交易概述 - BioMarin Pharmaceutical宣布以2.75亿美元（275 million）预付款收购Alesta Therapeutics [2] - 若药物达到特定里程碑，BioMarin将额外支付最多2.15亿美元（215 million） [2] - 该交易预计于本季度完成 [6] 核心资产与市场潜力 - 收购使BioMarin获得Alesta的口服药物ALE1，该药针对低磷酸酯酶症（HPP）——一种罕见遗传性骨病 [2] - ALE1目前处于早期临床试验阶段，有潜力成为首个HPP口服治疗药物 [2] - 美国已有超过9000人确诊HPP，但实际受影响人数可能更高 [5] 战略意义与公司布局 - 该交易进一步强化了BioMarin专注于罕见骨骼疾病的业务单元，该单元核心产品为Voxzogo [3] - 这是BioMarin过去一年内在罕见病领域的第三笔重大交易，此前包括去年12月宣布的48亿美元（4.8 billion）收购Amicus Therapeutics [3] - BioMarin CEO Alexander Hardy表示，该资产有潜力覆盖公司最大的可治疗患者群体，公司将继续寻求此类临床阶段创新机会以推动持久增长 [4] 合作方评价 - Alesta CEO Ilan Ganot称，BioMarin的全球影响力、规模及罕见病药物开发专长使其成为推进ALE1的理想合作伙伴 [6]