2025年第四季度及全年业绩摘要 - 第四季度调整后每股收益为0.46美元，超出市场预期的0.25美元，但同比下降50%，主要原因是与自愿撤市Roctavian相关的1.192亿美元库存冲销费用[1] - 第四季度总营收为8.75亿美元，同比增长17%，超出市场预期的8.3亿美元，主要受Voxzogo强劲销售推动[2] - 尽管业绩超预期，但公司宣布自愿将Roctavian撤出市场后，股价在盘后交易中下跌2.6%[2] - 2025年全年总营收为32.2亿美元，同比增长13%[13] - 2025年全年每股收益为3.15美元，同比下降11%[13] 产品收入表现分析 - 第四季度产品净收入近8.593亿美元，同比增长17%[4] - Voxzogo销售额达2.73亿美元，同比增长31%，增长动力来自所有地区的新患者开始治疗以及拉美等地政府大订单的有利时机[4] - 酶疗法产品线（包括Aldurazyme、Brineura、Naglazyme、Palynziq和Vimizim）销售额达5.49亿美元，同比增长13%[8] - Palynziq销售额为1.25亿美元，同比增长25%，超出市场预期的1.08亿美元[9] - Vimizim销售额为2.06亿美元，同比增长8%，超出市场预期的2.01亿美元[9] - Naglazyme销售额为1.2亿美元，同比增长9%[9] - Brineura销售额为4900万美元，同比增长2%[9] - Aldurazyme产品收入为4900万美元，同比增长26%[9] - 基因疗法Roctavian销售额为1300万美元，上年同期为1100万美元[11] - 由于仿制药竞争，PKU产品线中的Kuvan收入下降18%至2300万美元[12] 2026年业绩展望 - 预计2026年总营收在33.3亿至34.3亿美元之间，市场共识预期约为33.5亿美元，该指引不包括对Amicus Therapeutics已上市产品的贡献[14] - 预计Voxzogo销售额将在9.75亿至10.3亿美元之间[17] - 预计酶疗法收入将在22.3亿至22.8亿美元之间[17] - 预计调整后营业利润率约为40%（不包括Amicus交易影响）[18] - 预计2026年调整后每股收益在4.95至5.15美元之间，市场共识预期为5.36美元，该指引包含了与收购Amicus相关的整合准备成本和利息费用影响（约每股0.25美元）[18] - 预计2026年第一季度将是全年收入最低的季度，总收入和Voxzogo销售额预计将与2025年第一季度大致持平[19] 战略与交易动态 - 公司决定自愿将Roctavian撤出市场，此前曾试图剥离该产品但未能找到合格买家[11] - 2025年12月，公司达成最终协议，将以每股14.50美元现金收购Amicus Therapeutics所有流通股，总价48亿美元，交易预计在2026年第二季度完成[15] - 完成收购后，公司将把Amicus的主导产品Galafold和复方药物Pombiliti纳入其商业产品组合，并获得Amicus晚期管线候选药物DMX-200的美国独家权利[16] - 公司与赛诺菲子公司Genzyme就Aldurazyme签署了合作协议，Genzyme是Aldurazyme的唯一客户，负责向第三方营销和销售该产品[10] 研发管线进展 - 美国FDA已接受并授予Palynziq用于12-17岁青少年适应症的补充生物制品许可申请优先审评资格，最终决定日期为2026年2月28日，欧洲批准也预计在今年晚些时候[20] - 公司正在推进CANOPY临床项目，评估Voxzogo用于治疗软骨发育不全的第二个潜在适应症——软骨发育不良，该III期研究数据预计在2026年上半年获得，随后在2026年下半年提交监管申请[21] - 作为CANOPY计划的一部分，公司还在单独的II期研究中评估Voxzogo治疗其他四种矮小相关疾病[22] - 公司正在评估BMN 333（一种长效CNP制剂）作为多种生长相关疾病的潜在疗法，计划在2026年上半年启动针对软骨发育不全的注册支持性II/III期研究[23] 市场与股价表现 - 过去六个月，公司股价上涨7.6%，同期行业涨幅为22.9%[3]

财务数据和关键指标变化 - 2025年全年总收入增长13%，达到创纪录的32.2亿美元 [6] - 2025年第四季度总收入为8.75亿美元，同比增长17% [11] - 2025年全年非GAAP摊薄后每股收益为3.15美元，剔除特殊项目后，基础业务每股收益增长约34% [14][15] - 2025年全年运营现金流为8.28亿美元，较2024年增长45% [15] - 2026年总收入指引为33.25亿至34.25亿美元（不包括Amicus收购贡献） [17] - 2026年非GAAP摊薄后每股收益指引为4.95至5.15美元 [18] - 2026年非GAAP运营利润率指引约为40%（不包括Amicus交易影响） [19] - 预计2026年第一季度将是全年总收入最低的季度，总收入和Voxzogo收入预计与2025年第一季度持平 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - **酶疗法业务**：2025年全年收入增长9%，达到20亿美元以上，过去五年复合年增长率为9% [6][13]；第四季度收入同比增长13% [11] - **Voxzogo业务**：2025年全年收入增长26%，达到9.27亿美元 [12]；第四季度收入同比增长31% [11]；约73%（近6.8亿美元）的收入来自美国以外市场 [13] - **Palynziq业务**：2025年全年收入增长22% [13]；第四季度收入增长25%，连续第四个季度实现20%或更高的同比增长 [11] - **Vimizim业务**：2025年全年收入增长7% [13] - **其他业务**：预计2026年特许权使用费、Kuvan和Roctavian收入将显著降低，在1亿至1.25亿美元之间，对总收入同比增长构成3%的阻力 [17] - **2026年业务指引**：酶疗法收入预计在22.25亿至22.75亿美元之间，Voxzogo收入预计在9.75亿至10.25亿美元之间，两项业务在指引中点均预计实现高个位数增长 [17] 各个市场数据和关键指标变化 - Voxzogo在全球超过80个国家有业务布局 [6] - Voxzogo约75%的总收入来自美国以外的国家 [26] - 在亚太地区一个新上市的国家，Voxzogo在上市7个月内实现了约40%的市场渗透率 [24] - 在一个中型欧洲国家，Voxzogo在上市12个月内实现了约70%的市场渗透率 [25] - 在美国市场，公司正推动所有年龄段的渗透率提升，特别是在2岁以下年龄组，第四季度约一半的新患者是2岁以下儿童 [27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过收购Inozyme和Amicus来扩大产品组合和商业覆盖范围 [7][8] - 收购Inozyme增加了针对ENPP1缺乏症的BMN-401，有望成为第六个首创酶疗法 [7] - 收购Amicus预计将在2026年第二季度完成，将增加治疗法布里病的Galafold和治疗庞贝病的Pombiliti和Opfolda [8][16] - 计划提交Voxzogo用于治疗软骨发育不全的完全批准申请，并探索其用于治疗低软骨发育不全的新适应症 [8][29] - 正在准备启动BMN 333（下一代长效CNP疗法）的II/III期研究，目标是将其确立为软骨发育不全的新标准疗法 [9][30] - 计划在2026年提交Palynziq用于青少年PKU治疗的补充生物制剂许可申请，美国PDUFA目标行动日期为2月28日 [22][32] - 公司将继续积极从事业务开发活动，以扩大产品管线 [9] - 关于Roctavian，公司已做出战略决定将其撤出市场，并在第四季度记录了约2.4亿美元的特殊项目（GAAP基础） [14] - 管理层认为，Voxzogo拥有超过10,000患者年的安全性数据以及改善健康和生活质量的广泛证据，这为其在面对新竞争（如口服FGFR3抑制剂）时建立了信心 [29][36][37] - 市场调研显示，对于在Voxzogo上疗效良好的患者，短期内转换到其他疗法的意愿有限，因为新疗法的长期安全性和有效性数据尚不明确 [40][41][51] - 在软骨发育不全市场，公司预计Voxzogo在2岁以下年龄组将保持数年独家地位 [23][27] - 对于低软骨发育不全市场，预计患者总数与软骨发育不全相似，但由于诊断率低，目前可及患者池约为14,000人 [60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2025年实现战略目标并取得出色增长感到自豪，并对2026年感到兴奋 [5] - 运营转型在过去24个月内推动了盈利能力的提升 [15] - 公司有信心在投资业务的同时，持续提高盈利能力和现金流 [15] - 完成Amicus收购后，整合其产品有望显著提升2026年总收入增长率，并推动收入加速增长至2030年代 [10] - 公司预计2026年将有许多关键监管里程碑、数据读出和标签扩展，为未来增长奠定基础 [111] 其他重要信息 - 第四季度业绩受益于Voxzogo和酶疗法的大订单时间安排，包括一份约3000万美元的Voxzogo政府合同订单，其规模预计不会在2026年第一季度重复 [13] - 第四季度，Voxzogo、Palynziq和Vimizim在美国和部分全球市场的库存水平有所增加 [13] - 为Amicus收购获得了约37亿美元的债务融资 [15] - 2026年每股收益指引反映了约0.25美元的收购前整合准备成本和与Amicus交易相关的利息支出 [18] - 公司预计2026年大型国际订单时间将导致下半年收入高于上半年，且主要集中在第四季度，与2025年动态类似 [20] - 对于BMN 351（杜氏肌营养不良症），在9毫克/公斤队列中，第25周平均绝对肌营养不良蛋白表达为5%，预计稳态下可达10%绝对水平 [33] - 正在招募12毫克/公斤队列，结果预计在2025年下半年公布 [33] - Voxzogo的CANOPY篮子研究（针对ISS、Noonan、Turner、SHOX）数据预计在2027年公布 [78] 问答环节所有的提问和回答 问题: 随着口服药物数据公布，如何看待软骨发育不全市场的动态演变？如果BMN 333能达到2.25厘米或更高的年化生长速度，注射疗法能否成为一线治疗？ [35] - 管理层认为近期公布的FGFR3抑制剂数据在一年期效果上与CNP类药物大致相当，但需要观察其持久性和长期安全性 [36] - Voxzogo拥有超过10,000患者年的安全性数据以及超越身高的广泛证据（如枕骨大孔狭窄、身体功能、胫骨弯曲、生活质量），这建立了信心 [36][37] - BMN 333的2.25厘米生长速度差异在临床上是显著的，初步市场调研也表明这一点很重要 [37] - 增长是患者健康和福祉的替代指标，管理层相信增长提升很可能带来最佳疾病效果 [38] - 在市场动态方面，早期治疗最为重要，Voxzogo的标签和证据支持这一点 [39] - 市场调研和实地互动显示，对于Voxzogo疗效良好的患者，由于其他产品长期数据尚未明确，转换意愿不高 [40][41] - 医疗专业人士和关键意见领袖不会驱动转换，患者和护理者才是决策者，长期安全性和有效性数据是关键 [42] 问题: 关于患者转换动态，除了疗效，是否有其他人口统计学或属性可能驱动转换意愿？