文章核心观点 - Syndax Pharmaceuticals宣布其first-in-class menin抑制剂Revuforj（revumenib）被TIME评选为2026年“最佳发明”之一，属于医疗与健康类别 [1] - TIME年度最佳发明榜单收录300项改变生活的非凡发明，评选标准包括原创性、有效性、雄心和影响力，特别关注医疗健康和AI等增长领域 [2] - Revuforj是首个且唯一获批用于成人和1岁及以上儿童多种类型复发或难治性急性白血病的menin抑制剂 [3] - 2024年11月Revuforj获FDA批准用于治疗具有KMT2A易位的R/R急性白血病 [3] - 2025年10月FDA批准范围扩大至包括具有易感NPM1突变且无满意替代治疗选择的R/R急性髓系白血病（AML）患者 [3] 关于NPM1突变急性髓系白血病（AML） - NPM1基因突变是AML中最常见的遗传改变，约发生在30%的成人AML患者中 [4] - 该基因突变在NPM1突变型（NPM1m）AML的发展中起关键作用，这是一种与高复发率相关的侵袭性血液癌症 [4] 关于KMT2A重排急性白血病 - KMT2A基因重排（KMT2Ar）产生一种侵袭性急性白血病，预后极差且复发率高 [5] - 估计超过95%的KMT2Ar急性白血病患者具有KMT2A易位，这是一种染色体的一部分断裂并与不同染色体融合的重排类型 [5] - KMT2A易位见于约10%的急性白血病中，在婴幼儿和儿童急性白血病患者中尤为普遍 [5] 关于Revuforj（revumenib） - Revuforj是首个且唯一获FDA批准用于治疗成人和1岁及以上儿童患者的menin抑制剂，适应症为具有易感NPM1突变且无满意替代治疗选择的R/R AML，或经FDA授权检测确定的具有KMT2A易位的R/R急性白血病 [6] - 多项revumenib试验正在进行或计划中，涵盖整个治疗领域，包括与新诊断NPM1m或KMT2Ar AML患者的标准治疗联合使用 [7] 关于Syndax公司 - Syndax Pharmaceuticals是一家商业化阶段的生物制药公司，致力于推进创新癌症疗法 [25] - 公司管线亮点包括Revuforj（revumenib），一款FDA批准的menin抑制剂，以及Niktimvo™（axatilimab-csfr），一款FDA批准的阻断集落刺激因子1（CSF-1）受体的单克隆抗体 [25] - Syndax正致力于释放其管线的全部潜力，并在整个治疗连续体中进行多项临床试验 [25]