Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ: RARE ) provides a compelling case study in the rare disease space, moving from a development-stage biotech to a commercial entity with a pipeline that is poised for significant expansion. While the risks of biotechnologyI have a strong inclination towards high-growth companies, often treading in sectors poised for exponential expansion. My expertise lies in understanding and investing in disruptive technologies and forward-thinking enterprises. My approach is a mix of fund ...

Ultragenyx (RARE) shares ended the last trading session 9.2% higher at $33.91. The jump came on an impressive volume with a higher-than-average number of shares changing hands in the session. This compares to the stock's 19% loss over the past four weeks.The rise in share price came after President Trump announced a 90-day pause on his sweeping tariffs against non-retaliating countries.This biotechnology company is expected to post quarterly loss of $1.58 per share in its upcoming report, which represents a ...

文章核心观点 - 生物制药公司Ultragenyx宣布参加三场即将举行的投资者会议 [1] 公司参会信息 - 45th Annual Cowen Healthcare Conference（波士顿）：2025年3月3日，首席医疗官Eric Crombez将参加炉边谈话并主持一对一会议 [2] - Barclays 27th Annual Global Healthcare Conference（迈阿密）：2025年3月11日，Eric Crombez将参加炉边谈话并主持一对一会议 [3] - Leerink Partners Global Biopharma Conference（迈阿密）：2025年3月12日，Eric Crombez将参加炉边谈话并主持一对一会议，炉边谈话的直播和存档网络直播可从公司网站获取 [4] 公司简介 - 公司致力于为严重罕见和超罕见遗传病患者提供新产品，拥有多样化的获批疗法和候选产品组合，旨在解决未满足医疗需求且有明确治疗生物学机制的疾病 [5] - 公司由在罕见病疗法开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导，战略基于高效的药物开发，目标是尽快为患者提供安全有效的疗法 [6] 公司联系方式 - 投资者联系：Joshua Higa，邮箱ir@ultragenyx.com [6] - 媒体联系：Carolyn Wang，邮箱media@ultragenyx.com [6]

