核心观点 Biodexa Pharmaceuticals宣布其针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的eRapa注册性3期临床试验（Serenta）招募进度过半，已招募87名受试者，占计划168名受试者的50%以上，标志着该试验的重大里程碑 [1][2] 临床试验进展 - Serenta 3期注册试验已招募87名受试者，超过计划168名受试者的50% [2] - 试验在美国29个临床中心和欧洲5个国家进行招募，另有加拿大3个中心预计即将启动 [2] - 公司计划在发生25个无进展生存期（PFS）事件后进行无效性分析，并在75个PFS事件后锁定数据库 [3] - Serenta试验方案包含一个复合终点，用于定义PFS事件的性质 [3] - 首席执行官Stephen Stamp感谢领先FAP治疗中心的合作者，推动招募进度领先于任何竞争对手 [3] 疾病背景与市场机会 - FAP以结肠和/或直肠息肉增殖为特征，通常发生在青少年时期 [4] - 目前没有获批的治疗方案，标准治疗为主动监测和手术切除结肠和/或直肠 [4] - 若不治疗，FAP通常导致结肠和/或直肠癌 [4] - FAP具有显著遗传成分，美国报告发病率为1/5,000至1/10,000，欧洲为1/11,300至1/37,600 [4] - mTOR已被证明在FAP息肉中过度表达，为使用mTOR抑制剂eRapa治疗FAP提供了理论依据 [4][5] 药物特性与研发支持 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服胶囊制剂，是一种mTOR抑制剂 [5][8] - mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中发挥重要作用，并在肿瘤发生过程中被激活 [5][8] - 2期开放标签试验数据已于2024年5月和6月在消化疾病周和InSIGHT会议上公布 [5] - 基于2期数据，公司启动了双盲、安慰剂对照的3期注册试验，计划在美国和欧洲启动30个临床中心，招募168名受试者，按2:1随机分配药物与安慰剂 [5] - 3期项目获得德克萨斯州癌症预防与研究所（CPRIT）2000万美元资助 [5] - eRapa已在美国和欧洲获得孤儿药认定 [4] 公司其他管线 - 公司主要开发项目包括eRapa（用于FAP和非肌层浸润性膀胱癌）、MTX240（用于胃肠道间质瘤）和tolimidone（用于1型糖尿病） [7] - MTX240是一种分子胶，将GIST癌细胞中特异性共表达的两种细胞内蛋白PDE3a和SLFN12拉近形成稳定复合物，通过不依赖KIT或PDGFR信号的机制驱动RNase介导的细胞凋亡 [9] - Tolimidone是一种口服、强效、选择性Lyn激酶抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏作用实现血糖控制，有潜力成为首类血糖调节剂 [10] CPRIT资助背景 - 迄今为止，CPRIT已通过学术研究、预防和产品开发研究项目向德克萨斯州研究机构和组织授予29亿美元资助 [6] - CPRIT已招募237名杰出研究人员，支持43家公司建立、扩张或迁至德克萨斯州，并产生了超过57亿美元的额外公共和私人投资 [6] - CPRIT资助已推进科学和临床知识，为德克萨斯州全部254个县的居民提供了740万次挽救生命的癌症预防和早期检测服务 [6] - 2019年11月5日，德克萨斯州选民以压倒性多数批准宪法修正案，为CPRIT额外提供30亿美元，使癌症研究和预防总投资达到60亿美元 [6]