Ultragenyx's 'Fall From Grace' — Shares Crash 47%, Hitting A Record Low
Ultragenyx PharmaceuticalUltragenyx Pharmaceutical(US:RARE) Investors·2026-09-03 22:03

公司核心事件 - Ultragenyx Pharmaceuticals (RARE) 股价暴跌47%，创下历史新低 [1] - 股价下跌发生在公司实验性Angelman综合征治疗药物apazunersen的最终阶段测试失败之后 [1] 药物临床试验结果 - 在3期临床试验中，接受apazunersen治疗的患者在认知方面未显示出改善 [1] - 患者也未达到第二个评估指标，即评估患者反应的综合评分 [1] 疾病背景 - Angelman综合征会导致发育迟缓、平衡问题和语言障碍 [1]

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