财务数据关键指标变化 - 公司2024年和2023年净亏损分别为5.692亿美元和6.066亿美元[377] - 2024年总营收增至5.602亿美元，2023年同期为4.342亿美元，增长源于获批产品需求增加[378] - 2024、2023、2022年的股票薪酬费用分别为1.581亿美元、1.352亿美元、1.304亿美元，截至2024年12月31日，公司有2.568亿美元的未确认股票薪酬成本，预计在2年的加权平均期内确认[406] - 截至2024年12月31日，公司的总递延所得税资产为12.137亿美元，由于缺乏盈利历史和未来应税收入的不确定性，净递延所得税资产已被全额估值备抵[409] - 2024年总营收为5.6023亿美元，2023年为4.34249亿美元，同比增长29%，产品销售增长1.05亿美元，主要因Crysvita在拉丁美洲需求增加等[410] - 2024年Crysvita特许权使用费收入和利润分享地区的合作收入净增2250万美元，主要因接受治疗的患者数量增加[411] - 2024年其他收入较2023年减少150万美元，原因是与第一三共协议的技术转让完成[412] - 2024年销售成本为7672.8万美元，2023年为4520.9万美元，同比增长70%，主要因获批产品需求增加[413] - 2024年研发费用为6.97865亿美元，2023年为6.48449亿美元，同比增长8%，预计未来年度研发费用将趋于平稳[418][419] - 2024年销售、一般和行政费用为3.2161亿美元，较2023年增加1181.1万美元，增幅4%[420] - 2024年利息收入为3650.6万美元，较2023年增加981.8万美元，增幅37%[422] - 2024年股权投资公允价值净减少111.5万美元，2023年净增加39.7万美元，2024年较2023年减少151.2万美元，降幅381%[423] - 2024年未来特许权销售负债的非现金利息费用为6600.4万美元，较2023年减少296.3万美元，降幅4%[424] - 2024年经营活动使用现金4.142亿美元，2023年为4.748亿美元[432] - 2024年投资活动使用现金1780万美元，2023年提供现金1.68亿美元[432] - 2024年融资活动提供现金3.992亿美元，2023年为3.881亿美元[432] 资金与资产情况 - 截至2024年12月31日，公司可用现金、现金等价物和有价债务证券为7.45亿美元[378] - 截至2024年12月31日，公司可用现金、现金等价物和有价债务证券为7.45亿美元[429] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价债务证券总计7.45亿美元[449] - 假设利率变动100个基点，对2024年12月31日现金等价物和有价债务证券的公允价值无重大影响[449] - 截至2024年12月31日，公司投资未出现本金损失，也未计提信用损失准备[449] 特许权相关协议 - 2019年12月，公司与RPI达成协议，RPI支付3.2亿美元获得Crysvita在欧盟、英国和瑞士净销售的特许权使用费收取权，上限为6.08亿美元，若低于该金额则在达到8亿美元时终止协议[397] - 2022年7月，公司与OMERS达成协议，OMERS支付5亿美元获得Crysvita在美国和加拿大净销售30%的未来特许权使用费收取权，直至收到7.25亿美元或KKC合作协议最后一笔特许权使用费支付日[398][399] - 公司对RPI和OMERS的3.2亿美元和5亿美元进行摊销，扣除交易成本分别为580万美元和910万美元[399] - 截至2024年12月31日，公司对RPI和OMERS的有效年利率分别为6.2%和7.5%[400] 产品与业务线情况 - 公司有四种获批产品，分别为治疗XLH和TIO的Crysvita、治疗MPSVII的Mepsevii、治疗LC - FAOD的Dojolvi和治疗HoFH的Evkeeza[375] - 公司当前获批疗法和临床阶段产品线包括生物制品、小分子、AAV基因疗法和核酸产品候选物四个产品类别[375] - 公司运营资金主要来自股权证券销售、商业产品收入、特定未来特许权使用费销售和战略合作安排[376] 研发费用项目变化 - 基因疗法项目费用增加2550万美元，主要与UX111的生物制品许可申请活动等有关[419] - 生物和核酸项目费用增加3130万美元，主要因UX143和GTX102项目的临床进展[419] - 前期许可、收购和里程碑费用增加2150万美元，主要因2024年GTX - 102项目达到临床入组里程碑[419] 股权发行情况 - 2024年6月，公司完成承销公开发行，出售878.2051万股普通股，总收益为3.81亿美元[430] 会计准则采用情况 - 2024年公司采用了ASU 2023 - 07，目前正在评估采用ASU 2024 - 03的影响[447][448] 外汇风险情况 - 公司因开展非美元货币交易面临外汇风险，未使用远期外汇合约[451] - 宏观环境不稳定可能导致汇率大幅变化，外币相对于美元贬值可能对公司以美元计价的收入和营业收入产生负面影响[451] - 2024年12月31日止年度，公司大部分收入、费用和资本支出以美元计价[451] - 假设汇率变动10%，对公司合并财务报表无重大影响[451]

