诉讼事件概述 - 针对Ultragenyx Pharmaceutical Inc (NASDAQ: RARE) 的证券欺诈集体诉讼已被提起 [2] - 诉讼代表在2023年8月3日至2025年12月26日期间购买或获得公司普通股的投资者 [2] - 案件在美国加州北区地方法院审理，案号为 Bailey v. Ultragenyx Pharmaceutical Inc., et al, Case No. 3:26-cv-01097 [2] 诉讼核心指控 - 指控公司在整个集体诉讼期间做出虚假和/或误导性陈述，和/或未能披露关键信息 [4] - 指控公司就药物setrusumab对不同类型的成骨不全症患者的疗效，向投资者营造了拥有可靠信息的虚假印象 [4] - 指控公司淡化了其III期ORBIT研究中患者未能实现年化骨折率具有统计学意义显著降低的风险，该结果可能影响第二次中期分析并向投资公众展示 [4] - 指控公司的乐观情绪基于缺乏安慰剂对照组的II期研究结果，因此未能排除年化骨折率降低仅由护理标准提高或新疗法的安慰剂效应引发的可能性 [4] - 因此，公司关于其业务、运营和前景的正面陈述存在重大误导性和/或缺乏合理依据 [4] 涉及产品与研发 - 指控主要围绕公司药物setrusumab的临床开发 [4] - 具体涉及针对成骨不全症的III期ORBIT研究及其预设的疗效分析阈值 [4] - 指控指出，公司用于设定中期分析基准的II期研究结果因缺乏安慰剂对照组而存在根本缺陷 [4] 投资者相关程序 - 寻求成为首席原告的截止日期为2026年4月6日 [2][5] - 投资者可选择通过Kessler Topaz Meltzer & Check, LLP等律师事务所寻求被任命为首席原告代表 [5] - 投资者亦可选择不采取任何行动，作为缺席集体成员 [5] - 律所鼓励遭受损失的投资者联系以讨论法律权利，接洽律师为Jonathan Naji, Esq [3][10]

案件概述 - 罗森律师事务所提醒在2023年8月3日至2025年12月26日期间（含首尾日）购买Ultragenyx Pharmaceutical Inc普通股的购买者注意2026年4月6日的重要首席原告截止日期 [1] - 在此期间购买股票的投资者可能有权通过风险代理收费安排获得赔偿，无需支付任何自付费用或成本 [2] - 投资者可通过指定网址、电话或电子邮件加入针对Ultragenyx的集体诉讼，若希望担任首席原告，必须在2026年4月6日前向法院提出动议 [3] 涉诉公司及产品 - 诉讼涉及Ultragenyx Pharmaceutical Inc，其在纳斯达克的股票代码为RARE [1] - 诉讼指控与公司针对成骨不全症患者的setrusumab（UX 143）药物的III期Orbit和Cosmic研究结果有关 [5] - 公司管理层曾向投资者提供关于setrusumab预期结果的实质性信息，包括对其最终降低成骨不全症患者年化骨折率能力的信心，以及对研究设计能证明此能力并减少可能干扰结果的测试变异性的信心 [5] 指控内容 - 诉讼声称，被告在向投资者提供极其积极陈述的同时，散布了实质性的虚假和误导性陈述，和/或隐瞒了有关setrusumab潜力的实质性不利事实以及所提出研究方案中固有的真实风险 [6] - 具体指控包括：尽管setrusumab确实增加了骨密度，但这种增加与年化骨折率的降低无关；并且III期Orbit和Cosmic研究能够证明这种关联的可能性远低于管理层所声称的水平 [6] - 诉讼称，缺乏这些实质性事实的陈述导致Ultragenyx股东以被人为抬高价格购买公司证券，当真实情况进入市场后，投资者遭受了损失 [6] 律师事务所背景 - 罗森律师事务所是一家全球投资者权益律师事务所，专注于证券集体诉讼和股东衍生诉讼 [4] - 该所曾达成针对中国公司的有史以来最大的证券集体诉讼和解，并曾在2017年被ISS证券集体诉讼服务部门按和解数量排名第一 [4] - 自2013年以来，该所每年排名前四，已为投资者追回数亿美元，仅在2019年就为投资者确保了超过4.38亿美元 [4]