关于BMN 351，肌营养不良蛋白数据看起来很有差异化，公司计划如何沟通该药物的进展？ [45] - 对于BMN 351，5%的绝对肌营养不良蛋白测量值（预测稳态下约10%）在适用外显子51跳跃的患者中是前所未有的 [46] - 数据监测委员会已允许提高剂量至12毫克/公斤并完成研究，公司希望看到是否能有更优效果、更多长期安全性数据以及初步功能数据 [47] - 完整的6和9毫克/公斤数据将在3月的肌肉萎缩症协会会议上公布，下一批数据预计在年底前公布 [47][48] - 关于Voxzogo转换，核心是患者、医生和护理者对数据包的信心，特别是对于非常年幼的婴儿 [48] - 从商业角度看，疗效和安全性是最高优先级，便利性是第三位，Voxzogo的长期安全性和有效性数据以及持久性（已公布长达七年的数据）很重要 [51] - 不同市场有不同特点：高渗透市场已成为发病率市场，增长重点在新生儿；已进入但仍有巨大潜力的市场更复杂但机会大；还有快速增长的新上市市场 [52][53] - Voxzogo约75%的收入来自美国以外，这很重要 [53] 问题: 关于Voxzogo用于低软骨发育不全，如何评估即将到来的结果？有意义的生长速度提升幅度是多少？该市场的动态如何？预计上市速度会像软骨发育不全一样快吗？ [55] - 研究设计旨在检测与Voxzogo在软骨发育不全中效果相当的效应规模，但这是保守假设，研究者发起的研究数据显示了略高的年化生长速度提升 [56] - 目标不仅是测量年化生长速度，还包括患者的健康和福祉指标 [56] - 试验入组速度本身显示了市场对低软骨发育不全的兴奋程度 [57] - 最大的机会在于诊断，这是一个诊断不足的疾病，缺乏必要的基础设施 [57] - 公司正在进行上市前非推广工作，教育相关症状和基因检测，制定和传播转诊和检测指南以缩短诊断时间 [58] - 预计患者总患病率与软骨发育不全相似，但由于诊断率低，目前可及患者池约为14,000人 [60] - 临床试验针对的是生长缺陷更严重的患者群体 [62] 问题: 关于infigratinib数据，这在公司2027年收入展望的情景分析中处于什么位置？Voxzogo完全批准（包含最终成人身高数据）的重要性如何？预计如何影响患者偏好？ [64] - 关于2027年及infigratinib数据的影响，目前没有更新，但在之前更新竞争影响情景时的假设（两个竞争对手及与Voxzogo可比的数据）与当前情况一致 [65] - 完全批准是与监管机构合作展示全部数据的机会，公司对长达10年的安全性和有效性数据有信心，并可能将健康和福祉指标纳入标签 [66] - 完全批准有助于建立信心，并可能带来一些战术性好处 [66] 问题: Voxzogo指引中考虑了哪些因素，特别是关于新患者和潜在转换？对于BMN 333，鉴于长效竞争对手可能领先，公司有多大信心使其成为新患者首选或转换目标？ [69] - Voxzogo 2026年指引范围反映了少数几种情景：范围低端假设2027年首个竞争对手上市产生更强的竞争影响，以及对2026年几个常规市场准入重新谈判持谨慎态度 [71] - 范围高端则假设这些摇摆因素的影响较小 [71] - 公司继续推动患者需求，重点仍是0-2岁人群并防止转换 [72] - 对于BMN 333，关键问题在于便利性还是对数据包的信心，公司相信其研究设计能证明BMN 333在生长速度上优于所有可用药物，并在健康和福祉方面有衍生益处 [74] - 统计把握度的假设有些保守，临床前动物模型和PK/PD模型表明，进入II期的任一剂量都有可能达到目标效果 [75] 问题: Voxzogo用于CANOPY篮子研究的II期数据最新预计时间？Voxzogo指引中如何考虑美国与非美国增长？关于对几个常规市场准入谈判持谨慎态度，请详细说明其影响。 [77] - CANOPY研究（针对ISS、Noonan、Turner、SHOX）数据预计在2027年公布，无更新 [78] - 公司未进一步细分美国与非美国增长动态，但相信即使在竞争下，也能在2026年实现高个位数增长，并在中点达到重磅药物地位 [79] - 美国婴儿市场即使有竞争，也将100%属于Voxzogo [79] - 关于市场准入重新谈判，在产品上市五年后，通常会进入正式的报销流程，这实际上是扩大准入的机会 [81] - 在第一年，价格会在整个患者群中重置，但面前有潜力覆盖更多患者，这对Voxzogo在这些市场是令人兴奋的机会 [82] 问题: 基于临床前数据和初步结果，BMN 333的安全性是否基本与Voxzogo一致？是否有任何有意义的差异可能改变其特性？ [85] - 临床前模型（特别是食蟹猴）未显示BMN 333相比游离CNP药物（Voxzogo）有额外的安全性问题 [86] - 实际上，以BMN 333形式给药时，游离CNP的暴露量可以比每日给药Voxzogo高得多（3、5、7倍或更高），这打开了治疗窗口 [86] 问题: 关于Amicus整合，如何考虑其与BioMarin重组后的商业架构的契合度？能多大程度上利用现有销售团队和关系？ [88] - 收购完成后，Amicus的产品将直接并入公司的酶疗法业务部门，因为其上市模式与现有产品组合完全相同，在营收和运营方面都有巨大的协同效应机会 [90] - 公司预计在第二季度完成交易，之后将分享更多具体计划和预期 [91] 问题: 关于之前提醒不要更新模型以包含Amicus交易，是否发现市场模型有误解之处？ [92] - 该评论完全是因为一些分析师的模型中包含了收购后Amicus的收入，而另一些没有，只是澄清这一点，与公司看到的方向无关 [93] 问题: 关于Amicus为识别未确诊的法布里病和庞贝病患者而开展的试点项目，BioMarin是否已看到结果？这些项目是否符合预期？能否谈谈公司的相关计划？ [95] - Amicus一直在运行不同的试点模型，在交易完成前，公司正在深入了解其现有工作 [97] - 目前两家公司独立运营，Amicus继续其试点工作 [97] - 真正的机会在于提高Galafold和庞贝病药物的诊断率，对于庞贝病，推动治疗转换也很重要 [98] 问题: 考虑到订单模式导致的较弱第一季度，对实现今年Voxzogo指引数字的信心如何？订单模式为何如此集中在第四季度？新竞争者进入市场会如何影响这些模式？低软骨发育不全预计何时能实际上市并产生收入？ [100] - 公司一直经历这种批量订单和季度收入波动，通常Q4到Q1会下降，2025年Q4的全球购买行为加剧了这一点 [101] - 收入波动与患者稳定增加形成对比，Q4的激增在某些市场是对之前收入滞后于患者增长的补足 [102] - 预计2026年季度趋势与去年相似，Q1与去年同期持平，但大部分收入将集中在Q4，竞争影响已完全纳入考虑 [103] - 低软骨发育不全的顶线数据将在2025年上半年公布，提交申请在2025年下半年，预计2027年获批并立即产生收入影响 [104] 问题: 关于BMN 333的III期统计把握度和2.25厘米/年的目标，这是阈值效应吗？如果在II期剂量探索中发现目标过于激进，是否会调整统计计划？如果效果是2或2.15厘米，是否仍值得推进III期？ [106] - 2.25厘米的数字来自于公布的样本量（60对60）及相关统计假设，公司分享了其认为具有统计学意义和临床意义的雄心 [108] - 公司将有机会查看II期数据，这不是非黑即白的情况，采用贝叶斯方法，根据数据的整体性设定推进阈值 [108] - 之后有可能修改方案，公布这些数字恰当地表明了公司对于在Voxzogo已确立的安全有效疗法基础上实现有意义且临床相关的改善的雄心 [109]

财务数据和关键指标变化 - 2025年全年总收入增长13%，达到创纪录的32.2亿美元 [4] - 2025年第四季度总收入为8.75亿美元，同比增长17% [10] - 2025年全年非GAAP摊薄后每股收益为3.15美元，剔除特殊项目后，核心业务每股收益增长约34% [12] - 2025年全年运营现金流为8.28亿美元，较2024年增长45% [13] - 2026年总收入指引为33.25亿至34.25亿美元（不包括安进公司产品贡献） [15] - 2026年非GAAP摊薄后每股收益指引为4.95至5.15美元 [16] - 2026年剔除安进交易影响的有机非GAAP营业利润率预期约为40% [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - **酶疗法业务**：2025年全年收入增长9%，其中第四季度增长13% [4][10] - Palynziq：2025年全年收入增长22%，第四季度增长25%，连续四个季度实现20%或以上的同比增长 [10][11][19] - Vimizim：2025年全年收入增长7% [11] - **Voxzogo业务**：2025年全年收入增长26%，达到9.27亿美元，其中第四季度增长31% [4][10][11] - 约73%（近6.8亿美元）的收入来自美国以外市场 [11] - 截至2025年底，全球有超过5000名软骨发育不全儿童接受治疗 [21] - **其他产品**：2026年，特许权使用费、Kuvan和Roctavian收入预计将显著降低，估计在1亿至1.25亿美元之间，对总收入增长构成3%的阻力 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - Voxzogo在亚太地区一个新上市国家，上市7个月内渗透率达到约40% [22] - Voxzogo在一个中型欧洲国家，上市12个月内渗透率达到约70% [23] - 在美国市场，Voxzogo在所有年龄段渗透率增加，尤其在2岁以下年龄组势头强劲，第四季度约一半的新患者是2岁以下儿童 [24] - 公司业务覆盖80个国家 [4] 公司战略和发展方向和行业竞争 - **收购扩张**：2025年宣布两项重要收购以扩大产品组合 [5] - 收购Inozyme，增加针对ENPP1缺乏症的BMN-401，有望成为第六个首创酶疗法 [5] - 收购Amicus，增加治疗法布里病的Galafold和治疗庞贝病的Pombiliti和Opfolda，交易预计在下一季度完成 [6][9] - **产品线拓展**： - Voxzogo寻求扩大适应症至软骨发育低下症，预计2027年初可能增加该适应症 [7][8] - 准备启动下一代长效CNP疗法BMN 333的2/3期研究，旨在为软骨发育不全设定新的护理标准 [8][27] - Palynziq预计在2026年获得青少年PKU的标签扩展，美国PDUFA目标行动日期为2月28日 [20][29] - **竞争格局**：管理层认为近期公布的FGFR3抑制剂数据与CNP类药物一年期效果大致相当，但强调Voxzogo拥有超过10,000患者年的安全数据和更全面的疗效证据 [33][34][35] - **增长战略**：Voxzogo的增长战略是多方面的，包括推动全球新患者（尤其是2岁以下儿童）开始治疗、在渗透率高的市场继续寻找符合条件的婴儿、深化已建立商业存在的大市场渗透、以及在新上市市场扩大使用 [21][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2026年感到兴奋，预计在完成收购后将实现加速收入增长 [4][9] - 在整合Amicus相关融资的去杠杆化期间，公司仍将积极从事针对产品线资产的业务开发活动 [8] - 管理层对Voxzogo实现重磅炸弹地位（通常指年销售额超10亿美元）的轨迹充满信心 [9] - 预计2026年酶疗法和Voxzogo业务都将实现高个位数增长 [9][15] - 公司已巩固其收入增长潜力并转型成本结构，以实现强劲的营业利润率 [17] 其他重要信息 - 公司已做出战略决定，将Roctavian撤出市场，并在第四季度记录了约2.4亿美元的特殊项目（GAAP基础） [12] - 为Amicus收购获得了约37亿美元的债务融资 [13] - 2026年第一季度预计将是全年总收入最低的季度，Voxzogo收入预计与2025年第一季度持平 [17][18] - 与2025年动态类似，预计2026年下半年（尤其是第四季度）的大型国际订单将使Voxzogo和酶疗法收入高于上半年 [18] - BMN 351（治疗杜氏肌营养不良症）在9毫克/公斤队列中，第25周平均绝对抗肌萎缩蛋白表达为5%，预计稳态下可达10%绝对水平 [30] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于软骨发育不全市场竞争动态，以及BMN 333若实现2.25厘米/年增长优势，注射剂是否会成为一线疗法 [32] - 管理层认为近期竞争对手的FGFR3抑制剂一年数据与CNP类药物效果相当，但强调Voxzogo拥有超过10,000患者年的安全数据和更全面的疗效证据（如枕骨大孔狭窄、身体比例等） [33][34][35] - 市场调研显示，2.25厘米的临床增长差异具有重要意义，但增长本身是患者健康和福祉的替代指标 [35][36] - 商业团队认为，对于Voxzogo疗效良好的患者，短期内转换疗法的动机有限，因为其他产品的长期安全性和有效性数据尚未得到验证，且患者/护理者是转换决策的主要驱动者 [38][39] 问题: 关于患者转换意愿的更多细节，以及BMN 351的数据沟通计划 [41] - 对于BMN 351，5%的绝对抗肌萎缩蛋白水平在该患者群体中是前所未有的，PK/PD模型预测稳态下可达10% [42] - 数据监测委员会已允许进行更高剂量（12毫克/公斤）的研究，以获取更优疗效、更长期安全性和初步功能数据，完整数据预计2024年下半年公布 [43] - 关于Voxzogo转换动态，疗效和安全性是最高优先级，便利性次之，Voxzogo长期（如7年）的持久性数据对相关方很重要 [46] - 增长将来自不同市场类型：高渗透的“事件性”市场（重点在新生儿）、已有商业存在但仍有增长潜力的大型复杂市场、以及准入路径顺畅的快速增长新上市市场 [47][48] 问题: 关于Voxzogo治疗软骨发育低下症的预期数据意义和市场动态 [51] - 研究设计旨在检测与Voxzogo在软骨发育不全中效果相当的效应值，但研究者发起的研究数据显示可能更大（约1.8厘米AGV增长） [52] - 试验入组速度本身反映了对该适应症的兴趣，但最大的机会在于诊断，因为这是一种诊断不足的疾病 [53] - 预计患病率与软骨发育不全相似，但由于诊断率低，目标患者群约为14,000人 [55] - 目标患者群体是临床研究中受生长缺陷负面影响更严重的患者 [57] 问题: 关于竞争对手数据对公司2027年收入展望的影响，以及Voxzogo完全批准的重要性 [59][60] - 公司目前没有更新2027年展望，此前在竞争情景分析中已假设有2个竞争对手且数据与Voxzogo相当 [61] - Voxzogo的完全批准是一个展示全部数据（包括最终成人身高、健康福祉结果、超过10年安全数据）的机会，有助于建立信心并可能带来标签包含等其他战术益处 [62][63] 问题: 关于Voxzogo 2026年指引的假设因素，以及BMN 333面对已有长效竞争对手时的信心 [65] - Voxzogo 2026年指引范围（9.75-10.25亿美元）反映了少数几种情景，低端包含2027年首个竞争对手上市的较强影响，以及对2026年几个常规市场准入重新谈判的谨慎预期 [66] - 增长重点仍然是2岁以下人群并防止患者转换 [67] - 对于BMN 333，关键在于其数据包能否建立信心，而不仅仅是便利性，研究有足够效力检测出优于Voxzogo的增长差异，且临床前数据和剂量反应模型表明所选剂量有可能实现目标效果 [70][71] 问题: Voxzogo用于其他骨骼疾病的CANOPY篮子研究数据预期时间、2026年指引中美国与非美国增长考量，以及市场准入谈判的细节 [73] - CANOPY研究（针对ISS、Noonan、Turner、SHOX）数据预计在2027年，软骨发育低下症部分数据将在2026年上半年读出 [74] - 未进一步细分美国与非美国增长动态，但对Voxzogo在2026年实现高个位数增长并达到重磅炸弹地位有信心，且美国婴儿市场预计将保持100%由Voxzogo覆盖 [75][76] - 提到的市场准入重新谈判是产品上市五年后的常规流程，涉及以潜在价格调整换取显著扩大患者覆盖的机会，这对Voxzogo在这些市场是激动人心的机会 [77][78] 问题: 关于BMN 333的安全性与Voxzogo的异同 [82] - 临床前（食蟹猴）模型未显示BMN 333相比游离CNP药物（Voxzogo）有额外的安全问题，且其形式允许达到更高的暴露量，从而打开了治疗窗口 [83] 问题: 关于Amicus业务如何整合至BioMarin重组后的商业架构中 [85] - Amicus的产品（Galafold, Pombiliti, Opfolda）在交易完成后将直接并入公司的酶疗法业务部门，因其商业模式与现有产品组合完全契合，预计将在营收和运营上产生巨大的协同效应 [86] 问题: 关于为何提醒分析师暂不要更新模型纳入Amicus贡献 [88] - 该评论仅因当前市场共识预测中，部分分析师的模型已包含Amicus收入，部分则未包含，旨在提醒等待交易完成后公司提供的详细指引，而非对预测方向有异议 [89][90] 问题: 关于Amicus在法布里病和庞贝病患者识别试点项目的评估及整合计划 [92][93] - Amicus已运行多种试点模型，公司在签约至交易完成期间正在深入了解这些项目，以评估如何与现有业务结合，当前两家公司独立运营，重点机会在于提高这两种疾病的诊断率以及（对于庞贝病）推动治疗转换 [94][95] 问题: 关于对实现2026年Voxzogo指引的信心、季度收入波动原因、以及软骨发育低下症的预期上市时间和销售贡献 [97] - 季度收入波动（如第四季度订单集中）是常见现象，受国家支付方预算周期等多种因素影响，2025年第四季度尤为明显 [98][99] - 尽管收入因订单时间波动，但全球Voxzogo患者新增数量一直保持稳定线性增长 [100] - 预计2026年季度收入模式与去年相似，第一季度与去年同期持平，大部分收入将集中在第四季度，竞争影响已完全纳入考量 [101] - 软骨发育低下症顶线数据预计2026年上半年公布，提交申请在2026年下半年，有望2027年获批，届时将立即产生收入影响 [102] 问题: 关于BMN 333的2.25厘米/年增长目标是阈值效应还是可调整的统计目标 [104] - 2.25厘米/年的数字源于样本量计算（每组60人），代表了公司在临床意义上的雄心 [105] - 公司将采用贝叶斯方法评估二期数据，并非简单的黑白决策，有机会根据数据整体情况修改后续研究方案 [105] - 该目标旨在明确公司对于在已安全有效的Voxzogo基础上实现有意义的临床改善的期望 [106]

业绩总结 - 2025年第四季度总收入为875百万美元，同比增长17%[9] - 全年总收入为3221百万美元，同比增长13%[9] - 2025年GAAP报告的净收入为349百万美元，较2024年的427百万美元下降18.3%[55] - 2025年非GAAP收入为614百万美元，较2024年的686百万美元下降10.5%[55] - 2025年非GAAP稀释每股收益为3.15美元，同比下降11%[18] - GAAP稀释每股收益为1.80美元，同比下降19%[18] 用户数据 - VOXZOGO在2025年第四季度的收入为927百万美元，同比增长31%[32] - 全年收入为273百万美元，同比增长26%[32] - 2025年酶疗法的总收入为2105百万美元，同比增长9%[30] 未来展望 - BioMarin预计2026年总收入将在3325百万至3425百万美元之间[23] - 2026年非GAAP稀释每股收益预计在4.95美元至5.15美元之间[23] - BioMarin预计2026年非GAAP运营利润率将达到约40%[25] 新产品和新技术研发 - 公司计划在2026年上半年开始BMN 333的注册启用研究[42] - BMN 333的临床试验设计包括60名患者的对照组，目标是检测年化生长速度提高50%[45] - 公司计划扩展BMN 333的适应症，包括假性侏儒症等五个新适应症[48] - 预计2026年将有多个治疗领域的重大数据发布和监管申请[46] 成本和费用 - 2025年GAAP研发费用为922百万美元，同比增长23%[18] - GAAP销售及管理费用为1153百万美元，同比增长14%[18] - 2025年公司进行了124百万美元的重组和裁员费用[57] 负面信息 - 2025年研发费用较2024年的1,153百万美元下降20.1%[56] - 2025年GAAP每股摊薄收益为-0.24美元，2024年为0.64美元[58] - 2025年非GAAP每股摊薄收益较2024年的3.52美元下降10.5%[58]

核心财务预测 - 华尔街分析师预测BioMarin Pharmaceutical季度每股收益为0.25美元，较去年同期大幅下降72.8% [1] - 季度总收入预计为8.2966亿美元，同比增长11% [1] - 过去30天内，市场对该季度每股收益的共识预期被下调了2.3% [2] 收入细分预测 - 净产品收入预计为8.1304亿美元，同比增长10.5% [4] - 特许权使用费及其他收入预计为1332万美元，同比增长14.1% [5] - 主要产品收入预测：NAGLAZYME预计1.2394亿美元，同比增长12.7% [5]；VIMIZIM预计2.0147亿美元，同比增长5.5% [6]；PALYNZIQ预计1.08亿美元，同比增长8% [6]；VOXZOGO预计2.6231亿美元，同比增长26.1% [7] - 部分产品收入预测：KUVAN预计2082万美元，同比下降25.7% [7]；ALDURAZYME预计4495万美元，同比增长15.3% [7]；BRINEURA预计4751万美元，同比下降1% [8]；ROCTAVIAN预计758万美元，同比下降31.1% [8] 市场表现与预期 - 公司股价在过去一个月内上涨8.9%，同期标普500指数下跌0.8% [8] - 公司Zacks评级为3级（持有），预计其近期表现将与整体市场同步 [8]