文章核心观点 - 公司宣布FDA接受UX111的生物制品许可申请并给予优先审评，若获批有望为A型桑菲利波综合征患者提供首个治疗方案 [1][2] 公司进展 - FDA接受UX111（ABO - 102）AAV基因疗法的生物制品许可申请，用于治疗A型桑菲利波综合征，给予优先审评，PDUFA行动日期为2025年8月18日，且目前不计划召开咨询委员会会议讨论该申请 [1] - 若申请成功，公司准备为患者和家属推出该疗法，UX111项目或推动多种脑部代谢疾病的药物开发 [2] 数据支持 - BLA提交得到现有数据支持，包括2025年WORLDSymposium™上展示的正在进行的关键Transpher A和长期随访研究的最新数据 [2] - UX111治疗使A型桑菲利波综合征患者脑脊液中硫酸乙酰肝素水平快速持续下降，与未治疗患者自然史数据相比，改良意向治疗组在认知、接受性沟通和表达性沟通子领域的贝利III原始评分有统计学显著改善 [2] - 最常见的治疗相关不良事件是肝酶升高，多数为轻度或中度且均已缓解 [2] UX111介绍 - UX111是用于治疗A型桑菲利波综合征的新型体内基因疗法，处于1/2/3期开发阶段，旨在解决SGSH酶缺乏问题，通过一次性静脉输注给药 [3] - 该产品最初由Abeona Therapeutics开发，后转让给公司完成开发，在美国和欧盟获得多项认定，若获批将由公司现有代谢疾病团队商业化 [3] 疾病介绍 - A型桑菲利波综合征是一种罕见的致命溶酶体贮积病，主要影响大脑，尚无获批治疗方法，由SGSH基因突变导致酶缺乏，引起硫酸乙酰肝素积累和神经退行性病变 [4] - 该病影响约3000 - 5000名商业可及地区患者，患者中位预期寿命15年，患儿有全面发育迟缓、认知语言和运动能力下降、行为异常等症状 [4] 公司概况 - 公司是一家生物制药公司，致力于为严重罕见和超罕见遗传病患者提供新疗法，拥有多样化的获批药物和候选治疗产品组合 [5] - 公司由在罕见病疗法开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导，战略基于高效的药物开发，目标是尽快为患者提供安全有效的疗法 [6][7]

文章核心观点 - 介绍Ultragenyx Pharmaceutical 2024年第四季度及全年业绩、产品销售情况、财务状况、2025年财务指引、管线进展，还提及公司Zacks排名及同行业其他公司情况 [1][2][8] 2024年第四季度业绩 - 每股亏损1.39美元，高于Zacks共识预期的1.24美元，上年同期亏损1.52美元 [1] - 总营收1.649亿美元，同比增长29%，超Zacks共识预期的1.63亿美元 [2] 产品销售情况 产品种类 - 公司销售四种药物，分别为Crysvita、Mepsevii、Dojolvi和Evkeeza [3] 第四季度各产品营收 - Crysvita营收1.154亿美元，同比增长23%，拉丁美洲和土耳其地区销售额2200万美元，同比增长22% [4] - Mepsevii产品营收800万美元，同比基本持平 [5] - Dojolvi产品营收3110万美元，同比增长34% [5] - Evkeeza第四季度销售额1040万美元 [5] 运营费用与现金流 运营费用 - 本季度运营费用2.872亿美元，同比增长15%，研发费用1.878亿美元（增长17%）、销售及管理费用8250万美元（增长7%）、销售成本1690万美元（增长40%） [6] 现金流 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价债务证券为7.45亿美元，9月30日为8.25亿美元 [7] 2024年全年业绩 - 总营收5.602亿美元，同比增长29%，超Zacks共识预期的5.586亿美元 [8] - 每股净亏损6.29美元，窄于2023年的8.25美元，但高于Zacks共识预期的6.11美元 [8] - 2024年运营活动净现金使用量为4.14亿美元 [8] 2025年财务指引 - 预计总营收在6.4 - 6.7亿美元之间，同比增长约14 - 20% [9] - Crysvita营收预计在4.6 - 4.8亿美元之间，同比增长12 - 17% [9] - Dojolvi营收预计在9000 - 1亿美元之间，同比增长2 - 14% [9] - 