诉讼与事件概述 - 律师事务所Levi & Korsinsky通知Ultragenyx Pharmaceutical Inc的投资者，公司面临一起集体诉讼证券欺诈案[1] - 该诉讼旨在为在2023年8月3日至2025年12月26日期间因涉嫌证券欺诈而遭受损失的投资者挽回损失[1] 指控与案件细节 - 指控称被告在向投资者提供极其积极陈述的同时 传播了重大虚假和误导性陈述 并/或隐瞒了关于setrusumab潜力和研究方案真实风险的重大不利事实[2] - 具体指控包括 虽然setrusumab确实增加了骨密度 但这种增加与年化骨折率降低无关 且其III期Orbit和Cosmic研究能够证明这种关联的可能性远低于管理层所声称的水平[2] - 2025年12月29日 公司宣布其两项III期Orbit和Cosmic研究均未“在降低年化临床骨折率的主要终点上 分别与安慰剂或双膦酸盐相比 达到统计学显著性”[2] - 公司将研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的骨折率较低” 以及Cosmic研究中趋势未达到统计学显著性[2] 市场反应 - 在上述消息公布后 Ultragenyx普通股价格大幅下跌[2] - 股价从2025年12月26日的收盘价每股34.19美元 跌至2025年12月29日的每股19.72美元 在短短一天内跌幅约42.32%[2]

集体诉讼案件概述 - 律师事务所Robbins Geller Rudman & Dowd LLP宣布，针对Ultragenyx Pharmaceutical Inc提起证券集体诉讼，符合资格的投资者可在2026年4月6日前申请成为首席原告 [1] - 诉讼指控Ultragenyx及其部分高管在2023年8月3日至2025年12月26日期间，违反了1934年《证券交易法》 [1] 公司业务与指控内容 - Ultragenyx是一家专注于识别、收购、开发和商业化治疗罕见及超罕见遗传病新型产品的生物制药公司 [1] - 诉讼指控被告在集体诉讼期间做出了虚假和/或误导性陈述，和/或未能披露：公司营造了其拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息的假象，同时淡化了其III期Orbit研究患者未能实现年化骨折率具有统计学意义显著降低的风险，以至于第二次中期分析得以进行并向投资公众展示 [1] - 指控进一步指出，实际上，公司对III期Orbit研究结果和中期分析基准的乐观是错位的，因为公司未能传达基于缺乏安慰剂对照组进行适当比较的II期结果来设定这些阈值数字的风险，因此未能排除该研究中AFR的降低可能仅仅是由护理标准提高和接受新疗法产生的安慰剂效应所触发 [1] 引发股价下跌的关键事件 - 2025年7月9日，Ultragenyx披露其III期Orbit研究未能达到第二次中期分析的统计学显著性，并且III期Orbit和Cosmic研究将“推进至最终分析” [1] - 此消息导致Ultragenyx股价下跌超过25% [1] - 2025年12月29日，Ultragenyx宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未“在与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性” [1] - 公司将研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的骨折率较低”，以及Cosmic研究中趋势未达到统计学显著性 [1] - 此消息导致Ultragenyx股价下跌超过42% [1] 律师事务所背景 - Robbins Geller Rudman & Dowd LLP是一家代表原告处理证券欺诈和股东权利诉讼的全球领先复杂集体诉讼律师事务所 [1] - 该事务所在最新的ISS证券集体诉讼服务Top 50报告中排名第一，2025年为投资者追回超过9.16亿美元 [1] - 在过去五年中，该事务所累计为投资者追回84亿美元，比其他任何律师事务所多34亿美元 [1] - 该事务所拥有200名律师，分布在10个办公室，是全球最大的原告律师事务所之一，其律师曾获得历史上许多最大的证券集体诉讼赔偿，包括有史以来最大的72亿美元赔偿（In re Enron Corp. Sec. Litig.） [1]

