核心观点 - 腾盛博药推出自主研发的BRiSC™双特异性RNA干扰沉默小干扰核糖核酸药物研发平台，以推动下一代RNA疗法研发 [1] - BRiSC™融合序列优化、化学修饰、双靶点设计和靶向递送四大核心技术模组，旨在提升siRNA药物的选择性、药效表现及治疗潜力 [1] - 公司已建立覆盖靶点发现、转化科学和临床前开发等领域的内部研发体系，BRiSC™平台已应用于多个内部研发项目 [1] - 双靶点设计作为BRiSC™平台核心能力之一，旨在通过单一siRNA药物同时沉默两个不同靶点，以单一疗法干预由多条生物学通路驱动的疾病 [1] - 公司优先探索该技术在常见疾病领域的应用，尤其是具有复杂疾病机制和/或通常伴随共病、可望通过协同调控多个治疗靶点获益的疾病 [1] - 公司首席科学官Brian Johns表示BRiSC™体现公司长期深耕siRNA药物研发并持续打造差异化科研能力的决心 [2] - 公司目标为开发具有差异化优势的RNA疗法，为患者带来更广泛、更具临床意义的获益 [2] BRiSC™平台技术架构 - 平台融合四大核心技术模组：序列优化、化学修饰、双靶点设计和靶向递送 [1] - 四大技术模组相互协同，旨在提升siRNA药物的选择性、药效表现及治疗潜力 [1] - 支持针对多种疾病开发具有差异化竞争优势的创新疗法 [1] 公司研发体系建设 - 持续加强早期研发团队建设 [1] - 完善北京和上海的研发实验室 [1] - 提升RNA技术能力 [1] - 已建立覆盖靶点发现、转化科学和临床前开发等领域的内部研发体系 [1] - 上述积累为BRiSC™平台的建立奠定了基础 [1] - BRiSC™平台目前已应用于多个内部研发项目的推进 [1] 双靶点设计战略方向 - 通过单一siRNA药物同时沉默两个不同靶点 [1] - 以单一疗法干预由多条生物学通路驱动的疾病 [1] - 优先探索常见疾病领域应用 [1] - 重点关注具有复杂疾病机制和/或通常伴随共病的疾病 [1] - 可望通过协同调控多个治疗靶点获益的疾病为优先方向 [1] 管理层观点 - BRiSC™体现公司长期深耕siRNA药物研发并持续打造差异化科研能力的决心 [2] - 双靶点设计通过将创新分子设计与对疾病生物学机制的深入洞察相结合，针对由多条生物学通路驱动的疾病开发创新疗法 [2] - 公司目标是开发具有差异化优势的RNA疗法，为患者带来更广泛、更具临床意义的获益 [2]