公司将注重费用管理，战略投资商业发布和推进III期项目，预计2025年运营活动净现金使用量低于2024年 [11] 管线进展 - 与Mereo BioPharma联合开发UX143，用于治疗成骨不全症，两项后期研究预计2025年年中更新结果 [12] - 评估UX701治疗威尔逊病的I/II/III期Cyprus2+研究；计划2025年年中提交DTX401治疗糖原贮积病Ia型的生物制品许可申请 [13] - 2024年12月启动GTX - 102治疗安吉尔曼综合征的III期Aspire研究；2025年将启动Aurora开放标签临床研究 [14] - 开发UX111治疗桑菲利波综合征A型，2024年12月已向FDA提交加速审批的生物制品许可申请，预计2025年下半年有决定 [15] Zacks排名及同行业公司情况 Ultragenyx排名 - 目前Zacks排名为3（持有） [16] 同行业公司情况 - BioMarin Pharmaceutical和Alnylam Pharmaceuticals Zacks排名为2（买入） [16] - BioMarin Pharmaceutical过去30天2024年每股收益预估从3.28美元增至3.29美元，2025年从4.02美元降至4.01美元，过去三个月股价上涨1.6%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率28.7% [17] - Alnylam Pharmaceuticals过去30天2024年每股亏损预估维持在39美分，2025年每股收益预估为41美分，过去三个月股价上涨12.5%，过去四个季度三次超预期一次持平，平均惊喜率65.67% [18]

业绩总结 - 预计2025年总收入将增长14-20%，2024年实际收入为5.6亿美元，2025年指导收入为6.4亿至6.7亿美元[90] - Crysvita在2024年的实际收入为4.1亿美元，预计2025年收入为4.6亿至4.8亿美元，增长率为12-17%[92] - Dojolvi在2024年的实际收入为8800万美元，预计2025年收入为9000万至1亿美元，增长率为2-13%[92] - 2024年12月31日，公司现金、现金等价物和可交易债务证券总额为7.45亿美元[94] - 预计2027年实现全年GAAP盈利[93] 用户数据 - GTX-102的预期患病率约为60,000人[46] - UX111针对桑菲利普综合症（MPS IIIA）的临床试验正在进行中，预期患病率为3,000至5,000人[20] - DTX401针对糖原储存病Ia型（GSDIa）的临床试验正在进行中，预期患病率约为6,000人[20] - DTX301针对鸟氨酸转氨酰化酶缺乏症（OTC）的临床试验正在进行中，预期患病率约为10,000人[20] 新产品和新技术研发 - UX143针对骨生成不全（OI）的三期数据预计在2025年发布[27] - GTX-102针对安吉尔曼综合症（AS）的三期研究预计在2025年下半年完成入组[43] - UX111治疗组在24至60个月的BSITD-III认知原始评分中，mITT参与者改善了16.0（±2.9）分，而未治疗的自然历史患者下降了6.8（±2.3）分，治疗效果为22.7分（p < 0.0001）[69] - UX143的临床试验显示，腰椎骨密度（BMD）在12个月内显著提高，Z-score从-1.73提高至-0.49[35] - DTX401在第48周显示出每日玉米淀粉摄入量显著减少41%（p < 0.0001）[75] - DTX401治疗组在第48周的每日玉米淀粉剂量减少显著，且维持了血糖控制[81] - DTX401组的夜间玉米淀粉摄入量在基线到第48周的百分比变化为-44.1（标准差15.0），p值为0.0091，显示出显著性[83] - UX111治疗后，超过80%的参与者在CSF HS暴露方面减少了50%[67] - GTX-102组的Bayley-4 GSV评分均值变化为10.9（±13.5），而3x NHS2数据组为1.2（±9.5），假设差异为9.7，统计功效为95.5%[49] - 在Day 338，GTX-102组的Bayley-4认知GSV评分显示出显著提升，且该趋势持续至Day 506[49] - 在GTX-102组中，约80%的参与者在至少一个领域获得临床意义上的改善[52] - UX701在第一阶段观察到临床活性，15名患者中有6名完全停止使用螯合剂和/或锌治疗[88] - 预计2025年将完成UX701的第一阶段第4队列入组[85] 未来展望 - GTX-102的Phase 3研究计划已于2024年12月启动，预计Aurora研究将在2025年启动[58] - 预计2025年将有6个临床2/3期研究和3个潜在批准的催化剂[96]