公司事件与法律行动 - 律师事务所Faruqi & Faruqi正在调查针对Ultragenyx Pharmaceutical Inc的潜在索赔，并提醒投资者注意在联邦证券集体诉讼中担任首席原告的截止日期为2026年4月6日 [4] - 该诉讼指控公司及其高管在2023年8月3日至2025年12月26日期间做出了虚假和/或误导性陈述，并/或未能披露关键信息 [6] - 律师事务所鼓励在此期间购买或获得Ultragenyx证券的投资者联系他们讨论法律权利 [1] 具体指控内容 - 指控称，被告制造了虚假印象，声称拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息，同时淡化了其III期Orbit研究患者未能实现年化骨折率具有统计学意义降低的风险，以至于无法进行第二次中期分析并向投资公众展示 [6] - 指控进一步称，Ultragenyx对III期Orbit研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的，因为公司未能传达基于缺乏安慰剂对照组进行适当比较的II期结果设定该阈值数字的风险，因此未能排除该研究中AFR的降低可能仅仅是由护理标准的提高和接受新疗法的安慰剂效应引发的 [6] 关键临床研究结果与市场反应 - 2025年7月9日，Ultragenyx披露其III期Orbit研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性，并且III期Orbit和Cosmic研究将“推进至最终分析” [7] - 在此消息公布后，根据起诉书，Ultragenyx股价下跌超过25% [7] - 2025年12月29日，Ultragenyx宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未“在分别与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性” [8] - 据称，Ultragenyx将研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的骨折率较低”，以及Cosmic研究中趋势未达到统计学显著性 [8] - 在此消息公布后，根据起诉书，Ultragenyx股价下跌超过42% [9]

诉讼核心信息 - 针对公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc (NASDAQ: RARE) 的证券欺诈集体诉讼已提交[1] - 诉讼代表在2023年8月3日至2025年12月26日期间购买或获得公司普通股的投资者提起[1] - 寻求首席原告地位的截止日期为2026年4月6日[1] 诉讼具体指控 - 指控公司在整个集体诉讼期间，就药物setrusumab对不同类型的成骨不全症患者的效果，做出了虚假和/或误导性陈述，且/或未披露相关信息[1] - 指控公司淡化了其III期Orbit研究中的患者未能实现年化骨折率具有统计学意义显著降低的风险，从而可能影响第二次中期分析得以进行并向投资公众展示[1] - 指控公司对III期Orbit研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的，因为公司未能传达基于缺乏安慰剂对照组进行适当比较的II期结果来设定这些阈值数字的风险，因此未能排除该研究中年化骨折率的降低可能仅由护理标准提高和接受新疗法的安慰剂效应引发[1] - 因此，被告关于公司业务、运营和前景的积极陈述存在重大误导性且/或缺乏合理依据[1] 公司背景与涉事药物 - 涉事公司为Ultragenyx Pharmaceutical Inc[1] - 诉讼指控核心围绕公司药物setrusumab[1] - 该药物针对的疾病为成骨不全症[1] - 相关临床研究为III期Orbit研究[1]