公司财务与业务更新安排 - BioMarin Pharmaceutical Inc 将于2026年2月23日美国东部时间下午4:30举行电话会议和网络直播 讨论2025年第四季度及全年财务业绩并提供一般业务更新 [1] - 电话会议可通过公司投资者关系网站访问直播 录音将在会议结束后在网站上存档一周 [1] 公司背景与运营 - BioMarin是一家全球性生物技术公司 专注于将基因发现转化为对患者生活产生深远影响的药物 [1] - 公司成立于1997年 总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔 拥有八种商业疗法以及强大的临床和临床前产品管线 [1] 公司融资活动 - BioMarin已完成此前宣布的8.5亿美元、利率为5.500%的优先票据私募发行 [1] - BioMarin已为其8.5亿美元、利率为5.500%的优先票据私募发行定价 并完成了新的高级担保定期贷款银团贷款的组建 [1]

医疗行业2025年第四季度财报季概览 - 医疗行业2025年第四季度财报季已接近尾声 仅少数药企和生物科技公司将在未来两周内公布业绩 截至目前行业整体表现尚可 [1] - 截至2月11日 医疗行业已有73.3%的公司（占行业总市值的91%）公布了季度业绩 其中86.4%的公司盈利和营收均超预期 行业盈利同比下降1% 营收同比增长10.7% [2] - 第四季度医疗行业盈利预计同比下降0.6% 销售额预计同比增长10.4% [4] 已公布业绩的大型药企表现 - 强生第四季度业绩强劲 盈利和销售额均超预期 [3] - 诺华盈利超预期 但由于Entresto和Promacta等关键药物面临仿制药竞争 营收承压 [3] - 百时美施贵宝盈利和销售额均超预期 并给出了令人鼓舞的业绩指引 [3] - 吉利德科学得益于HIV和肝病药物销售增长 盈利和营收均超预期 [3] 即将公布业绩的公司前瞻 - 本周计划公布业绩的公司包括Bausch Health、Amicus Therapeutics、BioMarin Pharmaceutical、Insmed和Madrigal Pharmaceuticals [4] Bausch Health - 公司过往业绩表现不一 在过去四个季度中两次盈利超预期 两次未达预期 四个季度平均负向盈利意外为6.26% 上一季度盈利意外为8.41% [5] - 公司目前盈利ESP为-8.84% Zacks评级为3 第四季度销售额和每股收益的一致预期分别为27亿美元和1.21美元 [7] - 第四季度业绩可能由Salix和Solta业务驱动 Salix业务凭借Xifaxan的强劲增长继续保持势头 公司定于2月18日公布业绩 [7] Amicus Therapeutics - 公司盈利记录不佳 过去四个季度中有三个季度盈利未达预期 一个季度超预期 平均负向盈利意外为20.21% 上一季度盈利意外为41.67% [8] - 公司目前盈利ESP为0.00% Zacks评级为3 第四季度销售额和每股收益的一致预期分别为1.799亿美元和13美分 [8] - 公司将被BioMarin收购 其主导上市药物Galafold自推出以来表现稳健 需求持续 预计该趋势将在未来几个季度延续 [9] BioMarin Pharmaceutical - 公司盈利记录出色 过去四个季度每个季度盈利均超预期 平均盈利意外为66.51% 上一季度盈利意外为180% [11] - 公司目前盈利ESP为-3.23% Zacks评级为3 第四季度销售额和每股收益的一致预期分别为8.297亿美元和25美分 [11] - 其关键药物销售额增长强劲 尤其是侏儒症药物Voxzogo Voxzogo在美国和欧洲获批用于婴儿的标签扩展可能进一步推动了销售 [12] Insmed - 公司盈利记录不佳 过去四个季度每个季度盈利均未达预期 平均负向盈利意外为20.64% 上一季度盈利意外为-32.58% [13] - 公司目前盈利ESP为+7.01% Zacks评级为3 第四季度销售额和每股亏损的一致预期分别为2.639亿美元和1.07美元 公司定于2月19日公布第四季度及全年业绩 [14] - 主导药物Arikayce持续获得市场认可 其第二款上市药物Brinsupri在美国和欧盟获批 标志着重要里程碑 这是首个也是唯一获批用于治疗非囊性纤维化支气管扩张的药物 商业推广正在进行中 将成为重要增长动力 [15] Madrigal Pharmaceuticals - 公司过去四个季度中有三个季度盈利未达预期 一个季度超预期 平均负向盈利意外为17.17% 上一季度盈利意外为-156.57% [16] - 公司目前盈利ESP为-852.37% Zacks评级为4 第四季度销售额和每股收益的一致预期分别为3.13亿美元和4美分 [16] - 公司营收完全来自其唯一上市疗法、用于治疗MASH的Rezdiffra 公司定于2月19日公布第四季度及全年业绩 [17]

公司概况与业务 - BioMarin Pharmaceutical 是一家专注于开发及商业化针对危及生命的医疗状况和罕见遗传病的靶向疗法的生物技术公司 [3] - 公司主要产品包括 VIMIZIM、VOXZOGO、NAGLAZYME 和 ALDURAZYME [3] - 公司在超过70个国家开展业务，并且目前有多款药物处于研发阶段 [3] 分析师观点与市场预期 - 在15位覆盖该公司的分析师中，有10位给予买入评级，5位给予持有评级，没有卖出评级 [1] - 分析师给出的1年期中位目标价为88.29美元，这意味着较当前股价有超过47%的上涨潜力 [1] - Piper Sandler 的分析师 Allison Bratzel 重申了对该公司的增持评级，尽管将目标价从122美元下调至84美元，但该目标价仍意味着超过40%的上涨潜力 [2] - 该分析师评级调整参考了公司第四季度的预发布信息，这促使 Piper Sandler 调整了对部分商业产品的估计和目标价 [2] 行业比较与定位 - 该公司被列为17只具有超过50%上涨潜力的生物技术股之一 [1]

