监管进展与审批状态 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对诺和诺德旗下Sogroya®用于治疗特发性矮小症儿童给出积极意见[2][9] - 该意见已提交至欧盟委员会，预计2026年晚些时候将就涵盖特发性矮小症、小于胎龄儿和努南综合征全部三项适应症做出上市授权决定[5] - 此前在2026年5月，CHMP已推荐Sogroya®用于治疗小于胎龄儿和努南综合征儿童的矮小症[5] - 若获批，Sogroya®将成为欧盟首个且唯一获批用于特发性矮小症的生长激素治疗药物[1][3] 产品特性与临床数据 - Sogroya®是一种长效人生长激素类似物，采用白蛋白结合技术，使生长激素与血液中天然存在的蛋白质结合以延长体内存留时间[6] - 该药物为每周一次皮下注射给药[3][6] - 支持性REAL8临床试验数据显示，在第52周时，每周一次Sogroya®在特发性矮小症、小于胎龄儿和努南综合征儿童中的平均年化身高增长速度非劣效于每日一次生长激素治疗[7] - 在欧盟，Sogroya®已于2021年3月31日获批用于成人生长激素缺乏症，并于2023年7月24日获批用于3岁及以上儿童[6] 疾病背景与未满足需求 - 特发性矮小症影响全球高达3%的儿童[3][9][10]，但该病症仍未被充分认识，在许多国家甚至不被认定为一种疾病[10] - 诊断过程漫长且耗费心力，因需排除其他矮小病因，且许多患儿直到青春期临近才被转诊，导致生长激素治疗的有效干预窗口期有限[11] - 即使在确诊后，生长激素疗法仅在部分区域获批用于特发性矮小症，在其他区域则属于超说明书用药或完全不可用[11] - 国际内分泌患者支持组织联盟首席执行官指出，70%抚养特发性矮小症及其他生长障碍儿童的家庭感到被忽视[3] - 特发性矮小症儿童更易遭受嘲笑、欺凌和社会排斥，影响其自信和成年后的幸福感[10] 公司战略与行业影响 - 诺和诺德执行副总裁兼首席科学官表示，公司基于数十年生长激素药物经验，致力于改变生长障碍儿童治疗选择有限的现状[4] - 该积极意见标志着特发性矮小症儿童及其家庭在欧洲迈出重要一步[4]