公司及产品动态 - 公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc (NASDAQ: RARE) 的一款关键药物 setrusumab 在两项III期临床试验（Orbit和Cosmic研究）中未能达到主要终点[3] - 试验主要终点是评估与安慰剂或双膦酸盐相比 setrusumab 能否降低年化临床骨折率 但两项研究均未达到统计学显著性[3] - 公司解释Orbit研究失败的原因是安慰剂组的骨折率过低 而Cosmic研究则因趋势未达统计学显著性而失败[3] 市场反应与股东诉讼 - 在2025年12月29日公司宣布上述试验失败后 其股价从2025年12月26日的收盘价每股34.19美元暴跌至2025年12月29日的每股19.72美元 单日跌幅约42.32%[3] - 有股东律师事务所代表在2023年8月3日至2025年12月26日期间购买公司股票的投资者提起集体诉讼[1][3] - 诉讼指控公司在上述期间做出了过于积极且具有重大误导性的陈述 和/或隐瞒了重大不利事实 包括夸大了setrusumab的潜力及研究方案的真实风险[3] - 诉讼指出 setrusumab虽能增加骨密度 但该增加与年化骨折率的降低无关 且III期研究证明此关联的可能性远低于管理层的声称[3] - 投资者寻求成为首席原告的截止日期是2026年4月6日[4]

财务数据关键指标变化 - 截至2025年12月31日，公司可用现金、现金等价物及有价证券为7.37亿美元[188] - 截至2025年12月31日，公司的现金、现金等价物及有价证券总额为7.37亿美元[431] - 利率发生100个基点的假设性变化，对公司有价证券的公允市场价值无重大影响[431] - 汇率发生10%的假设性变化，对公司合并财务报表无重大影响[432] - 因所有权变更，公司联邦和州净经营亏损结转额永久减少了700万美元[346] - 公司对Solid Biosciences的投资按公允价值计量，其股价大幅波动导致公司业绩显著波动[332] - 在法国，公司根据当前法规等因素为Dojolvi和Evkeeza计提了clawback（追回）准备金，若最终定价低于预期或法规变化，可能需支付高于准备金的回款并冲销已确认收入[253] 各条业务线表现 - 公司UX143的III期Orbit和Cosmic研究未达到主要终点，导致公司实施重大费用削减[194] - 公司估计全球约有6000名患者患有GSDIa（DTX401的研究目标疾病）[201] - 公司仅获得其开发的三种产品的监管批准[203] - 公司依赖KKC在美国和加拿大商业化Crysvita，并从其获得该产品的特许权使用费，该部分收入占公司总收入的大部分[233] - 公司专注于罕见和超罕见遗传病治疗，目标患者群体规模小，识别患者是增长和盈利的关键[243] - Crysvita在成人患者中的渗透率可能低于儿科患者，因成人疾病严重程度通常较低[243] - 公司基因疗法产品（如获批准）单次治疗成本预计将非常高昂[251] - 公司于2022年7月收购了GeneTx，但可能面临整合困难及无法实现预期收益的风险[331] 各地区表现 - 在拉丁美洲，Crysvita的商业销售供应成本为净销售额的30%，高于罕见病公司的典型销售成本[236] - 在拉丁美洲部分国家和土耳其，经济状况和政治不稳定导致产品报销审批显著延迟，影响商业化时间线[251] - 在法国，公司根据当前法规等因素为Dojolvi和Evkeeza计提了clawback（追回）准备金，若最终定价低于预期或法规变化，可能需支付高于准备金的回款并冲销已确认收入[253] - 公司国际业务收入占比增加，面临外汇风险，可能实施货币对冲但效果不保证[322] - 