财务数据和关键指标变化 - 2024年总营收5.6亿美元，较2023年增长29% [28] - 2024年净亏损5.69亿美元，合每股亏损6.29% [31] - 截至2024年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券7.45亿美元 [31] - 2024年运营活动净现金使用量为4.14亿美元，预计2025年将减少 [31] - 2025年总营收预计在6.4亿 - 6.7亿美元之间，较2024年增长14% - 20% [33] 各条业务线数据和关键指标变化 CRYSVITA - 2024年贡献营收4.1亿美元，较2023年增长25%，其中拉丁美洲和土耳其地区增长78% [28] - 2025年营收预计在4.6亿 - 4.8亿美元之间，较2024年增长12% - 17% [34] DOJOLVI - 2024年贡献营收8800万美元，较2023年增长25% [29] - 2024年团队生成约120份起始表格，带来约105名新报销治疗患者，自2020年推出以来累计约575名报销治疗患者，儿科和成人患者比例约为65%和35% [20] - 2025年营收预计在9000万 - 1亿美元之间，较2024年增长2% - 14% [35] EVKEEZA - 2024年贡献营收3200万美元 [29] - 在EMEA地区已治疗约190名患者，分布在14个国家 [23] MEPSEVII - 2024年贡献营收3000万美元 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2024年推进6个晚期项目，扩大4种商业产品全球市场准入和营收，预计2025年全球营收强劲增长，2027年实现全年GAAP盈利 [6][9] - 计划在2025年年中向FDA提交GSDIa基因疗法的BLA，若获批将有6种商业产品上市 [7] - 期待在未来一年左右商业化2 - 3种新产品 [25] - 公司积极参与行业活动，推动罕见病监管政策发展，如参与Reagan - Udall基金会举办的研讨会 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司关键一年，在临床和商业执行方面取得出色进展，有望成为领先的罕见病公司 [47] - 对UX111获批后的市场表现有信心，认为其能为Sanfilippo综合征患者及其家庭带来显著改变 [13] - 对各产品市场需求增长有信心，尽管存在季度营收波动，但相信潜在需求不断增加 [24] 其他重要信息 - UX143治疗成骨不全症的3期Orbit研究进展顺利，预计中期分析或最终分析能显示年化骨折率显著降低 [37] - GTX - 102治疗Angelman综合征的3期Aspire研究预计今年下半年完成招募，同时计划启动2/3期Aurora研究 [38][39] - UX111治疗MPS IIIA的BLA预计很快获得确认，PDUFA日期预计在下半年 [40] - DTX401治疗糖原贮积病1a型的BLA预计年中提交FDA [42] - DTX301治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症的3期研究已完成招募，对试验方案进行了修订 [43] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 对UX143的Orbit研究第二次中期分析结果足以停止研究的信心如何 - 公司认为第二次中期分析达到标准的可能性比第一次大，因患者至少接受12个月治疗，两组数据更易分离，但无论如何今年试验都会成功结束 [53][54] 问题2: 若第二次中期分析未达到标准，原因和风险是什么，最终分析需等待多久 - 未达到标准可能是因为骨折数量差异大，若未达到，预计年底公布最终评估数据 [58][59] 问题3: Orbit研究达到标准后，会立即提交申请还是等Cosmic分析完成后再提交 - 若Orbit达到标准，数据清理锁定后会更快进行最终分析和提交申请，相比第一次中期分析，提交申请可能仅延迟一个季度 [62] 问题4: 基于Orbit研究2024年5月1日完成招募，能否推测6、7月会公布第二次中期更新，若未达到统计标准或达到标准，如何与投资者沟通及数据分享时间 - 