申请 并对之前概述的时间线保持信心[2] - 公司已按时开始了3批工艺验证生产中的第一批 剩余2批计划按时完成以满足MAA提交截止日期[4] - 本月公司与英国Anthony Nolan脐带血库结束了谈判 以确保脐带的安全供应 并允许美国实验室进行测试以满足去年FDA在B类会议中提出的要求 该协议已于昨日签署 是完成制造过程中UCMSC分离部分验证 为商业生产做好准备的最后一步[4] - 公司最近与Anthony Nolan签署了一份修订后的材料转让协议 这项扩大的战略合作确保了从其世界级脐带血库长期可靠地供应高质量脐带组织 以推进CORDStrom平台 稳定的供应对公司至关重要 不仅是为了满足监管机构的要求 也是为了增强公司将CORDStrom平台推向其他疾病适应症的能力[5] - 上市许可申请提交需要完成5个部分的非常大量的文件 目前进展顺利 作为产品定义部分的一部分 公司必须确定CORDStrom用于RDEB的正式名称 以显示其与未来针对其他疾病的配方不同[5] - 活性成分被世界卫生组织命名为pobistrocel 公司已选择Ebstracel作为用于隐性营养不良性EB的商业药物名称[6] - 两周后 公司将与MHRA会面 就英国的上市许可申请提交事宜寻求进一步建议 然后开始最终确定这些文件 一些轻微的监管延迟意味着公司预计将在第三季度初向MHRA提交申请 并且公司已与一家在罕见病申请方面有专长的英国公司TMC Pharma签约 由其并行运行EMA和FDA的提交工作 以满足之前向市场描述的年底截止日期[6] - 公司正尽最大努力兑现对患者和投资者的承诺 目标是在2027年实现商业化生产和供应[7] - 公司相信CORDStrom的监管申请提交将代表公司的一个主要拐点[9] 其他研发管线 - 对于XPro平台 公司继续取得有意义的进展 正在推进来自MINDFuL研究的额外成像分析 包括专注于髓鞘保留和结构完整性的MRI数据[2] - 这些数据集很重要 因为它们进一步表征了XPro作为疾病修饰疗法的潜力 同时 公司正在探索XPro的潜在罕见病试验和潜在合作伙伴 以确定前进道路 包括监管协调和后期开发策略[2] - 公司正在通过额外的成像数据继续为XPro建立证据 探索未来的罕见病试验 并进行旨在有效推进该计划的持续合作伙伴讨论[9] 公司财务状况 - 截至2026年3月31日的季度 归属于普通股股东的净亏损约为540万美元 而2025年同期约为970万美元[7] - 截至2026年3月31日的季度 研发费用总计约为360万美元 而2025年同期约为760万美元[7] - 截至2026年3月31日的季度 一般及行政费用约为220万美元 而2025年同期约为230万美元[7] - 截至2026年3月31日 公司拥有现金及现金等价物约2140万美元[7] - 基于当前的运营计划 公司相信其现金足以支持运营至2027年第一季度[8] - 截至2026年5月7日 公司流通普通股约2660万股[8] 公司整体战略与展望 - 公司进入2026年时 各平台目标明确且势头强劲 最重要的是 CORDStrom平台仍在正轨上 并且公司现在正接近监管申请提交这一关键里程碑[3] - 总体而言 在公司经历催化剂丰富的时期以及随着接近商业化可能发生显著变化的阶段 公司相信在两个平台都处于有利地位[2] - 公司相信这些努力将使INmune Bio在未来一年处于重要位置 拥有为患者和股东创造价值的多个机会[9]