美国可能对进口品牌或专利药品征收高达100%的关税，除非进口公司在美国建设产能[322] 管理层讨论和指引 - 公司可能因运营计划变更而比原计划更早寻求额外资金[188] - 公司于2026年2月启动战略重组计划，包括裁员10%，约130名员工[330] - 公司近期进行了战略重组和裁员，这可能导致额外的招聘挑战和关键员工流失率上升[302] - 公司的成功高度依赖于创始人、总裁兼首席执行官Emil D. Kakkis博士，其离职可能对公司目标达成产生不利影响[302] 研发与临床开发 - 临床开发延迟可能缩短产品的商业独占期[197] - 未能按宣布的时间框架实现开发目标可能延迟产品商业化并影响股价[198] - 公司产品候选物在临床试验中可能出现严重不良事件，例如使用AAV8载体（剂量显著高于公司产品）的基因治疗试验曾导致白血病和死亡案例[213] - 公司于2025年7月收到FDA针对UX111生物制品许可申请（BLA）的完整回复函，其中涉及公司及其第三方制造商基因治疗生产设施的检查意见[220] - 2025年7月，公司收到FDA针对UX111生物制品许可申请的完整回复函，其中涉及对其基因治疗生产设施的检查意见[299] - 公司拥有UX111、UX143、DTX301、DTX401、UX701在美国和欧洲的孤儿药资格认定，以及GTX 102在美国的孤儿药资格认定[305] - 伴随诊断的开发与商业化复杂且经验有限，其失败或延迟可能阻碍公司候选产品的批准[226][227] - 公司依赖第三方（如CRO、合作伙伴）进行非临床和临床研究，若其未能履行职责或遵守法规，将导致审批延迟或失败[228][229] 监管与审批风险 - 监管批准过程漫长且不可预测，基因疗法产品获批者极少[203] - FDA审查和批准新产品的平均时间近年出现波动，可能因政府预算、人员变动、政策改革等因素导致延迟，从而对公司临床开发计划产生重大影响[206] - 公司产品候选物若通过加速批准或有条件上市途径获批，需进行上市后临床研究以确认临床获益，失败可能导致批准被撤销[222] - 监管机构可能要求公司制定风险评估与缓解策略（REMS）计划，包括药物指南、限制分发或医疗保健提供者沟通计划等[211] - 公司产品候选物获批后仍受持续监管要求约束，包括生产、标签、包装、存储、分销、广告及上市后研究等[219] - 监管机构可能随时检查生产设施，若公司或第三方制造商未能符合GMP法规，可能导致警告信、罚款、暂停研究或销售、产品召回或设施关闭等制裁[220] - 2024年6月，最高法院推翻了Chevron原则，这可能增加对FDA等联邦机构决策的挑战，并可能延迟监管审查[312] - FDA宣布计划逐步淘汰单克隆抗体及某些其他药物的动物试验[313] - FDA提出罕见病证据原则（RDEP）计划，以促进治疗罕见病的药物批准[313] - FDA宣布新的局长国家优先凭证计划，以支持特定的美国国家健康优先事项[313] - FDA加强了对位于中国的境外药品生产设施及其他承包商的审查，特别是在生物材料、遗传数据等敏感数据传输方面[313] 生产与供应链风险 - 基因治疗产品候选物的制造过程新颖、复杂且未经验证商业化，仅有少数合同制造组织（CMO）具备相关经验，可能导致生产能力受限[216] - 制造问题可能导致批次失败、产品召回或库存不足，进而延迟产品上市或临床试验，增加成本并损害业务[217] - 公司产品及候选产品的原料药和制剂目前主要依赖单一来源供应商，失去供应商将严重影响业务[240] - 第三方制造商可能无法以支持盈利商业化的成本、质量、数量和时间生产产品，且公司尚未为所有候选产品确保商业化产能[235][236] - 制造过程易受污染、设备故障等因素影响导致产品损失，可能造成供应中断[239] - 公司产品及候选产品安全库存有限，规格不符可能导致库存减记并产生其他费用[238] - 公司依赖少数分销商和专科药房进行大部分产品销售，其财务状况或采购模式波动可能影响公司收入和运营结果[241] - 公司于2023年建设了位于马萨诸塞州贝德福德的基因治疗生产设施，这是其首次运营自有生产设施[299] 