行业整体趋势 - 2025年生物技术行业在挑战与机遇并存中保持高增长轨迹 但预计未来将面临显著的监管、政治和财务不确定性 [1] - 波士顿咨询集团报告指出 行业研发支出将发生重大转变 更关注大规模人群和真实世界适用性 并购活动将继续增加 成本优化成为关键优先事项 [2] - 公开市场上 生物技术股票波动性高 但经过精心筛选可能大幅跑赢市场 [3] 股票筛选方法 - 筛选标准为市值超过20亿美元、股价高于5美元的美国上市生物技术公司 并基于TipRanks截至2月12日收盘的共识 筛选出上涨潜力至少50%的股票 最终选出上涨潜力最高的17只股票并升序排列 [5] - 关注对冲基金大量持有的股票 因其历史表现显示模仿顶级对冲基金的选股策略可以跑赢市场 [6] BioMarin Pharmaceutical (BMRN) - 公司是17只上涨潜力超50%的生物技术股之一 截至2月12日 15位分析师中10位给予买入评级 5位持有评级 无卖出评级 一年期目标价中位数为88.29美元 意味着超过47%的上涨潜力 [7][8] - 公司专注于开发针对危及生命的疾病和罕见遗传病的靶向疗法 主要产品包括VIMIZIM、VOXZOGO等 在超过70个国家运营 并有多种药物处于开发阶段 [10] - 2月6日 Piper Sandler分析师Allison Bratzel重申超配评级 尽管将目标价从122美元下调至84美元 但调整后的预估仍意味着超过40%的上涨潜力 [9] Apogee Therapeutics (APGE) - 公司是17只上涨潜力超50%的生物技术股之一 上涨潜力为52.5% [11] - 1月25日 花旗分析师Geoff Meacham维持买入评级 目标价95美元 意味着超过37%的上涨潜力 他认为赛诺菲三期amlitelimab数据公布后引发的股价抛售是市场过度反应 不影响其APG279药物的前景 [11][12] - 公司是一家临床阶段生物技术公司 开发治疗炎症和免疫性疾病的新型生物制剂 现有管线包括APG777、APG279等多个处于不同临床试验阶段的药物 [15] - 1月22日 RBC Capital分析师Brian Abrahams将评级从跑赢大盘下调至与板块持平 目标价从70美元上调至83美元 意味着近20%的上涨潜力 他指出尽管公司主要药物zumilokibart有潜力 但其所在领域竞争日益激烈 且过去一年股价上涨108%限制了进一步上涨空间 [13][14] Arcellx Incorporated (ACLX) - 公司是17只上涨潜力超50%的生物技术股之一 上涨潜力为61.6% [16] - 2月12日 Rothschild & Co Redburn分析师Qize Ding将评级从买入下调至中性 目标价从113美元下调至82美元 调整后仍意味着近20%的上涨潜力 其观点基于对公司在CAR-T细胞疗法领域面临日益激烈竞争的保守立场 [17] - 2月9日 Stifel分析师Stephen Willey重申买入评级 目标价127美元 意味着85%的上涨潜力 评级基于公司在TANDEM会议上展示的新实验室研究数据 数据显示其anito-cel相比竞品具有潜在领先的安全性 且脱靶效应更少 [18][19] - 公司开发针对癌症及其他难治性疾病的先进免疫疗法 利用其专有D-Domain技术开发更有效的治疗手段 当前管线包括针对rrMM的BCMA靶点药物ACLX-001和针对AML/MDS的CD123靶点药物ACLX-002 [19][20]

融资活动完成 - BioMarin公司完成了此前宣布的8.5亿美元高级无担保票据的发行，票面利率为5.500%，将于2034年到期，发行价格为100.000% [1] - 此次票据发行的净收益将与新的20亿美元高级担保定期贷款“B”和8亿美元高级担保定期贷款“A”的借款以及手头现金一起，用于支付收购Amicus Therapeutics公司的对价及相关费用和开支 [1] - 公司预计还将签订一项与收购相关的6亿美元高级担保循环信贷安排，并可从中借款最多1.5亿美元以支付相关费用和开支 [1] 资金用途与收购关联 - 此次票据发行的总收益已存入托管账户，等待收购完成 [1] - 如果收购在2026年12月19日或之前未能完成，或在发生某些其他事件时，公司将被要求以初始发行价格的100%加上应计未付利息赎回全部票据 [1] 融资结构细节 - 此次发行的票据将由BioMarin的某些子公司提供连带共同担保，这些子公司也将为新的高级担保信贷安排下的义务提供担保，收购完成后，Amicus及其某些子公司也将加入担保 [1] - 管辖票据的契约包含常规条款，除特定例外情况外，限制了BioMarin及其子公司承担额外债务、支付股息、进行某些其他限制性支付、产生有留置权担保的债务、处置资产、进行合并或出售或转让全部或实质上全部资产的能力 [1] 证券发行信息 - 此次票据未根据《1933年证券法》或任何州或其他证券法进行注册，因此仅向被合理认为是《证券法》下Rule 144A定义的“合格机构买家”或根据《证券法》下Regulation S在美国境外的非美国人士进行发售和销售 [1] - 票据的转让和转售受到限制，必须遵守《证券法》的注册要求或依据其豁免规定，并符合任何州或其他适用的证券法律 [1] 公司背景 - BioMarin是一家全球领先的罕见病生物技术公司，专注于为患有基因定义疾病的患者提供药物，公司成立于1997年，拥有八种商业疗法以及强大的临床和临床前产品管线 [1]