公司会像第一次一样管理第二次中期分析，由数据监测委员会（DMC）查看数据，若未告知达到标准则未达到，届时会向市场沟通进展；未确定具体公布时间，只称在年中范围；若达到标准，因数据库已锁定，会较快公布结果 [66][69] 问题5: Orbit研究是否按1、3、4型在两组间进行分层，主要骨折率分析时是否有按亚型的次要骨折率分析 - 主要按总体骨折率和年龄分层，因主要终点是年化骨折率；会关注总骨折数，但按亚型的分析不是正式次要终点 [74][77] 问题6: Orbit研究达到标准后，是否会回顾性分享第一次或第二次中期分析接近达到标准的情况 - 公司未决定是否分享，认为研究成功和药物有效更重要，以之前2期数据为参考，两组数据会逐渐分离，达到标准只是时间问题 [80][82] 问题7: 若第二次中期分析达到标准，最终数据包是否需要补充18个月数据 - 若第二次中期分析达到标准，数据包将包含至少12个月数据，时间范围为12 - 20个月，无需等待18个月数据；Cosmic研究将并行评估，若Orbit达到标准会查看Cosmic数据，若未达到则不会停止Cosmic研究，且不会为获取18个月数据而延迟提交申请 [86][87] 问题8: 若OI研究在4季度完成，是否意味着效果不如预期，与双膦酸盐相比竞争力如何 - 研究在4季度完成不意味着效果不佳，主要是因为骨折数量差异可能导致两组数据分离延迟，但长期来看骨折率会大幅降低；公司认为该药物效果远优于双膦酸盐，是治疗OI的最佳选择 [91][96] 问题9: Orbit研究的2期部分是否符合第二次中期分析标准，与2期部分的基线骨折率有何不同 - 2期6个月数据p值为0.04%，14个月数据p值为0.0014%；2期和3期患者在骨折入组标准、年龄范围、类型和基线骨折要求上相似，2期数据可作为3期参考，主要差异在于3期患者中3型和4型稍多 [99][100] 问题10: 能否提供2期治疗期间骨折患者的特征，对3期研究有何影响 - 2期治疗期间骨折患者不只是3型和4型，也有17例1型患者；各类型患者在骨密度改善方面反应相似，无明显模式表明对3期研究有影响 [107][108] 问题11: 作为首个基因疗法产品，UX111的商业推出如何借鉴其他项目经验，对未来基因疗法推出有何帮助 - 公司是动态商业组织，习惯在未治疗过的疾病领域推出新产品；会借鉴其他成功产品经验，提前与支付方沟通，让其了解产品价值和数据，争取快速审批；目前与潜在治疗中心密切联系，学习基因疗法交付所需的协调工作；认为UX111与ZOLGENSMA类似，疾病严重且无替代治疗，市场接受度会较高 [111][115] 问题12: OTC缺乏症3期研究中，患者在最初36周盲态期是否可减少氨清除剂和饮食控制，基于疾病自然史，有意义的氨减少是怎样的，与临床效果有何关联 - 已知患者在盲态期不会减少治疗；研究允许氨水平最高达200微摩尔，预计高氨患者的氨水平在6周内迅速降至正常范围，改善认知功能；为避免患者担忧，在36周盲态期后揭盲，患者再开始调整治疗；与GSDIa研究类似，预计3期研究结果与2期相似；FDA更倾向将完全停用药物和饮食控制的患者视为完全应答者，扩大患者评估范围有助于提高研究效力 [120][126] 问题13: 假设OI试验成功，FDA是否会将治疗持续时间限制为12个月，还是会进行无上限的长期给药；Angelman研究采用假手术对照试验而非安慰剂对照试验的原因 - 公司认为OI患者治疗12个月后效果未停止，长期治疗可继续改善骨密度，预计需至少2年持续治疗甚至长期治疗，FDA已了解该观点；最初提议采用安慰剂对照试验，但FDA和EMA认为可能不道德，考虑到伦理和监管负担，选择假手术对照试验，两种设计对研究结果无实质影响，假手术设计需额外注射人工脑脊液 [132][147] 问题14: 在OI试验准备工作和假设中，能否谈谈对骨折变异性的登记或数据库看法，患者骨折后在特定时期内是否更易或更不易骨折 - 2期基线数据显示患者年骨折数范围为0.7 - 7次，年龄越小骨折越多；研究设计已考虑到这种变异性，有足够效力显示骨折率降低；2期多数患者治疗一段时间后不再骨折 [152][156] 问题15: 在最终确定GTX - 102的2/3期Aurora研究设计时，两个患者群体的哪些因素会使该研究与Aspire研究不同，从整体战略看，Aurora研究数据是否会补充基于Aspire研究数据的BLA申请 - Aspire研究主要针对4 - 17岁缺失型患者，Aurora研究旨在支持不同年龄组和基因型的标签扩展；对于4岁以下和老年患者，将采用开放标签治疗，观察相同终点，收集数据以证明安全性和有效性；公司计划在BLA申请时提供Aurora研究数据，并在审查过程中继续收集数据；Aurora研究还可在其他地区开展，让更多医生接触治疗，为其他地区监管申请提供支持 [161][164] 问题16: DTX301的36周主要数据今年是否有可能公布；Cosmic研究是否也会在年中进行首次中期分析，α值是否为0.01% - DTX301的36周数据有可能今年公布，但未确定具体时间；Orbit研究进行中期分析时，Cosmic研究将同时进行，若Orbit研究结果为阳性，将查看Cosmic研究数据，两者α值均为0.01%；两项研究数据都纳入申请是FDA的偏好，有助于获得完整标签和与双膦酸盐对比的标签 [169][171]