合作与依赖风险 - 与KKC的合作存在风险，如其改变商业化重点、供应失败或终止协议，将严重影响公司收入和业务[233][234] - 公司对Crysvita和Evkeeza相关专利的起诉主要依赖于KKC和Regeneron等第三方许可方[284] - 公司从宾夕法尼亚大学和REGENX获得DTX301和UX701产品管线相关专利许可，但无权控制其起诉或维护，且专利执行权受限[285] 市场竞争与定价 - 公司面临来自大型制药公司、生物技术公司及使用人工智能（AI）的公司的激烈竞争，后者可能更快、更有效地识别和开发新药[245] - 在拉丁美洲，Crysvita的化合物组成专利未获授权，竞争对手可能开发相同或类似抗体或其他靶向FGF23的方法进行商业化[260] - 美国HHS设定的最惠国（MFN）目标价格将是经合组织（OECD）国家中人均GDP至少为美国60%的国家的最低价格[254] - CMS计划将MFN定价扩展至州医疗补助计划，以换取这些计划采用统一的覆盖标准[254] 知识产权与独占性 - 专利保护的不确定性，包括专利申请可能无法授权、授权范围窄或被挑战无效，可能削弱公司的市场独占性[258][259] - 美国专利通常自最早非临时申请日起20年后自然到期，专利保护期有限[261] - 根据《生物制品价格竞争与创新法案》，FDA在参考产品获批12年内不得批准其生物类似药，但可在4年后接受申请[277] - 在欧洲，创新生物制品享有10年市场独占期，若在前8年内获批带来显著临床益处的新适应症可延长至11年[278] - 小分子创新药可能享有不同期限的监管独占期，如新化学实体5年、需新临床研究的变更3年、孤儿药7年[280] - 欧洲统一专利法院于2023年6月实施，为公司专利在欧洲的保护与执行带来不确定性[265] - 公司可选择在统一专利法院成立后的前7年内将其专利退出该法院管辖[265] - 若无法获得或维持第三方知识产权授权，公司可能不得不放弃相应项目的开发[276] - 在美国，孤儿药独占权可为获批产品提供7年的市场保护期[303] - 在欧盟，孤儿药独占权通常提供10年市场独占期，但如果不符合标准（如产品已足够盈利）可能缩短至6年[303] - 如果竞争对手先于公司获得相同药物针对相同适应症的批准并获得孤儿药独占权，公司可能被禁止在7年或更长时间内获得其产品的批准[304] 法律与诉讼风险 - 公司于2024年9月根据《Hatch-Waxman法案》对Navinta、Aurobindo和Esjay提起了专利侵权诉讼[290] - 截至2024年12月31日，Navinta、Aurobindo和Esjay三家公司已提交了Dojolvi的仿制药简化新药申请[281] - 公司已就Dojolvi仿制药申请对新泽西地方法院提起专利侵权诉讼[281] - 根据《Hatch-Waxman法案》，仿制药申请若包含第四段声明并引发诉讼，FDA批准将自动延迟30个月[280] - 公司面临因使用HeLa细胞而被起诉的法律风险，可能产生重大辩护费用[347] - 业务运营需遵守多项法规，包括美国《反回扣法》、《虚假申报法》、欧盟《通用数据保护条例》（GDPR）、英国GDPR、美国《健康保险携带和责任法案》（HIPAA）、《加州消费者隐私法案》（CCPA）等[316] - 不当推广药品标签外用途可能导致公司承担重大责任[325] 融资与资本风险 - 任何额外的融资努力都可能分散管理层对日常活动的注意力[189] - 公司过去曾寻求并可能在未来通过出售未来特许权使用费（如与Royalty Pharma和OMERS的交易）或合作来获取资金[189] 公司治理与股权结构 - 根据特拉华州法律，持有超过15%流通表决权股的股东与公司合并或联合的能力受到限制[341] - 修改公司章程及细则中的特定条款，需持有75%流通普通股的股东同意[342] - 公司面临股东激进主义或敌意收购的风险，可能导致重大费用并影响股价[348] - 截至2025年12月31日，公司2023年激励计划下尚有790万股可供未来授予[336] - 