文章核心观点 - 腾盛博药-B推出自主研发的BRiSC™小干扰核糖核酸药物研发平台以推动下一代RNA疗法研发 [1] - BRiSC™融合序列优化、化学修饰、双靶点设计和靶向递送四大核心技术模组 [1] - 该平台旨在提升siRNA药物的选择性、药效表现及治疗潜力并支持针对多种疾病开发差异化创新疗法 [1] - 公司已建立覆盖靶点发现、转化科学和临床前开发等领域的内部研发体系 [1] - BRiSC™平台目前已应用于多个内部研发项目的推进 [1] - 双靶点设计作为核心能力旨在通过单一siRNA药物同时沉默两个不同靶点 [1] - 公司优先探索该技术在常见疾病领域的应用尤其是复杂疾病机制或伴随共病且可望通过协同调控多个治疗靶点获益的疾病 [1] 平台技术架构 - BRiSC™全称为Bispecific RNAi SilenCing即双特异性RNA干扰沉默 [1] - 四大核心技术模组相互协同以提升siRNA药物的选择性、药效表现及治疗潜力 [1] 研发体系建设 - 公司通过持续加强早期研发团队建设完善北京和上海的研发实验室以及提升RNA技术能力来构建内部研发体系 [1] - 内部研发体系覆盖靶点发现、转化科学和临床前开发等领域 [1] - 这些积累为BRiSC™平台的建立奠定了基础 [1] 双靶点设计应用方向 - 双靶点设计旨在通过单一siRNA药物同时沉默两个不同靶点从而以单一疗法干预由多条生物学通路驱动的疾病 [1] - 优先探索常见疾病领域尤其针对复杂疾病机制或通常伴随共病且可望通过协同调控多个治疗靶点获益的疾病 [1]