文章核心观点 - 介绍Ultragenyx 2024年第四季度财报情况，包括营收、每股收益等指标与去年同期及市场预期对比，还提及关键指标对判断公司表现的作用和公司股价表现 [1][2][3] 财务数据 - 2024年第四季度营收1.6488亿美元，同比增长29.4%，高于Zacks共识预期1.6323亿美元，超预期幅度1.01% [1] - 2024年第四季度每股收益为 - 1.39美元，去年同期为 - 1.52美元，低于共识预期 - 1.24美元，未达预期幅度12.10% [1] 股价表现 - 过去一个月Ultragenyx股价回报率为6%，同期Zacks标准普尔500综合指数变化为3.9% [3] - 股票目前Zacks排名为3（持有），表明短期内表现可能与大盘一致 [3] 各产品销售及收入情况 - Dojolvi产品销售额3110万美元，高于九位分析师平均预期的2723万美元，同比增长33.6% [4] - Evkeeza产品销售额1037万美元，低于九位分析师平均预期的1065万美元，同比增长393.5% [4] - Mepsevii产品销售额798万美元，低于九位分析师平均预期的891万美元 [4] - 产品销售总额7187万美元，低于七位分析师平均预期的8300万美元，同比增长39.1% [4] - Crysvita产品销售额2242万美元，低于七位分析师平均预期的3576万美元 [4] - 非现金合作特许权使用费收入9301万美元，高于六位分析师平均预期的7160万美元 [4]

文章核心观点 - Ultragenyx本季度财报有盈有亏，股价短期走势取决于管理层财报电话会议评论，未来表现可参考盈利展望和行业前景；Arcutis Biotherapeutics未公布2024年12月季度财报，有相应预期 [1][3][9] 分组1：Ultragenyx盈利情况 - 本季度每股亏损1.39美元，高于Zacks共识预期的1.24美元，去年同期每股亏损1.52美元，此次财报盈利意外为 -12.10% [1] - 上一季度预期每股亏损1.45美元，实际亏损1.40美元，盈利意外为3.45% [1] - 过去四个季度，公司两次超出共识每股收益预期 [2] 分组2：Ultragenyx营收情况 - 2024年12月季度营收1.6488亿美元，超出Zacks共识预期1.01%，去年同期营收1.2739亿美元 [2] - 过去四个季度，公司三次超出共识营收预期 [2] 分组3：Ultragenyx股价表现 - 自年初以来，Ultragenyx股价上涨约3.2%，而标准普尔500指数上涨2.9% [3] 分组4：Ultragenyx未来展望 - 股票短期价格走势取决于管理层财报电话会议评论 [3] - 盈利展望可帮助投资者判断股票未来表现，包括当前季度共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预测修正趋势与股价短期走势强相关，可通过Zacks Rank工具跟踪 [5] - 财报发布前，盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计短期内股票表现与市场一致 [6] - 未来季度和本财年盈利预测变化值得关注，当前季度共识每股收益预期为 -1.36美元，营收1.4661亿美元；本财年共识每股收益预期为 -4.98美元，营收6.5397亿美元 [7] 分组5：行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于前27%，排名前50%的行业表现优于后50%行业两倍多 [8] 分组6：Arcutis Biotherapeutics预期情况 - 预计2024年12月季度报告每股亏损0.27美元，同比变化 +62.5%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计该季度营收5775万美元，较去年同期增长326.9% [9]