截至2025年12月31日，公司修订后的员工购股计划下尚有620万股可供发行[337] - 截至2025年12月31日，根据员工激励计划，公司有30万股可供发行的股份[338] 无形资产与商誉 - 公司资产负债表上记录了与收购Dimension Therapeutics相关的DTX301和DTX401的在研研发（IPR&D）无形资产，以及Dojolvi和Evkeeza许可相关的无形资产[306] - 截至2025年12月31日，公司未记录任何与无形资产相关的减值损失[306] 保险与责任风险 - 公司产品责任保险总额为1500万美元，但可能不足以覆盖当前或计划中的临床项目风险，且保险成本可能上升或保额不足[224] - 公司总部位于旧金山湾区，不购买地震保险，自然灾害可能严重影响业务[329] 运营与战略风险 - 2025年1月，一项行政命令要求每颁布一项新法规，至少废除10项现有法规[313] - 环境、社会和治理相关实践与披露的审查，可能导致成本增加并损害公司声誉[349] - 网络安全事件可能导致临床数据丢失，从而延迟监管审批并增加成本[326]

诉讼案件概述 - 罗森律师事务所提醒在2023年8月3日至2025年12月26日期间购买Ultragenyx Pharmaceutical Inc普通股的投资者注意2026年4月6日的重要首席原告截止日期 [1] - 针对Ultragenyx的集体诉讼已经提起 投资者可通过指定网站或电话联系以加入诉讼或申请成为首席原告 [3][7] 诉讼核心指控 - 指控被告向投资者提供了关于其setrusumab药物三期Orbit和Cosmic研究预期结果的重大信息 并表达了对该药物降低成骨不全症患者年化骨折率能力的信心 [5] - 指控被告在发布积极陈述的同时 散布了重大虚假和误导性陈述 和/或隐瞒了重大不利事实 包括骨密度增加与骨折率降低无关 以及三期研究证明此种关联的可能性远低于管理层的声称 [6] - 指控上述缺乏重大事实的陈述导致Ultragenyx股东以被人为抬高价格购买证券 当真相进入市场后 投资者遭受了损失 [6] 律师事务所背景 - 罗森律师事务所是一家全球投资者权益律师事务所 专注于证券集体诉讼和股东衍生诉讼 [4] - 该所曾达成针对中国公司的史上最大证券集体诉讼和解 并在2017年被ISS证券集体诉讼服务评为和解数量第一 自2013年以来每年排名前四 [4] - 该所已为投资者挽回数亿美元 仅在2019年就为投资者确保了超过4.38亿美元 [4]

公司诉讼与股价影响 - 一家律师事务所提醒在2023年8月3日至2025年12月26日期间购买Ultragenyx Pharmaceutical Inc (NASDAQ: RARE) 普通股的投资者 一项集体诉讼已提起 [1] - 诉讼指控公司在Setrusumab (UX 143) 治疗成骨不全症的三期Orbit和Cosmic研究期间 向投资者提供了有关预期结果的重大信息 并表达了对药物降低患者年化骨折率能力及研究设计的信心 [2] - 原告指控公司在发布积极陈述的同时 传播了重大虚假和误导性陈述 和/或隐瞒了重大不利事实 即骨密度增加与年化骨折率降低无关 且研究成功证明此关联的可能性远低于管理层的声称 [3] - 2025年12月29日 公司宣布两项三期研究均未在降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学意义 股价随即从2025年12月26日的收盘价每股34.19美元暴跌至2025年12月29日的每股19.72美元 单日跌幅约42.32% [4] 产品研发进展 - Ultragenyx是一家专注于罕见和超罕见遗传疾病的生物制药公司 [1] - 被调查的指控涉及公司关于Setrusumab (UX 143) 治疗成骨不全症的三期Orbit和Cosmic研究可能误导了投资者 [2] - 公司解释研究失败的原因为Orbit试验中“安慰剂组的骨折率较低” 以及Cosmic试验中的趋势未达到统计学意义 [4]